Skuteczność i bezpieczeństwo podawanego podskórnie dupilumabu u uczestników z astmą/astmą w wieku od 2 do <6 lat (LIBERTY ASTHMA TREKIDS)

Jest to równoległe, prowadzone w 2 grupach badanie fazy 3, mające na celu ocenę skuteczności i długoterminowego bezpieczeństwa leczenia dupilumabem u dzieci w wieku od 2 do <6 lat z niekontrolowaną astmą i/lub nawracającym ciężkim astmatycznym świstem oddechowym. Badanie będzie prowadzone w 2 częściach. Część A będzie 52-tygodniowym, randomizowanym, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowanym placebo badaniem mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności dupilumabu u dzieci w wieku od 2 do <6 lat z niekontrolowaną astmą i/lub nawracającym ciężkim astmatycznym świstem oddechowym. Pod koniec Części A wszyscy kwalifikujący się uczestnicy otrzymają propozycję udziału w Części B, opcjonalnej fazie kontynuacyjnej prowadzonej metodą otwartej próby.

Szczegóły badania obejmują:

Część A:

Czas trwania badania w części A wyniesie do 68 tygodni, w tym 4-tygodniowy okres przesiewowy, 52-tygodniowy okres leczenia oraz 12-tygodniowy okres obserwacji kontrolnej po zakończeniu leczenia. W przypadku uczestników, którzy zdecydują się na udział w Części B, czas trwania badania wyniesie do 120 tygodni (dodatkowy 52-tygodniowy okres leczenia).

Część B:

W przypadku uczestników, którzy zdecydują się na udział w Części B, czas trwania badania wyniesie do 120 tygodni (Część A [4-tygodniowy okres przesiewowy i 52-tygodniowy okres leczenia] plus dodatkowy 52-tygodniowy okres leczenia i 12-tygodniowy okres obserwacji kontrolnej po zakończeniu leczenia).

Czas trwania dla każdego uczestnika wynosi do 120 tygodni.

Kryteria włączenia:

• Uczestnik musi być w wieku od 2 do <6 lat
• Rozpoznanie astmy lub nawracającego ciężkiego astmatycznego świstu oddechowego, który nie jest kontrolowany za pomocą przewlekłego ICS przez co najmniej 3 miesiące przy stabilnym stosowaniu co najmniej niskiej dawki ICS przez ≥1 miesiąc przed wizytą przesiewową 1, z objawami niekontrolowanej astmy i/lub nawracającym ciężkim astmatycznym świstem oddechowym.

• Co najmniej jedno dodatkowe główne kryterium ze zmodyfikowanego wskaźnika predykcyjnego astmy:

  1. Zdiagnozowane przez lekarza atopowe zapalenie skóry,

  2. Uczulenie alergiczne na co najmniej 1 alergen (z dodatnim wynikiem IgE w surowicy zdefiniowanym jako wartość ≥0,35 kU/l).

     LUB 2 kryteria drugorzędne:

  3. świszczący oddech niezwiązany z przeziębieniem,
  4. eozynofilia we krwi obwodowej ≥4%,
  5. Uczulenie alergiczne na mleko, jaja lub orzeszki ziemne (zdefiniowane jako swoiste stężenie IgE w surowicy >0,35 kU/l.
• Rodzic (rodzice)/opiekun (opiekunowie)/opiekun prawny (opiekunowie prawni) wyrażający chęć i zdolny do przestrzegania wymogów dotyczących wizyt w ośrodku i procedur związanych z badaniem.
• Rodzic (rodzice)/opiekun (opiekunowie)/opiekun prawny (opiekunowie prawni) zdolni do zrozumienia wymogów badania.
• Uczestnicy/rodzic (rodzice)/opiekun (opiekunowie)/opiekun prawny (opiekunowie) muszą być w stanie zrozumieć i wypełnić kwestionariusze związane z badaniem.
• Masa ciała podczas badań przesiewowych i randomizacji >5 kg i <30 kg.
• Rodzice, opiekunowie lub opiekunowie zdolni do podpisania świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy zostaną wykluczeni z badania, jeśli spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:

• Ciężka astma z koniecznością przewlekłego stosowania kortykosteroidów doustnie/ogólnoustrojowych (>1 miesiąc ciągłego) w momencie włączenia do badania przesiewowego.
• Stwierdzona w wywiadzie ogólnoustrojowa reakcja nadwrażliwości lub anafilaksja na terapię biologiczną, w tym wszelkie substancje pomocnicze.
• Wcześniactwo w wywiadzie (<34 tygodnie ciąży).
• Jakakolwiek inna przewlekła choroba płuc, która mogłaby upośledzać czynność płuc (np. mukowiscydoza, dysplazja oskrzelowo-płucna) lub przewlekła choroba płuc wcześniactwa lub konieczność podawania tlenu przez okres dłuższy niż 5 dni w okresie noworodkowym.
• Stwierdzona w wywiadzie astma zagrażająca życiu (np. wymagająca intubacji).

Powyższe informacje nie zawierają wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.