Badanie oceniające farmakokinetykę i bezpieczeństwo stosowania dupilumabu u uczestników w wieku od ≥6 miesięcy do <18 lat z świerzbiączką guzkową

Jest to wieloośrodkowe, prowadzone metodą otwartej próby badanie fazy III dotyczące farmakokinetyki (PK)/bezpieczeństwa.

Badanie składa się z 3 okresów:

• Okres przesiewowy: od 2 do 4 tygodni.
• Okres leczenia: 24 tygodnie.
• Okres obserwacji kontrolnej po interwencji: 16 tygodni. Czas trwania badania wyniesie około 42 do 44 tygodni dla każdego uczestnika (w tym okres przesiewowy, okres leczenia i okres obserwacji kontrolnej).

Łączna liczba planowanych wizyt w ramach badania dla każdego uczestnika wyniesie 6.

Kryteria włączenia do badania:

• Uczestnicy muszą mieć od ≥6 miesięcy do <18 lat w momencie podpisywania świadomej zgody.
• Rozpoznanie kliniczne świerzbiączki guzkowej (PN) co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym, ogólna ocena badacza pod kątem stadium świerzbiączki guzkowej (IGA PN-S) wynosząca ≥2 z obecnością ≥6 zmian świerzbiączkowych w punkcie wyjściowym. Zmiany chorobowe powinny być obecne na ≥2 różnych powierzchniach ciała w punkcie wyjściowym.
• W najgorszej numerycznej skali oceny świądu (WI-NRS) (w przypadku uczestników w wieku od ≥6 lat do <18 lat podczas wizyty przesiewowej) lub w skali NRS z najgorszym zarysowaniem/swędzeniem (w przypadku uczestników w wieku od ≥6 miesięcy do <6 lat podczas wizyty przesiewowej) w zakresie od 0 do 10, u uczestników musi wystąpić średni wynik oceny najgorszego swędzenia wynoszący ≥7 w ciągu 7 dni przed Dniem 1.

UWAGA: Średni wynik oceny świądu w skali NRS w punkcie wyjściowym dla maksymalnego nasilenia świądu zostanie określony na podstawie średniej dziennej oceny w skali NRS dla maksymalnego nasilenia (dobowy wynik mieści się w zakresie od 0 do 10) w ciągu 7 dni bezpośrednio poprzedzających wizytę w Dniu 1/wizytę wyjściową. Do obliczenia średniego wyniku w punkcie wyjściowym wymagane są co najmniej 4 codzienne wyniki z 7 dni.

• Uczestnicy/opiekunowie muszą wyrazić chęć i być w stanie wypełniać codzienny e-dzienniczek dotyczący objawów przez cały czas trwania badania.
• Stosowanie antykoncepcji przez uczestników płci męskiej i żeńskiej powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla uczestników badań klinicznych.

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy zostaną wykluczeni z badania, jeśli spełnione zostanie którekolwiek z poniższych kryteriów:

• Obecność aktywnych zmian atopowego zapalenia skóry (AZS) o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego i/lub innych chorób skóry, które mogą zakłócać rozpoznanie PN, w tym między innymi: świerzb, łuszczyca, grudkowatość chłoniaka, nawykowe zbieranie, opryszczka skóry, sporotrichoza i choroba pęcherzowa.
• Czynne przewlekłe lub ostre zakażenie wymagające leczenia antybiotykami ogólnoustrojowymi, lekami przeciwwirusowymi lub przeciwgrzybiczymi w ciągu 2 tygodni przed wizytą przesiewową lub w okresie przesiewowym.

UWAGA: Uczestnicy mogą zostać poddani ponownemu badaniu przesiewowemu po ustąpieniu zakażenia.

• Stwierdzony lub podejrzewany niedobór odporności, w tym inwazyjne zakażenia oportunistyczne w wywiadzie (np. histoplazmoza, listerioza, kokcydioidomykoza, pneumocystoza i aspergiloza) pomimo ustąpienia zakażenia lub w inny sposób nawracające zakażenia o nieprawidłowej częstotliwości lub przedłużonym czasie trwania sugerujące pogorszenie stanu układu odpornościowego, zgodnie z oceną badacza.
• Ciężka choroba współistniejąca, która w opinii badacza mogłaby niekorzystnie wpłynąć na udział uczestnika w badaniu.
• Planowany lub przewidywany poważny zabieg chirurgiczny podczas udziału uczestnika w tym badaniu klinicznym.
• Uczestnicy, którzy przyjmowali leki biologiczne/systemowe leki immunosupresyjne/immunomodulatory w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
• Obecny udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym dotyczącym badanego leku lub wyrobu lub udział w badaniu w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową lub 5 okresów półtrwania badanego związku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
• Udział we wcześniejszym badaniu klinicznym dotyczącym dupilumabu lub leczenie komercyjnie dostępnym dupilumabem.