Badanie mające na celu ocenę wpływu fanesoktokogu Alfa na długoterminowy stan zdrowia stawów u uczestników z hemofilią typu A na Tajwanie

Jest to krajowe, wieloośrodkowe, retrospektywne/prospektywne badanie obserwacyjne prowadzone na Tajwanie, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i stosowania profilaktyki efanesoktokogami alfa u uczestników z hemofilią typu A. Dane dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa stosowania i stosowania efanesoktokogu alfa będą rejestrowane prospektywnie podczas rutynowych wizyt przez okres do 5 lat po rozpoczęciu włączania do badania, a dane retrospektywne będą gromadzone co najmniej 12 miesięcy i do 24 miesięcy przed rozpoczęciem stosowania efanesoktokogu alfa. Dane obrazowe stawów będą gromadzone w ośrodkach wykonujących badanie USG i/lub MRI stawów (≥6 lat). Dane retrospektywne z co najmniej 12 miesięcy będą również gromadzone z dokumentacji medycznej, w zależności od dostępności. Prospektywnie zebrane dane będą rejestrowane podczas rutynowych wizyt w ośrodku podczas pięcioletniego okresu obserwacji. Zakończenie badania definiuje się jako ostatnią wizytę ostatniego uczestnika. Nie będzie podawana żadna interwencja i nie będą wymagane żadne wizyty związane z badaniem.

Kryteria włączenia:

• Uczestnicy w każdym wieku i z rozpoznaniem hemofilii typu A o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego bez obecności niewykrywalnego inhibitora i/lub co najmniej trzech lat (<0,6 BU)
• Uczestnicy z umiarkowaną lub ciężką hemofilią typu A zdefiniowaną jako stężenie czynnika VIII ≤5%
• Uczestnicy rozpoczynający leczenie profilaktyczne efanesoktokogami alfa zgodnie ze standardem opieki nie wcześniej niż trzy miesiące przed datą włączenia do badania
• Uczestnicy w wieku 6 lat i starsi mogą zostać poddani badaniom RM (w razie potrzeby, zgodnie z decyzją badacza)
• Uczestnicy mogą zostać poddani badaniom stawów
• Decyzja lekarza o leczeniu uczestnika efanesoktokogiem alfa została podjęta przed rozpoczęciem udziału w badaniu i niezależnie od jego udziału w badaniu.
• Podpisanie i opatrzenie datą świadomej zgody przez uczestnika lub przez przedstawiciela ustawowego uczestnika w przypadku uczestników niepełnoletnich przed podjęciem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem. Przyzwolenie należy uzyskać w przypadku uczestników pediatrycznych zgodnie z lokalnymi przepisami.

Kryteria wyłączenia:

• Uczestnicy z zaburzeniami krzepnięcia innymi niż hemofilia typu A
• Uczestnicy, u których rozpoznano inne znane zaburzenia krzepnięcia krwi
• Uczestnicy otrzymują obecnie terapię czynnikową i wykazują oznaki zmniejszonej odpowiedzi na leczenie czynnikiem VIII
• Uczestnicy z wyjściowym wynikiem radiologicznym w skali Pettersson (PS) powyżej 6 dla każdej pojedynczej kostki
• Włączenie do innego równoczesnego klinicznego badania interwencyjnego lub przyjmowanie badanego produktu leczniczego w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do tego badania
• Kobiety w ciąży

Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.