Badania kliniczne

Badanie mające na celu sprawdzenie wpływu i bezpieczeństwa stosowania Riliprubartu u osób z przewlekłą zapalną polineuropatią demielinizacyjną (CIDP), dla których zwykłe leczenie nie działaCelem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku Riliprubart w porównaniu z placebo u osób dorosłych z CIDP, u których choroba nie odpowiada na dostępne metody leczenia. Czas trwania badania wyniesie do 25 miesięcy (około 2 lat). Kryteria włączenia do badania:Uczestnicy kwalifikują się do włączenia do badania tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:-Uczestnik musi mieć CIDP lub możliwe kryteria CIDP, oparte na wytycznych Europejskiej Akademii Neurologii (EAN) / Towarzystwa Nerwów Zewnętrznych (PNS) Grupy zadaniowej CIDP, druga wersja (2021).<ul><li>Uczestnik musi mieć typowy CIDP lub jeden z następujących dwóch wariantów CIDP: motoryczny CIDP (w tym dominujący ruchowo), wieloogniskowy CIDP (znany również jako zespół Lewisa Sumnera). Diagnoza musi zostać potwierdzona przez komisję orzekającą.</li><li>Uczestnik musi być oporny na leczenie immunoglobulinami lub kortykosteroidami, zgodnie z poniższą definicją.<ul><li>Podgrupa oporna na immunoglobuliny: Wcześniejsze dowody na niepowodzenie lub niedostateczną odpowiedź na leczenie immunoglobuliną przed badaniem przesiewowym, zdefiniowane jako brak klinicznie istotnej poprawy lub utrzymujący się wynik w skali INCAT ≥2 po co najmniej:<ul><li>Jedna dawka IVIg 2 g/kg, a następnie druga dawka 2 g/kg lub dwie dawki 1 g/kg, z oddzieleniem około 3 tygodni pomiędzy dawkami (każdą dawkę można podzielić na 2 do 5 dni), jak wskazano w wytycznych EAN/PNS 2021 LUB</li><li>Leczenie podtrzymujące SCIg z co najmniej 0,2 g/kg co tydzień przez 5 tygodni</li></ul></li><li>Podgrupa pacjentów opornych na kortykosteroidy:</li></ul></li></ul>Wcześniejsze dowody na niepowodzenie lub niedostateczną odpowiedź na leczenie kortykosteroidami przed badaniem przesiewowym, zdefiniowane jako brak klinicznie istotnej poprawy lub utrzymujący się wynik w skali INCAT ≥2 po co najmniej 12 tygodniach leczenia kortykosteroidami. Schemat kortykosteroidów może być podawany codziennie doustnie prednizon/prednizolon, co najmniej 60 mg, równoważnik metyloprednizolonu 48 mg, zmniejszany w ciągu 6 do 8 miesięcy lub alternatywnymi schematami, np. pulsacyjne leczenie kortykosteroidami w wysokich dawkach (deksametazon podawany doustnie w dawce 40 mg/dobę lub metyloprednizolon podawany dożylnie w dawce 500 mg/dobę, każdy raz na dobę przez 4 dni w miesiącu przez 6 miesięcy), jak wskazano w wytycznych EAN/PNS 2021. Klinicznie istotną poprawę definiuje się jako co najmniej jedno z poniższych:<ul><li>Zmniejszenie o ≥1 punkt skorygowanego wyniku oceny niepełnosprawności według skali INCAT</li><li>Wzrost wyniku centylowego IRODS o ≥4 punkty</li><li>Wzrost wyniku w skali MRC Sum o ≥3 punkty</li><li>Poprawa siły chwytu dłoni wynosząca ≥8 kilopaskalów lub</li><li>Odpowiednia poprawa w oparciu o informacje z dokumentacji medycznej i według oceny badacza<ul><li>Uczestnik ma skorygowany wynik w skali INCAT od 2 do 9--(wynik 2 powinien pochodzić wyłącznie z komponentu niepełnosprawności nóg INCAT).</li><li>Wszelkie dozwolone leki immunosupresyjne (azathiopryna, cyklosporyna lub mykofenolan mofetylu) były przyjmowane przez ≥6 miesięcy w stałej dawce przez ≥3 miesiące przed badaniem przesiewowym</li><li>Uczestnik może przyjmować niskie dawki doustnych kortykosteroidów (≤20 mg/dobę prednizonu [lub równoważną dawkę innych doustnych kortykosteroidów]), ale tylko w przypadku przyjmowania stałej dawki przez ≥3 miesiące przed badaniem przesiewowym</li><li>Uczestnik musi mieć aktywną chorobę, zdefiniowaną na podstawie wyniku oceny aktywności choroby CIDP (CIDP activity score, CDAS) ≥ 2 punkty podczas badań przesiewowych</li><li>Uczestnik musi mieć udokumentowane szczepienia przeciwko kapsułkowanym patogenom bakteryjnym podane w ciągu 5 lat przed Dniem 1 lub rozpoczęte co najmniej 14 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku</li><li>Wszyscy uczestnicy muszą wyrazić zgodę na stosowanie metod antykoncepcji w trakcie badania i po jego zakończeniu, zgodnie z wymogami.</li><li>Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety uczestniczących w badaniu powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.<ul><li>Mężczyźni kwalifikują się do udziału w badaniu, jeżeli wyrażą zgodę na następujące warunki w okresie leczenia w ramach badania i przez co najmniej 55 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku:</li></ul></li></ul></li><li>Powstrzymanie się od oddawania lub kriokonserwacji nasienia PLUS</li><li>powstrzymanie się od stosunków heteroseksualnych jako preferowanego i zwykłego stylu życia (utrzymywanie się przez dłuższy czas i na stałe) i wyrażenie zgody na zachowanie abstynencji LUB</li><li>Musi wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji/bariery zgodnie z poniższym opisem:---- Prezerwatywa dla mężczyzn i dodatkowa wysoce skuteczna metoda antykoncepcji, jak opisano w protokole.-- Uczestniczka kwalifikuje się do udziału w badaniu, jeżeli nie jest w ciąży ani nie karmi piersią, i ma zastosowanie jeden z następujących warunków:</li><li>Jest kobietą niezdolną do posiadania potomstwa (WONCBP) zgodnie z definicją zawartą w protokole LUB</li><li>Jest kobietą zdolną do posiadania potomstwa (WOCBP) i zgadza się stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (z odsetkiem niepowodzeń <1% rocznie), zgodnie z opisem w Załączniku 10.4 Antykoncepcja i wytyczne dotyczące bariery w okresie leczenia w ramach badania (skuteczna przed rozpoczęciem interwencji) i przez co najmniej 55 tygodni po ostatnim podaniu badanego leku i zgadza się nie oddawać ani kriokonserwować komórek jajowych (jajeczek, oocytów) w celu rozmnażania w tym okresie.<ul><li>Masa ciała podczas badań przesiewowych od 35 kg do 154 kg (od 77 do 340 funtów), włącznie</li></ul></li></ul>Kryteria wyłączenia: Uczestnicy zostaną wykluczeni z badania, jeśli spełnione zostanie którekolwiek z poniższych kryteriów:<ul><li>Polineuropatia z innych przyczyn, w tym między innymi: dziedziczne neuropatie demielinizacyjne, neuropatie wtórne do zakażenia lub choroby ogólnoustrojowej, neuropatia cukrzycowa, neuropatie wywołane lekami lub toksynami, wieloogniskowa neuropatia ruchowa, polineuropatia związana z monoklonalną gamiopatią immunoglobuliny M (IgM), zespół POEMS i neuropatia promieniopleksu lędźwiowo-krzyżowego.</li><li>Sensoryczne CIDP, dystalne CIDP i ogniskowe warianty CIDP.</li><li>Jakakolwiek inna choroba neurologiczna lub ogólnoustrojowa, która może powodować objawy podmiotowe i przedmiotowe zakłócające ocenę leczenia lub wyników</li><li>Niedostatecznie kontrolowana cukrzyca (HbA1c >7%)</li><li>Ciężkie zakażenia wymagające hospitalizacji w ciągu 30 dni przed badaniami przesiewowymi oraz wszelkie aktywne zakażenia wymagające leczenia podczas badań przesiewowych lub występowanie schorzenia, które może predysponować uczestnika do zwiększonego ryzyka zakażenia (np. wywiad medyczny, taki jak znany niedobór odporności lub nawracające zakażenia w wywiadzie)</li><li>Kliniczne rozpoznanie tocznia rumieniowatego układowego (TRU) lub występowanie TRU w rodzinie. W przypadku uczestnika z mianem przeciwciał przeciwjądrowych (ANA) ≥1:160 i dodatnim DNA przeciw dwuniciowym (anty-dsDNA) podczas badań przesiewowych, rozpoznanie TRU należy wykluczyć przed włączeniem do badania.</li><li>Nadwrażliwość na którykolwiek z badanych leków lub ich składniki, lub na lek lub inną alergię, która w opinii badacza stanowi przeciwwskazanie do udziału w badaniu. W szczególności jakakolwiek reakcja nadwrażliwości na riliprubart lub jego składniki w wywiadzie lub ciężka reakcja alergiczna lub anafilaktyczna na jakiekolwiek humanizowane lub mysie przeciwciało monoklonalne.</li><li>Jakakolwiek inna klinicznie istotna historia choroby lub trwająca choroba (według oceny badacza podczas badań przesiewowych), która może wpłynąć na ocenę stosunku korzyści do ryzyka, zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub naruszyć jakość danych zebranych w tym badaniu; lub historia lub obecność innej istotnej choroby towarzyszącej, która w opinii badacza mogłaby niekorzystnie wpłynąć na udział w tym badaniu.</li><li>Udokumentowane w wywiadzie próby samobójcze w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową, występowanie myśli samobójczych kategorii 4 lub 5 w skali CSSRS podczas badań przesiewowych LUB, jeśli w opinii badacza, uczestnik jest narażony na próbę samobójczą.</li><li>Dowody na pogorszenie CIDP w ciągu 6 tygodni po wcześniejszym szczepieniu, które w opinii badacza stanowiły nawrót</li><li>Niedawny lub planowany poważny zabieg chirurgiczny, który mógłby zakłócić wyniki badania lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko</li><li>Uczestnik otrzymywał immunoglobuliny (IVIg lub SCIg) w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym</li><li>Leczenie z wymianą osocza w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym</li><li>Wcześniejsze leczenie lekiem Riliprubart</li><li>Wcześniejsze leczenie (w dowolnym momencie) lekami o wysokim stopniu immunosupresyjnym/chemioterapeutycznym o trwałym działaniu, np. mitoksantronem, alemtuzumabem, kladrybiną</li><li>Wcześniejsze leczenie (w dowolnym momencie) z całkowitym napromienianiem limfoidalnym lub przeszczepem szpiku kostnego</li><li>Wcześniejsze leczenie lekami obniżającymi liczbę limfocytów B, takimi jak rytuksymab, w ciągu 6 miesięcy przed podaniem leku Riliprubart lub do czasu powrotu liczby limfocytów B do prawidłowego poziomu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy</li><li>Stosowanie jakiegokolwiek specyficznego inhibitora układu dopełniacza (np. ekulizumabu) w ciągu 12 tygodni lub 5-krotności okresu półtrwania produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym</li><li>Leczenie w ciągu 6 miesięcy przed podaniem leków immunosupresyjnych/chemioterapeutycznych, takich jak cyklofosfamid, metotreksat, takrolimus, interferon lub inhibitory czynnika martwicy nowotworów (TNF)α. Niektóre leki immunosupresyjne powszechnie stosowane w CIDP (azathiopryna, cyklosporyna lub mykofenolan mofetylu) są dozwolone, jak wskazano w kryterium włączenia.</li><li>Każde szczepienie otrzymane w ciągu 28 dni przed podaniem dawki (z kilkoma wyjątkami do potwierdzenia podczas badań przesiewowych)</li><li>Udział w innym badaniu klinicznym z zastosowaniem leku eksperymentalnego lub przyjmowanie produktu eksperymentalnego w ciągu 12 tygodni lub 5-krotności okresu półtrwania produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym</li><li>Wszelkie przesiewowe wyniki badań laboratoryjnych wykraczające poza granice normy lub nieprawidłowe wyniki badania EKG uznane w opinii badacza za klinicznie istotne w kontekście tego badania.</li><li>Dodatni wynik któregokolwiek z następujących testów:<ul><li>antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg)</li><li>przeciwciał przeciwko antygenowi rdzeniowemu wirusa zapalenia wątroby typu B (anty-HBc Ab) (chyba że przeciwciała powierzchniowe przeciw antygenowi zapalenia wątroby typu B [antiHBs Ab] są również dodatnie, co wskazuje na naturalną odporność)</li><li>przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (antiHCV)</li><li>przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności 1 i 2 (przeciwciała antyHIV1 i antiHIV22)</li></ul></li><li>Ciąża, definiowana jako dodatni wynik testu ciążowego z moczu lub surowicy o wysokiej czułości lub laktacja</li><li>Zakwaterowanie w instytucji z powodu porządku regulacyjnego lub prawnego; np. uwięziony lub prawnie zinstytucjonalizowany</li><li>Uczestnik nie kwalifikuje się do udziału w badaniu, niezależnie od przyczyny, zgodnie z oceną badacza, w tym stanu zdrowia lub stanu klinicznego lub potencjalnego ryzyka nieprzestrzegania procedur badania</li><li>Uczestnicy to pracownicy ośrodka badawczego lub inne osoby bezpośrednio zaangażowane w prowadzenie badania lub członkowie najbliższej rodziny takich osób</li><li>Wszelkie przepisy krajowe, które uniemożliwiłyby uczestnikowi włączenie do badania</li><li>Leczenie efgartigimodem w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym</li></ul>Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.<ul><li>Przewlekła zapalna poliradikuloneuropatia demielinizacyjna</li><li>Polineuropatia</li><li>Demielinizacja zapalna</li><li>Przewlekłe</li></ul>Badanie nad lekiem eksperymentalnym na zaburzenia nerwowe u dorosłychW tym badaniu ocenia się stan znany jako przewlekła zapalna polineuropatia demielinizacyjna (CIDP) u dorosłych. Celem tego badania jest pogłębienie wiedzy na temat CIDP, gdy nie odpowiada on na standardowe leczenie.Badanie koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności leku eksperymentalnego w porównaniu z placebo. Celem badaczy jest zebranie informacji na temat skuteczności leku i jego bezpieczeństwa dla osób z CIDP.<ul><li>Kto może wziąć udział: Dorośli z zaburzeniem nerwowym, którzy nie odpowiedzieli na zwykłe leczenie, mogą wziąć udział w badaniu. Muszą oni spełniać określone kryteria medyczne i wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji w trakcie badania.</li><li>Szczegóły badania: Uczestnicy wezmą udział w badaniu z zastosowaniem leku eksperymentalnego. Będą one monitorowane pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.</li><li>Harmonogram badania: Badanie potrwa 25 miesięcy.</li></ul>

Rekrutacja

NCT06290128

Chronic Inflammatory Demyelinating Polyradiculoneuropathy

Polyneuropathy

Inflammatory Demyelinating

Chronic

Badanie mające na celu sprawdzenie wpływu i bezpieczeństwa stosowania Riliprubartu u osób z przewlekłą zapalną polineuropatią demielinizacyjną (CIDP), dla których zwykłe leczenie nie działaCelem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku Riliprubart w porównaniu z placebo u osób dorosłych z CIDP, u których choroba nie odpowiada na dostępne metody leczenia. Czas trwania badania wyniesie do 25 miesięcy (około 2 lat). Kryteria włączenia do badania:Uczestnicy kwalifikują się do włączenia do badania tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:-Uczestnik musi mieć CIDP lub możliwe kryteria CIDP, oparte na wytycznych Europejskiej Akademii Neurologii (EAN) / Towarzystwa Nerwów Zewnętrznych (PNS) Grupy zadaniowej CIDP, druga wersja (2021).<ul><li>Uczestnik musi mieć typowy CIDP lub jeden z następujących dwóch wariantów CIDP: motoryczny CIDP (w tym dominujący ruchowo), wieloogniskowy CIDP (znany również jako zespół Lewisa Sumnera). Diagnoza musi zostać potwierdzona przez komisję orzekającą.</li><li>Uczestnik musi być oporny na leczenie immunoglobulinami lub kortykosteroidami, zgodnie z poniższą definicją.<ul><li>Podgrupa oporna na immunoglobuliny: Wcześniejsze dowody na niepowodzenie lub niedostateczną odpowiedź na leczenie immunoglobuliną przed badaniem przesiewowym, zdefiniowane jako brak klinicznie istotnej poprawy lub utrzymujący się wynik w skali INCAT ≥2 po co najmniej:<ul><li>Jedna dawka IVIg 2 g/kg, a następnie druga dawka 2 g/kg lub dwie dawki 1 g/kg, z oddzieleniem około 3 tygodni pomiędzy dawkami (każdą dawkę można podzielić na 2 do 5 dni), jak wskazano w wytycznych EAN/PNS 2021 LUB</li><li>Leczenie podtrzymujące SCIg z co najmniej 0,2 g/kg co tydzień przez 5 tygodni</li></ul></li><li>Podgrupa pacjentów opornych na kortykosteroidy:</li></ul></li></ul>Wcześniejsze dowody na niepowodzenie lub niedostateczną odpowiedź na leczenie kortykosteroidami przed badaniem przesiewowym, zdefiniowane jako brak klinicznie istotnej poprawy lub utrzymujący się wynik w skali INCAT ≥2 po co najmniej 12 tygodniach leczenia kortykosteroidami. Schemat kortykosteroidów może być podawany codziennie doustnie prednizon/prednizolon, co najmniej 60 mg, równoważnik metyloprednizolonu 48 mg, zmniejszany w ciągu 6 do 8 miesięcy lub alternatywnymi schematami, np. pulsacyjne leczenie kortykosteroidami w wysokich dawkach (deksametazon podawany doustnie w dawce 40 mg/dobę lub metyloprednizolon podawany dożylnie w dawce 500 mg/dobę, każdy raz na dobę przez 4 dni w miesiącu przez 6 miesięcy), jak wskazano w wytycznych EAN/PNS 2021. Klinicznie istotną poprawę definiuje się jako co najmniej jedno z poniższych:<ul><li>Zmniejszenie o ≥1 punkt skorygowanego wyniku oceny niepełnosprawności według skali INCAT</li><li>Wzrost wyniku centylowego IRODS o ≥4 punkty</li><li>Wzrost wyniku w skali MRC Sum o ≥3 punkty</li><li>Poprawa siły chwytu dłoni wynosząca ≥8 kilopaskalów lub</li><li>Odpowiednia poprawa w oparciu o informacje z dokumentacji medycznej i według oceny badacza<ul><li>Uczestnik ma skorygowany wynik w skali INCAT od 2 do 9--(wynik 2 powinien pochodzić wyłącznie z komponentu niepełnosprawności nóg INCAT).</li><li>Wszelkie dozwolone leki immunosupresyjne (azathiopryna, cyklosporyna lub mykofenolan mofetylu) były przyjmowane przez ≥6 miesięcy w stałej dawce przez ≥3 miesiące przed badaniem przesiewowym</li><li>Uczestnik może przyjmować niskie dawki doustnych kortykosteroidów (≤20 mg/dobę prednizonu [lub równoważną dawkę innych doustnych kortykosteroidów]), ale tylko w przypadku przyjmowania stałej dawki przez ≥3 miesiące przed badaniem przesiewowym</li><li>Uczestnik musi mieć aktywną chorobę, zdefiniowaną na podstawie wyniku oceny aktywności choroby CIDP (CIDP activity score, CDAS) ≥ 2 punkty podczas badań przesiewowych</li><li>Uczestnik musi mieć udokumentowane szczepienia przeciwko kapsułkowanym patogenom bakteryjnym podane w ciągu 5 lat przed Dniem 1 lub rozpoczęte co najmniej 14 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku</li><li>Wszyscy uczestnicy muszą wyrazić zgodę na stosowanie metod antykoncepcji w trakcie badania i po jego zakończeniu, zgodnie z wymogami.</li><li>Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety uczestniczących w badaniu powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.<ul><li>Mężczyźni kwalifikują się do udziału w badaniu, jeżeli wyrażą zgodę na następujące warunki w okresie leczenia w ramach badania i przez co najmniej 55 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku:</li></ul></li></ul></li><li>Powstrzymanie się od oddawania lub kriokonserwacji nasienia PLUS</li><li>powstrzymanie się od stosunków heteroseksualnych jako preferowanego i zwykłego stylu życia (utrzymywanie się przez dłuższy czas i na stałe) i wyrażenie zgody na zachowanie abstynencji LUB</li><li>Musi wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji/bariery zgodnie z poniższym opisem:---- Prezerwatywa dla mężczyzn i dodatkowa wysoce skuteczna metoda antykoncepcji, jak opisano w protokole.-- Uczestniczka kwalifikuje się do udziału w badaniu, jeżeli nie jest w ciąży ani nie karmi piersią, i ma zastosowanie jeden z następujących warunków:</li><li>Jest kobietą niezdolną do posiadania potomstwa (WONCBP) zgodnie z definicją zawartą w protokole LUB</li><li>Jest kobietą zdolną do posiadania potomstwa (WOCBP) i zgadza się stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (z odsetkiem niepowodzeń <1% rocznie), zgodnie z opisem w Załączniku 10.4 Antykoncepcja i wytyczne dotyczące bariery w okresie leczenia w ramach badania (skuteczna przed rozpoczęciem interwencji) i przez co najmniej 55 tygodni po ostatnim podaniu badanego leku i zgadza się nie oddawać ani kriokonserwować komórek jajowych (jajeczek, oocytów) w celu rozmnażania w tym okresie.<ul><li>Masa ciała podczas badań przesiewowych od 35 kg do 154 kg (od 77 do 340 funtów), włącznie</li></ul></li></ul>Kryteria wyłączenia: Uczestnicy zostaną wykluczeni z badania, jeśli spełnione zostanie którekolwiek z poniższych kryteriów:<ul><li>Polineuropatia z innych przyczyn, w tym między innymi: dziedziczne neuropatie demielinizacyjne, neuropatie wtórne do zakażenia lub choroby ogólnoustrojowej, neuropatia cukrzycowa, neuropatie wywołane lekami lub toksynami, wieloogniskowa neuropatia ruchowa, polineuropatia związana z monoklonalną gamiopatią immunoglobuliny M (IgM), zespół POEMS i neuropatia promieniopleksu lędźwiowo-krzyżowego.</li><li>Sensoryczne CIDP, dystalne CIDP i ogniskowe warianty CIDP.</li><li>Jakakolwiek inna choroba neurologiczna lub ogólnoustrojowa, która może powodować objawy podmiotowe i przedmiotowe zakłócające ocenę leczenia lub wyników</li><li>Niedostatecznie kontrolowana cukrzyca (HbA1c >7%)</li><li>Ciężkie zakażenia wymagające hospitalizacji w ciągu 30 dni przed badaniami przesiewowymi oraz wszelkie aktywne zakażenia wymagające leczenia podczas badań przesiewowych lub występowanie schorzenia, które może predysponować uczestnika do zwiększonego ryzyka zakażenia (np. wywiad medyczny, taki jak znany niedobór odporności lub nawracające zakażenia w wywiadzie)</li><li>Kliniczne rozpoznanie tocznia rumieniowatego układowego (TRU) lub występowanie TRU w rodzinie. W przypadku uczestnika z mianem przeciwciał przeciwjądrowych (ANA) ≥1:160 i dodatnim DNA przeciw dwuniciowym (anty-dsDNA) podczas badań przesiewowych, rozpoznanie TRU należy wykluczyć przed włączeniem do badania.</li><li>Nadwrażliwość na którykolwiek z badanych leków lub ich składniki, lub na lek lub inną alergię, która w opinii badacza stanowi przeciwwskazanie do udziału w badaniu. W szczególności jakakolwiek reakcja nadwrażliwości na riliprubart lub jego składniki w wywiadzie lub ciężka reakcja alergiczna lub anafilaktyczna na jakiekolwiek humanizowane lub mysie przeciwciało monoklonalne.</li><li>Jakakolwiek inna klinicznie istotna historia choroby lub trwająca choroba (według oceny badacza podczas badań przesiewowych), która może wpłynąć na ocenę stosunku korzyści do ryzyka, zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub naruszyć jakość danych zebranych w tym badaniu; lub historia lub obecność innej istotnej choroby towarzyszącej, która w opinii badacza mogłaby niekorzystnie wpłynąć na udział w tym badaniu.</li><li>Udokumentowane w wywiadzie próby samobójcze w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową, występowanie myśli samobójczych kategorii 4 lub 5 w skali CSSRS podczas badań przesiewowych LUB, jeśli w opinii badacza, uczestnik jest narażony na próbę samobójczą.</li><li>Dowody na pogorszenie CIDP w ciągu 6 tygodni po wcześniejszym szczepieniu, które w opinii badacza stanowiły nawrót</li><li>Niedawny lub planowany poważny zabieg chirurgiczny, który mógłby zakłócić wyniki badania lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko</li><li>Uczestnik otrzymywał immunoglobuliny (IVIg lub SCIg) w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym</li><li>Leczenie z wymianą osocza w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym</li><li>Wcześniejsze leczenie lekiem Riliprubart</li><li>Wcześniejsze leczenie (w dowolnym momencie) lekami o wysokim stopniu immunosupresyjnym/chemioterapeutycznym o trwałym działaniu, np. mitoksantronem, alemtuzumabem, kladrybiną</li><li>Wcześniejsze leczenie (w dowolnym momencie) z całkowitym napromienianiem limfoidalnym lub przeszczepem szpiku kostnego</li><li>Wcześniejsze leczenie lekami obniżającymi liczbę limfocytów B, takimi jak rytuksymab, w ciągu 6 miesięcy przed podaniem leku Riliprubart lub do czasu powrotu liczby limfocytów B do prawidłowego poziomu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy</li><li>Stosowanie jakiegokolwiek specyficznego inhibitora układu dopełniacza (np. ekulizumabu) w ciągu 12 tygodni lub 5-krotności okresu półtrwania produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym</li><li>Leczenie w ciągu 6 miesięcy przed podaniem leków immunosupresyjnych/chemioterapeutycznych, takich jak cyklofosfamid, metotreksat, takrolimus, interferon lub inhibitory czynnika martwicy nowotworów (TNF)α. Niektóre leki immunosupresyjne powszechnie stosowane w CIDP (azathiopryna, cyklosporyna lub mykofenolan mofetylu) są dozwolone, jak wskazano w kryterium włączenia.</li><li>Każde szczepienie otrzymane w ciągu 28 dni przed podaniem dawki (z kilkoma wyjątkami do potwierdzenia podczas badań przesiewowych)</li><li>Udział w innym badaniu klinicznym z zastosowaniem leku eksperymentalnego lub przyjmowanie produktu eksperymentalnego w ciągu 12 tygodni lub 5-krotności okresu półtrwania produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym</li><li>Wszelkie przesiewowe wyniki badań laboratoryjnych wykraczające poza granice normy lub nieprawidłowe wyniki badania EKG uznane w opinii badacza za klinicznie istotne w kontekście tego badania.</li><li>Dodatni wynik któregokolwiek z następujących testów:<ul><li>antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg)</li><li>przeciwciał przeciwko antygenowi rdzeniowemu wirusa zapalenia wątroby typu B (anty-HBc Ab) (chyba że przeciwciała powierzchniowe przeciw antygenowi zapalenia wątroby typu B [antiHBs Ab] są również dodatnie, co wskazuje na naturalną odporność)</li><li>przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (antiHCV)</li><li>przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności 1 i 2 (przeciwciała antyHIV1 i antiHIV22)</li></ul></li><li>Ciąża, definiowana jako dodatni wynik testu ciążowego z moczu lub surowicy o wysokiej czułości lub laktacja</li><li>Zakwaterowanie w instytucji z powodu porządku regulacyjnego lub prawnego; np. uwięziony lub prawnie zinstytucjonalizowany</li><li>Uczestnik nie kwalifikuje się do udziału w badaniu, niezależnie od przyczyny, zgodnie z oceną badacza, w tym stanu zdrowia lub stanu klinicznego lub potencjalnego ryzyka nieprzestrzegania procedur badania</li><li>Uczestnicy to pracownicy ośrodka badawczego lub inne osoby bezpośrednio zaangażowane w prowadzenie badania lub członkowie najbliższej rodziny takich osób</li><li>Wszelkie przepisy krajowe, które uniemożliwiłyby uczestnikowi włączenie do badania</li><li>Leczenie efgartigimodem w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym</li></ul>Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.<ul><li>Przewlekła zapalna poliradikuloneuropatia demielinizacyjna</li><li>Polineuropatia</li><li>Demielinizacja zapalna</li><li>Przewlekłe</li></ul>Badanie nad lekiem eksperymentalnym na zaburzenia nerwowe u dorosłychW tym badaniu ocenia się stan znany jako przewlekła zapalna polineuropatia demielinizacyjna (CIDP) u dorosłych. Celem tego badania jest pogłębienie wiedzy na temat CIDP, gdy nie odpowiada on na standardowe leczenie.Badanie koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności leku eksperymentalnego w porównaniu z placebo. Celem badaczy jest zebranie informacji na temat skuteczności leku i jego bezpieczeństwa dla osób z CIDP.<ul><li>Kto może wziąć udział: Dorośli z zaburzeniem nerwowym, którzy nie odpowiedzieli na zwykłe leczenie, mogą wziąć udział w badaniu. Muszą oni spełniać określone kryteria medyczne i wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji w trakcie badania.</li><li>Szczegóły badania: Uczestnicy wezmą udział w badaniu z zastosowaniem leku eksperymentalnego. Będą one monitorowane pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.</li><li>Harmonogram badania: Badanie potrwa 25 miesięcy.</li></ul>

+ 18 rok/lata

Badanie jest skierowane do uczestników w wieku 18 rok/lata lat i starszych

Wszystkie płcie

To badanie jest skierowane do uczestników wszystkich płci

Faza 3

Badania pacjentów na dużą skalę w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa

140 uczestników

Badanie obejmuje dużą grupę uczestników

126 lokalizacji

Dostępne w wielu lokalizacjach

Przegląd badania

The purpose of the study is to evaluate effectiveness and safety of riliprubart compared to placebo in adult with CIDP whose disease does not respond to available treatments. The study duration will be up to 25 months (about 2 years).

Kryteria kwalifikowalności

Inclusion Criteria:

Participants are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply:

-Participant must have CIDP or possible CIDP criteria, based on European Academy of Neurology (EAN)/ Peripheral Nerve Society (PNS) Task Force CIDP guidelines, second revision (2021).

Participant must have either typical CIDP, or one of the following two CIDP variants: motor CIDP (including motor predominant), multifocal CIDP (also known as Lewis Sumner Syndrome). Diagnosis must be confirmed by the adjudication committee.
Participant must be refractory to either immunoglobulin therapy or corticosteroid therapy, as defined below.
- Immunoglobulinrefractory subgroup: Historic evidence of failure or inadequate response to immunoglobulin therapy prior to screening, defined as no clinically meaningful improvement or persistent INCAT score ≥2 after a minimum of:
  - One dose of IVIg of 2 g/kg, followed by a second dose of 2 g/kg or two doses of 1 g/kg, with a separation of approximately 3 weeks between doses (each dose can be divided over 2 to 5 days), as indicated in the EAN/PNS 2021 guidelines OR
  - SCIg maintenance therapy with at least 0.2 g/kg weekly for 5 weeks
- Corticosteroidrefractory subgroup:

Historic evidence of failure or inadequate response to corticosteroid therapy prior to screening, defined as no clinically meaningful improvement or persistent INCAT score ≥2 after a minimum of 12 weeks of corticosteroid therapy. Corticosteroid regimen can be daily oral prednisone/prednisolone, at least 60 mg, equivalent to methylprednisolone 48 mg, tapered over 6 to 8 months, or alternative regimens, e.g. pulsed high-dose corticosteroid treatment (40 mg/day oral dexamethasone or 500 mg/day IV methylprednisolone, each daily for 4 days per month for 6 months), as indicated in the EAN/PNS 2021 guidelines A clinically meaningful improvement is defined as one or more of the following:

A ≥1 point decrease in adjusted INCAT disability score
An increase in IRODS centile score ≥4 points
An increase in MRC Sum score ≥3 points
An improvement in hand grip strength of ≥8 kilopascals or
Equivalent improvement based on information from medical records and per the Investigator's judgment
- Participant has an adjusted INCAT score of 2 to 9
  --(a score of 2 should be exclusively from the leg disability component of INCAT).
- Any allowed immunosuppressant drugs (azathioprine, cyclosporine, or mycophenolate mofetil) have been taken for ≥6 months at a stable dose for ≥3 months prior to Screening
- Participant may be receiving low-dose oral corticosteroids (≤20 mg/day of prednisone [or equivalent dose for other oral corticosteroids]), but only if taken at a stable dose for ≥3 months prior to Screening
- Participant must have active disease, defined by a CIDP disease activity score (CDAS) of ≥ 2 points at Screening
- Participant must have documented vaccinations against encapsulated bacterial pathogens given within 5 years prior to Day 1 or initiated a minimum of 14 days prior to first dose of study intervention
- All participants must agree to use contraception methods during and after the study as required.
- Contraceptive use by men and women participating in the study should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies.
  - Male participants are eligible to participate if they agree to the following during the study intervention period and for at least 55 weeks after the last dose of study medication:
Refrain from donating or cryopreserving sperm PLUS
Be abstinent from heterosexual intercourse as their preferred and usual lifestyle (abstinent on a long term and persistent basis) and agree to remain abstinent OR
Must agree to use contraception/barrier as detailed below:
---- A male condom and an additional highly effective contraceptive method as described in the protocol.
-- A female participant is eligible to participate if she is not pregnant or breastfeeding, and one of the following conditions applies:
Is a woman of nonchildbearing potential (WONCBP) as defined by the protocol OR
Is a woman of childbearing potential (WOCBP) and agrees to use a contraceptive method that is highly effective (with a failure rate of <1% per year), as described in Appendix 10.4 Contraception and barrier guidance during the study intervention period (to be effective before starting the intervention) and for at least 55 weeks after the last administration of study intervention and agrees not to donate or cryopreserve eggs (ova, oocytes) for the purpose of reproduction during this period.
- Body weight at Screening of 35 kg to 154 kg (77 to 340 lbs), inclusive

Exclusion Criteria: Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

Polyneuropathy of other causes, including but not limited to: hereditary demyelinating neuropathies, neuropathies secondary to infection or systemic disease, diabetic neuropathy, drug- or toxin-induced neuropathies, multifocal motor neuropathy, polyneuropathy related to Immunoglobulin M (IgM) monoclonal gammopathy, POEMS syndrome, and lumbosacral radiculoplexus neuropathy.
Sensory CIDP, Distal CIDP and focal CIDP variants.
Any other neurological or systemic disease that can cause symptoms and signs interfering with treatment or outcome assessments
Poorly controlled diabetes (HbA1c >7%)
Serious infections requiring hospitalization within 30 days prior to Screening and any active infection requiring treatment during screening or presence of a condition that may predispose the participant to increased risk of infection (eg, medical history such as known immunodeficiency or history of recurrent infections)
Clinical diagnosis of Systemic Lupus Erythematosus (SLE) or family history of SLE. For a participant with an antinuclear antibody (ANA) titer ≥1:160 and a positive anti-double-stranded DNA (anti-dsDNA) at Screening, SLE diagnosis must be ruled out prior to enrollment.
Sensitivity to any of the study interventions, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the Investigator, contraindicates participation in the study. Specifically, history of any hypersensitivity reaction to riliprubart or its components or of a severe allergic or anaphylactic reaction to any humanized or murine monoclonal antibody.
Any other clinically meaningful medical history or ongoing medical condition (as determined by the Investigator at Screening) that might impact benefitrisk assessment, jeopardize the safety of the participant, or compromise the quality of the data collected in this study; or history or presence of other significant concomitant illness that would adversely affect participation in this study, per Investigator's judgment.
Documented history of attempted suicide over the 6 months prior to the Screening visit, presence of suicidal ideation of category 4 or 5 on CSSRS during screening, OR if in the Investigator's judgment, the participant is at risk for a suicide attempt.
Evidence of CIDP worsening within the 6 weeks following a prior vaccination that, in the opinion of the Investigator, constituted a relapse
Recent or planned major surgery that could confound the results of the trial or put the participant at undue risk
Participant has received immunoglobulins (IVIg or SCIg) within 8 weeks prior to Screening
Treatment with plasma exchange within the 8 weeks prior to Screening
Prior treatment with riliprubart
Prior treatment with (any time) with highly immunosuppressive/chemotherapeutic medications with sustained effects, eg, mitoxantrone, alemtuzumab, cladribine
Prior treatment (any time) with total lymphoid irradiation or bone marrow transplantation
Prior treatment with B-cell-depleting agents such as rituximab within 6 months prior to riliprubart dosing, or until return of B-cells counts to normal levels, whichever is longer
Use of any specific complement system inhibitor (eg, eculizumab) within 12 weeks or 5 times the halflife of the product, whichever is longer, prior to Screening
Treatment within 6 months prior to dosing with immunosuppressive/ chemotherapeutic medications, such as cyclophosphamide, methotrexate, tacrolimus, interferon, or tumor necrosis factor (TNF)α inhibitors. Certain immunosuppressants commonly used in CIDP (azathioprine, cyclosporine, or mycophenolate mofetil) are allowed, as indicated under inclusion criterion.
Any vaccination received within 28 days prior to dosing (with few exceptions to be confirmed at screening)
Participation in another clinical trial with an investigational drug or receipt of an investigational product within 12 weeks or 5 times the halflife of the product, whichever is longer, prior to Screening
Any screening laboratory values outside normal limits or abnormal ECG considered in the Investigator's judgment to be clinically significant in the context of this trial.
Positive result of any of the following tests:
- hepatitis B surface antigen (HBsAg)
- antihepatitis B core antibodies (anti-HBc Ab) (unless anti-hepatitis B surface antibodies [antiHBs Ab] are also positive, indicating natural immunity)
- antihepatitis C virus (antiHCV) antibodies
- antihuman immunodeficiency virus 1 and 2 (antiHIV1 and antiHIV2) antibodies
Pregnancy, defined as a positive result of a highly sensitive urine or serum pregnancy test, or lactation
Accommodation in an institution because of regulatory or legal order; eg, imprisoned or legally institutionalized
Participant not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, including medical or clinical conditions, or potential risk for noncompliance to study procedures
Participants are employees at the clinical study site or other individuals directly involved in the conduct of the study, or immediate family member of such individuals
Any country related specific regulation that would prevent the participant from entering the study
Treatment with efgartigimod within 8 weeks prior to screening

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial.

Zaktualizowano kwiecień 2026. ID badania: NCT06290128