Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i immunogenności terapii Olipudase Alfa u pacjentów pediatrycznych w wieku poniżej 2 lat z niedoborem Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD)

Wieloośrodkowe, prowadzone metodą otwartej próby w Stanach Zjednoczonych, kohortowe badanie obserwacyjne z głównym gromadzeniem danych. Dodatkowe procedury określone w protokole w celu osiągnięcia celów badania (np. ocena ADA) mogą być rozważane poza standardowym leczeniem niedoboru sfingomieliny kwasu (ASMD), ale metodologia badania pozostaje nieinterwencyjna, ponieważ dodatkowe gromadzenie danych od uczestników nie będzie dyktować leczenia. Całkowity całkowity czas trwania badania wyniesie 5 lat. Okres obserwacji kontrolnej potrwa od co najmniej 1 roku do maksymalnie 3 lat. Okres włączania do badania potrwa do 4 lat, aby umożliwić co najmniej 1 rok obserwacji kontrolnej dla ostatniego uczestnika włączonego do badania.

Jest to badanie hybrydowe.
Pacjenci nie muszą dojeżdżać do istniejących ośrodków badawczych w celu włączenia do badania.

Kryteria włączenia do badania:

• Uczestnik musi mieć ASMD typu A/B lub B i musi mieć <2 lata w momencie rozpoczęcia leczenia LUB ASMD typu A (bez ograniczeń wiekowych).
• Uczestnik musi ważyć ≥ 2 kg [Amerykańska charakterystyka produktu leczniczego (USPI)] w przypadku olipudazy alfa określa tę minimalną masę ciała dla niemowląt otrzymujących olipudazę alfa).
• Uczestnik musi mieć udokumentowany ASMD, określony w obwodowych leukocytach, hodowanych fibroblastach lub limfocytach i/lub na podstawie określenia genotypu.
• Podpisana świadoma zgoda musi zostać udzielona przez rodzica (rodziców)/opiekuna prawnego (opiekunów prawnych) uczestnika, w tym zgodnie z wymogami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) i w niniejszym protokole. Przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z protokołem należy dostarczyć podpisany formularz świadomej zgody.
• Uczestnik kwalifikuje się do rozpoczęcia enzymatycznej terapii zastępczej olipudase alfa lub otrzymał pierwszą dawkę (i nie więcej) olipudazy alfa i ma dostępne dane kliniczne, laboratoryjne i ADA.

Kryteria wyłączenia:

• Uczestnik otrzymał lek eksperymentalny w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania leku przed podpisaniem formularza świadomej zgody i włączeniem do badania.
• Uczestnik nie kwalifikuje się do udziału w badaniu z przyczyn określonych przez badacza, w tym z przyczyn medycznych lub klinicznych, lub potencjalnego ryzyka nieprzestrzegania procedur badania.
• Uczestnik jest członkiem najbliższej rodziny pracowników ośrodka badawczego lub innych osób bezpośrednio zaangażowanych w prowadzenie badania, w związku z punktem 1.61 Rozporządzenia ICH-GCP E6.