Profilaktyka Efanesoctocog Alfa u pacjentów z hemofilią typu A z przerostem błony maziowej

Celem badania jest ocena poprawy przerostu błony maziowej w ciągu 12 miesięcy profilaktyki efanesoctocog alfa raz w tygodniu (QW) w stawach z istniejącymi dowodami przerostu błony maziowej u uczestników z hemofilią typu A.

Czas trwania badania dla każdego uczestnika wynosi około 12 miesięcy.

Kryteria włączenia: U uczestnika rozpoznano hemofilię typu A o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego (definiowaną jako mniejsza lub równa (≤)5 procent (%) endogennej aktywności krzepnięcia czynnika VIII) w momencie wyrażenia zgody/przyzwolenia.

Uczestnik ma co najmniej (≥)12 lat w momencie wyrażenia zgody/przyzwolenia.

U uczestnika występuje przerost błony maziowej, zdefiniowany jako co najmniej 1 kwalifikujący się* staw na podstawie wyniku HEAD-US (wynik w skali zapalenia błony maziowej: 1 lub 2) w momencie wyrażenia zgody/przyzwolenia.

Uczestnik ma co najmniej 1 kwalifikujący się* staw bez zaplanowanych w przyszłości poważnych zabiegów ortopedycznych (np. synowektomia artroskopowa, synowitoza radioizotopowa lub chemiczna) lub poważnych zabiegów ortopedycznych w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed wizytą przesiewową (Wizyta 1).

*Kwalifikujący się staw to staw z istniejącym przerostem mazi stawowej, zdefiniowanym na podstawie wyniku w skali HEAD-US dotyczącego zapalenia błony maziowej wynoszącego 1 lub 2, z uwzględnieniem przerostu błony maziowej jako wskazania do obecności zapalenia błony maziowej. Uczestnik otrzymał profilaktyczne leczenie z zastosowaniem leków profilaktycznych na hemofilię w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed wizytą wyjściową (Wizyta 2).

Uczestnik jest w stanie zrozumieć treść pisemnego formularza świadomej zgody (ICF)/formularza zgody, dostarczyć podpisany i obserwowany pisemny formularz świadomej zgody/formularz zgody oraz zgadza się przestrzegać wymogów protokołu.

W przypadku mężczyzn w tym badaniu nie są wymagane żadne środki antykoncepcyjne.

W przypadku kobiet, które nie są w ciąży ani nie karmią piersią, i występuje jeden z następujących warunków:

Kobiety niezdolne do posiadania potomstwa (WONCBP) są kobietami zdolnymi do posiadania potomstwa (WOCBP) i wyrażają zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji, przy wskaźniku niepowodzeń poniżej (<)1% w okresie leczenia w ramach badania (co najmniej do wizyty w Tygodniu 52/wizyty związanej z zakończeniem leczenia [EoT]).

Kobiety zdolne do posiadania potomstwa muszą uzyskać ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas wizyty przesiewowej (Wizyta 1) Kryteria wyłączenia: uczestnicy są wykluczeni z badania, jeśli spełnione jest którekolwiek z poniższych kryteriów:

Występowanie innych powiązanych zaburzeń krzepnięcia w momencie wyrażenia zgody/przyzwolenia. Jest już poddawany leczeniu efanesoctocog alfa. Rozpoznanie inhibitora czynnika VIII (FVIII), zdefiniowanego jako miano inhibitora ≥0,60 BU/ml.

ITI w ciągu ostatnich 2 lat przed wizytą wyjściową (Wizyta 2). Pacjent został włączony do jednoczesnego klinicznego badania interwencyjnego lub był narażony na działanie innego leku (leków) eksperymentalnego w ciągu 3 miesięcy przed badaniami przesiewowymi do tego badania.

Obecnie przebywa w instytucji ze względu na porządek regulacyjny lub prawny (tj. jest więźniem lub pacjentem, który jest prawnie zinstytucjonalizowany).

Nie kwalifikuje się do udziału w badaniu, niezależnie od przyczyny, zgodnie z oceną badacza, w tym w przypadku schorzeń medycznych lub klinicznych lub pacjentów potencjalnie zagrożonych nieprzestrzeganiem procedur badania.

Jest pracownikiem lub członkiem rodziny badacza lub personelu ośrodka. Uczestniczy w określonej sytuacji podczas realizacji badania lub jego przebiegu, która może budzić wątpliwości etyczne.

Nadwrażliwość na efanesoctocog alfa lub jego składniki lub którąkolwiek z jego substancji pomocniczych, która w opinii badacza stanowi przeciwwskazanie do udziału w badaniu.