Badanie oceniające farmakokinetykę i bezpieczeństwo dupilumabu u uczestników w wieku od ≥6 miesięcy do <18 lat ze świerzbiączką guzkową

Jest to wieloośrodkowe, prowadzone metodą otwartej próby badanie fazy 3 dotyczące farmakokinetyki (PK)/bezpieczeństwa.

Badanie składa się z 3 okresów:

• Okres przesiewowy: od 2 do 4 tygodni.
• Okres leczenia: 24 tygodnie.
• Okres obserwacji kontrolnej po interwencji: 16 tygodni. Czas trwania badania wyniesie około 42 do 44 tygodni dla każdego uczestnika (w tym okres przesiewowy, okres leczenia i okres obserwacji kontrolnej).

Łączna liczba planowanych wizyt w ramach badania dla każdego uczestnika wyniesie 6.

Kryteria włączenia:

• Uczestnicy muszą być w wieku od ≥6 miesięcy do <18 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
• Rozpoznanie kliniczne świerzbiączki guzkowej (świerzbiączka guzkowa, PN) co najmniej 3 miesiące przed badaniami przesiewowymi, ogólna ocena badacza w skali stopnia nasilenia świerzbiączki guzkowej (świerzbiączka guzkowata) ≥2 z obecnością ≥6 zmian świerzbiączki w punkcie wyjściowym. Zmiany powinny być obecne na ≥2 różnych powierzchniach ciała w punkcie wyjściowym.
• W numerycznej skali oceny najgorszego świądu (WI-NRS) (w przypadku uczestników w wieku od ≥6 lat do <18 lat podczas wizyty przesiewowej) lub w numerycznej skali NRS dotyczącej najgorszego świądu (w przypadku uczestników w wieku od ≥6 miesięcy do <6 lat podczas wizyty przesiewowej) w zakresie od 0 do 10, uczestnicy muszą uzyskać średni wynik oceny najgorszego świądu ≥7 w ciągu 7 dni przed Dniem 1.

UWAGA: Średni wynik wyjściowy oceny świądu w skali NRS dla maksymalnego nasilenia świądu zostanie określony na podstawie średniej dobowych wyników NRS dla maksymalnej intensywności (dzienny wynik mieści się w zakresie od 0 do 10) w ciągu 7 dni bezpośrednio poprzedzających wizytę w Dniu 1/początkową. Do obliczenia średniego wyniku w punkcie początkowym wymagane są co najmniej 4 dzienne wyniki z 7 dni.

• Uczestnicy/opiekunowie muszą wyrazić chęć i być w stanie codziennie wypełniać e-dzienniczek objawów przez cały czas trwania badania.
• Stosowanie antykoncepcji przez uczestników płci męskiej i żeńskiej powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy zostaną wykluczeni z badania, jeśli spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:

• Obecność aktywnych zmian atopowego zapalenia skóry (AZS) o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego i/lub innych chorób skóry, które mogą zakłócać rozpoznanie PN, w tym między innymi: świerzb, łuszczyca, brodawczak chłoniakowy, nawykowe zbieranie, opryszczkowe zapalenie skóry, sporotrogowatoza i choroba pęcherzowa.
• Czynne przewlekłe lub ostre zakażenie wymagające leczenia antybiotykami ogólnoustrojowymi, lekami przeciwwirusowymi lub przeciwgrzybiczymi w ciągu 2 tygodni przed wizytą przesiewową lub w okresie przesiewowym.

UWAGA: Uczestnicy mogą zostać poddani ponownemu badaniu przesiewowemu po ustąpieniu zakażenia.

• Stwierdzony lub podejrzewany niedobór odporności, w tym stwierdzone w wywiadzie inwazyjne zakażenia oportunistyczne (np. histoplazmoza, listerioza, kokcydioidomykoza, pneumocystoza i aspergiloza) pomimo ustąpienia zakażenia lub inne nawracające zakażenia o nieprawidłowej częstości lub wydłużonym czasie trwania sugerujące stan upośledzenia odporności, zgodnie z oceną Badacza.
• Ciężka choroba (choroby) współistniejące, która w opinii badacza mogłaby niekorzystnie wpłynąć na udział uczestnika w badaniu.
• Planowany lub przewidywany poważny zabieg chirurgiczny podczas udziału uczestnika w tym badaniu klinicznym.
• Uczestnicy, którzy przyjmowali terapię biologiczną/ogólnoustrojowy lek immunosupresyjny/immunomodulator w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
• Aktualny udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym nad eksperymentalnym lekiem lub wyrobem medycznym lub udział w badaniu w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową lub 5 okresów półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
• Udział we wcześniejszym badaniu klinicznym nad dupilumabem lub leczenie dupilumabem dostępnym na rynku.