Badanie oceniające wpływ efanezokogu alfa na długoterminowy stan zdrowia stawów u uczestników z hemofilią typu A na Tajwanie

Jest to krajowe, wieloośrodkowe, retrospektywne/prospektywne badanie obserwacyjne na Tajwanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa stosowania i stosowania profilaktyki efanesoctokog alfa u uczestników z hemofilią typu A. Dane dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa stosowania i stosowania efanesoctocogu alfa będą rejestrowane prospektywnie podczas rutynowych wizyt przez okres do 5 lat po rozpoczęciu rekrutacji, a dane retrospektywne będą gromadzone co najmniej 12 miesięcy i do 24 miesięcy przed rozpoczęciem przyjmowania efanesoctocogu alfa. Dane z badań obrazowych stawów będą gromadzone w ośrodkach wykonujących badania USG i/lub MRI stawów (w wieku ≥6 lat). Dane retrospektywne będą również gromadzone z dokumentacji medycznej przez co najmniej 12 miesięcy, jeśli będzie to możliwe. Prospektywne dane będą rejestrowane podczas rutynowych wizyt klinicznych w pięcioletnim okresie obserwacji. Zakończenie badania definiuje się jako ostatnią wizytę ostatniego uczestnika. Nie będzie podawana żadna interwencja i nie będą wymagane wizyty związane z badaniem.

Kryteria włączenia do badania:

• Uczestnicy w każdym wieku z rozpoznaną hemofilią A o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego bez obecnego i/lub co najmniej trzyletniego niewykrywalnego inhibitora (<0,6 BU)
• Uczestnicy z hemofilią typu A o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego, definiowaną jako stężenie czynnika VIII ≤ 5%
• Uczestnicy rozpoczynający leczenie profilaktyczne efanesoctocog alfa zgodnie ze standardową opieką medyczną nie wcześniej niż trzy miesiące przed datą włączenia do badania
• Uczestnicy w wieku 6 lat i starsi mogą poddać się badaniom MRI (w razie potrzeby podano sedację i według uznania badacza)
• Uczestnicy mogą poddawać się badaniom stawów
• Decyzja lekarza o leczeniu uczestnika efanesoctocog alfa jest podejmowana przed i niezależnie od udziału w badaniu
• Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda udzielona przez uczestnika lub przez jego przedstawiciela prawnego dla uczestników w wieku poniżej wieku wymaganego prawem przed podjęciem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem. W przypadku uczestników pediatrycznych należy uzyskać zgodę zgodnie z lokalnymi przepisami

Kryteria wyłączenia:

• Uczestnicy z zaburzeniami krzepnięcia innymi niż hemofilia typu A
• Uczestnicy, u których rozpoznano inne znane zaburzenia krzepnięcia krwi
• Uczestnicy obecnie otrzymują leczenie czynnikowe i wykazują objawy zmniejszonej odpowiedzi na leczenie czynnikiem VIII
• Uczestnicy z wyjściowym wynikiem radiologicznym Petterssona (PS) większym niż 6 dla każdej indywidualnej kostki
• Włączenie do innego równoległego klinicznego badania interwencyjnego lub przyjmowanie badanego produktu leczniczego w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do tego badania
• Kobiety w ciąży

Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.