Badanie dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa stosowania i immunogenności preparatu Olipudase Alfa u pacjentów pediatrycznych w wieku poniżej 2 lat z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy (ASMD)

USA, wieloośrodkowe, kohortowe badanie obserwacyjne prowadzone metodą otwartej próby z głównym gromadzeniem danych. Dodatkowe procedury określone w protokole w celu osiągnięcia celów badania (np. ocena ADA) mogą być uważane za wykraczające poza standardowe leczenie niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ASMD), ale metodologia badania pozostaje nieinterwencyjna, ponieważ dodatkowe gromadzenie danych od uczestników nie będzie dyktować leczenia. Całkowity czas trwania badania wyniesie 5 lat. Okres obserwacji kontrolnej potrwa od co najmniej 1 roku do maksymalnie 3 lat. Okres włączania do badania potrwa do 4 lat, co pozwoli na co najmniej 1 rok obserwacji kontrolnej dla ostatniego uczestnika włączonego do badania.

Jest to badanie hybrydowe.
Aby wziąć udział w badaniu, pacjenci nie muszą dojeżdżać do istniejących ośrodków badawczych.

Kryteria włączenia:

• Uczestnik musi chorować na ASMD typu A/B lub B i musi mieć ukończone <2 lata w momencie rozpoczęcia leczenia LUB ASMD typu A (bez ograniczeń wiekowych).
• Uczestnik musi ważyć ≥ 2 kg [Amerykańskie informacje dotyczące przepisywania leku (USPI)] dla olipudazy alfa określa tę minimalną masę ciała dla niemowląt otrzymujących olipudazę alfa).
• U uczestnika musi występować udokumentowana ASMD, określona w obwodowych leukocytach, hodowanych fibroblastach lub limfocytach i/lub na podstawie oznaczenia genotypu.
• Podpisaną świadomą zgodę musi wyrazić rodzic (rodzice)/opiekun prawny (opiekunowie prawni) uczestnika, w tym przestrzegać wymogów i ograniczeń wymienionych w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w niniejszym protokole. Podpisany formularz świadomej zgody musi zostać dostarczony przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z protokołem.
• Uczestnik kwalifikuje się do rozpoczęcia enzymatycznej terapii zastępczej olipudazą alfa lub otrzymał pierwszą dawkę (i nie więcej) olipudazy alfa i posiada możliwe do odzyskania dane kliniczne, laboratoryjne i ADA.

Kryteria wyłączenia:

• Uczestnik przyjmował lek eksperymentalny w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania leku przed podpisaniem formularza świadomej zgody i włączeniem do badania.
• Uczestnik nie kwalifikuje się do udziału w badaniu z przyczyn określonych przez Badacza, w tym z przyczyn medycznych lub klinicznych, lub potencjalnego ryzyka nieprzestrzegania procedur badania.
• Uczestnik jest członkiem najbliższej rodziny pracowników ośrodka badawczego lub innymi osobami bezpośrednio zaangażowanymi w prowadzenie badania, zgodnie z punktem 1.61 Rozporządzenia E6 ICH-GCP.

Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.