Badanie China After-approval Commitment (PAC) dotyczące stosowania awalglukozydazy Alfa u uczestników z IOPD

Jest to 52-tygodniowe badanie fazy 4 prowadzone metodą otwartej próby w jednej grupie, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności wlewu dożylnego awalglukozydazy alfa u mężczyzn i kobiet z Chin z IOPD, którzy nie byli wcześniej leczeni lub byli wcześniej leczeni ERT.

Szczegóły badania obejmują:

• Czas trwania badania: całkowity czas trwania badania wynosi około 64 tygodni.

  • Okres przesiewowy trwający do 8 tygodni
  • Okres leczenia trwający 52 tygodnie
  • Okres obserwacji kontrolnej trwający 4 tygodnie. (jeżeli uczestnik zostanie włączony do innego badania lub otrzyma komercyjnie dostępną ERT, okres obserwacji kontrolnej może zostać skrócony z 4 do 2 tygodni)
• Liczba wizyt wyniesie 30, w tym 29 wizyt w ośrodku i 1 wizyta kontrolna w formie rozmowy telefonicznej.

Kryteria włączenia:

• Uczestnik musi być w wieku <18 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
• U uczestniczek udokumentowano wystąpienie objawów choroby Pompego przed 12. miesiącem życia (skorygowano dla ciąży, jeśli urodziły się przed 40. tygodniem); a rozpoznanie IOPD jest potwierdzone niedoborem enzymu GAA z dowolnego źródła tkanek i mutacjami genetycznymi GAA.
• Uczestnicy muszą mieć udokumentowaną kardiomiopatię w momencie rozpoznania.
• Stosowanie środków antykoncepcyjnych powinno być zgodne z lokalnymi przepisami, rodzic/przedstawiciel prawny (LAR) uczestnika musi być w stanie wyrazić świadomą zgodę na podpisanie formularza świadomej zgody.

Kryteria wykluczające: Uczestnicy zostaną wykluczeni z badania, jeśli spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:

• Uczestnicy z poważnymi wadami wrodzonymi, które w opinii badacza wykluczałyby udział w badaniu lub potencjalnie zmniejszałyby czas przeżycia.
• Uczestnicy z klinicznie istotną chorobą organiczną (z wyjątkiem objawów związanych z chorobą Pompego).
• Uczestnicy, którzy otrzymali ERT inne niż alglukozydaza alfa lub awalglukozydaza alfa lub jakiekolwiek inne leczenie choroby Pompego, w tym terapię genową przed włączeniem do badania.
• Uczestnicy, którzy otrzymywali alglukozydazę alfa lub awalglukozydazę alfa w okresie krótszym niż 1 tydzień przed podaniem pierwszej dawki awalglukozydazy alfa jako IMP Uczestnicy, którzy mają przyjmować niedozwolone leki (tj. wszelkie inne leki na chorobę Pompego) w trakcie tego badania.
• Uczestnicy, którzy przyjmowali inne leki eksperymentalne (nie specyficzne dla choroby Pompego) w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania w fazie eliminacji we krwi przed włączeniem do badania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, lub przewiduje się, że będą przyjmować jakiekolwiek inne leki eksperymentalne jednocześnie.
• Uczestnicy niekwalifikujący się do udziału w badaniu, niezależnie od przyczyny, według oceny Badacza, w tym z powodu schorzeń lub stanów klinicznych, lub uczestnicy potencjalnie narażeni na ryzyko nieprzestrzegania procedur badania.

Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.