Chińskie zobowiązanie do zatwierdzenia (PAC) Badanie dotyczące awalglukozydazy alfa u uczestników z IOPD

Jest to jednogrupowe, trwające 52 tygodnie badanie fazy IV prowadzone metodą otwartej próby w jednej grupie, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności wlewu awalglukozydazy alfa dożylnie u mężczyzn i kobiet z Chin z IOPD, którzy nie byli wcześniej leczeni lub byli wcześniej leczeni ERT.

Szczegóły badania obejmują:

• Czas trwania badania: całkowity czas trwania badania wynosi około 64 tygodni.

  • Okres przesiewowy trwający do 8 tygodni
  • Okres leczenia trwający 52 tygodnie
  • Okres obserwacji kontrolnej trwający 4 tygodnie.
• Liczba wizyt wyniesie 30, w tym 29 wizyt w ośrodku i 1 wizyta kontrolna w formie rozmowy telefonicznej.

Kryteria włączenia do badania:

• Uczestnik musi mieć <18 lat w momencie podpisywania świadomej zgody.
• Uczestnicy udokumentowali wystąpienie objawów choroby Pompego przed 12 miesiącem życia (skorygowane w przypadku ciąży, jeśli urodziły się przed 40 tygodniem); a rozpoznanie IOPD jest potwierdzone niedoborem enzymu GAA z dowolnego źródła tkankowego i mutacjami patogennymi genu GAA.
• Uczestnicy muszą mieć udokumentowaną kardiomiopatię w momencie rozpoznania.
• Stosowanie antykoncepcji powinno być zgodne z lokalnymi przepisami Rodzic/przedstawiciel prawny (LAR) uczestnika musi być w stanie wyrazić podpisaną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia: Uczestnicy są wykluczeni z badania, jeśli spełnione jest którekolwiek z poniższych kryteriów:

• Uczestnicy z poważnymi wrodzonymi nieprawidłowościami, które w opinii badacza uniemożliwiłyby udział w badaniu lub potencjalnie zmniejszyłyby przeżycie.
• Uczestnicy z klinicznie istotną chorobą organiczną (z wyjątkiem objawów związanych z chorobą Pompego).
• Uczestnicy, którzy otrzymali ERT inny niż alglukozydaza alfa lub avalglukozydaza alfa lub jakiekolwiek inne leczenie choroby Pompego, w tym terapię genową przed włączeniem do badania.
• Uczestnicy, którzy przyjmowali alglukozydazę alfa lub awalglukozydazę alfa w okresie krótszym niż 1 tydzień przed podaniem pierwszej dawki awalglukozydazy alfa jako BPL Uczestnicy, u których przewiduje się przyjmowanie niedozwolonego leczenia (tj. wszelkiego innego leczenia choroby Pompego) w trakcie tego badania.
• Uczestnicy, którzy przyjmowali inne leki eksperymentalne (niespecyficzne dla choroby Pompego) w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania w fazie eliminacji tego leku we krwi przed włączeniem do badania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy lub przewiduje się, że będą przyjmować jakiekolwiek inne równoległe leki eksperymentalne.
• Uczestnicy, którzy nie kwalifikują się do udziału w badaniu, niezależnie od przyczyny, według oceny badacza, w tym choroby lub stany kliniczne, lub uczestnicy potencjalnie narażeni na nieprzestrzeganie procedur badania.