Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania podawanego podskórnie dupilumabu u uczestników z astmą/wiewichrem astmatycznym w wieku od 2 do <6 lat (DOPUSZCZALNA ASTMA TREKIDS)

Jest to równoległe badanie fazy III prowadzone w dwóch grupach, mające na celu ocenę skuteczności i długoterminowego bezpieczeństwa leczenia dupilumabem u dzieci w wieku od 2 do <6 lat z niekontrolowaną astmą i/lub nawracającym ciężkim świszczącym oddechem astmy. Badanie będzie prowadzone w 2 częściach. Część A będzie 52-tygodniowym, randomizowanym, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowanym placebo badaniem mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności dupilumabu u dzieci w wieku od 2 do <6 lat z niekontrolowaną astmą i/lub nawracającym ciężkim świszczącym oddechem astmatycznym. Po zakończeniu Części A wszystkim kwalifikującym się uczestnikom zostanie zaproponowany udział w Części B, opcjonalnej fazie kontynuacji badania prowadzonej metodą otwartej próby.

Szczegóły badania obejmują:

Część A:

Czas trwania części A badania wyniesie do 68 tygodni, co obejmuje 4-tygodniowy okres przesiewowy, 52-tygodniowy okres leczenia i 12-tygodniowy okres obserwacji kontrolnej po zakończeniu leczenia. W przypadku uczestników, którzy zdecydują się na udział w Części B, czas trwania badania wyniesie do 120 tygodni (dodatkowy 52-tygodniowy okres leczenia).

Część B:

W przypadku uczestników, którzy zdecydują się na udział w Części B, czas trwania badania wyniesie do 120 tygodni (Część A [4-tygodniowy okres przesiewowy i 52-tygodniowy okres leczenia] plus dodatkowy 52-tygodniowy okres leczenia i 12-tygodniowy okres obserwacji kontrolnej po zakończeniu leczenia).

Czas trwania na uczestnika wynosi do 120 tygodni.

Kryteria włączenia do badania:

• Uczestnik musi być w wieku od 2 do <6 lat
• Rozpoznanie astmy lub nawracający ciężki świszczący oddech, który nie jest kontrolowany przewlekłym ICS przez co najmniej 3 miesiące ze stabilnym stosowaniem co najmniej niskiej dawki ICS przez ≥1 miesiąc przed wizytą przesiewową 1 z dowodami niekontrolowanej astmy i/lub nawracającym ciężkim świszczącym oddechem astmy.

• Co najmniej jedno dodatkowe główne kryterium ze zmodyfikowanego wskaźnika predykcyjnego astmy:

  1. Lekarz rozpoznał atopowe zapalenie skóry,

  2. Uczulenie alergiczne na co najmniej 1 aeroalergen (z dodatnim wynikiem IgE w surowicy definiowanym jako wartość ≥0,35 kU/l).

     LUB 2 kryteria mniejsze:

  3. świszczący oddech niezwiązany z przeziębieniem,
  4. eozynofilia w krwi obwodowej ≥4%,
  5. Alergiczne uczulenie na mleko, jaja lub orzeszki ziemne (definiowane jako stężenie IgE w surowicy > 0,35 kU/l.
• Rodzic(-y)/opiekun(-owie)/opiekun(-owie) prawni chętni i zdolni do przestrzegania wizyt w ośrodku i procedur związanych z badaniem.
• Rodzic (rodzice)/opiekun(-owie)/opiekun prawny (opiekunowie prawni) zdolni do zrozumienia wymogów badania.
• Uczestnicy/rodzice (rodzice)/opiekunowie (opiekunowie)/opiekunowie prawni (opiekunowie prawni), w zależności od przypadku, muszą być w stanie zrozumieć i wypełnić kwestionariusze związane z badaniem
• Masa ciała podczas badań przesiewowych i randomizacji >5 kg i <30 kg.
• Rodzice, opiekunowie lub opiekunowie prawni zdolni do udzielenia podpisanej świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy zostaną wykluczeni z badania, jeśli spełnione zostanie którekolwiek z poniższych kryteriów:

• Ciężka astma wymagająca przewlekłego stosowania kortykosteroidów doustnych/ogólnoustrojowych (>1 miesiąc bez przerwy) w momencie włączenia do badania przesiewowego.
• Stwierdzona w wywiadzie ogólnoustrojowa reakcja nadwrażliwości lub reakcja anafilaktyczna na leczenie biologiczne, w tym wszelkie substancje pomocnicze.
• Wcześniactwo w wywiadzie (<34 tygodni ciąży).
• Każda inna przewlekła choroba płuc, która upośledzi czynność płuc (np. mukowiscydoza, dysplazja oskrzelowo-płucna) lub przewlekła choroba płuc wcześniaka lub potrzeba tlenu przez ponad 5 dni w okresie noworodkowym.
• Stwierdzona w wywiadzie astma zagrażająca życiu (np. wymagająca intubacji).

Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.