Profilaktyka efanesoctocog Alfa u pacjentów z hemofilią typu A z przerostem błony maziowej

Celem badania jest ocena poprawy w zakresie przerostu błony maziowej w ciągu 12 miesięcy profilaktyki efanesoctocog alfa raz w tygodniu (QW) w stawach z istniejącymi dowodami przerostu błony maziowej u uczestników z hemofilią typu A.

Czas trwania badania dla każdego uczestnika wynosi około 12 miesięcy.

Kryteria włączenia:

• U uczestnika rozpoznano hemofilię typu A o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego (definiowaną jako mniej lub równo (≤)5 procent (%) endogennej aktywności krzepnięcia czynnika VIII) w momencie wyrażenia zgody/przyzwolenia.
• Uczestnik ma co najmniej (≥) 12 lat w momencie wyrażenia zgody/przyzwolenia.
• U uczestnika występuje przerost błony maziowej, definiowany jako co najmniej 1 kwalifikujący się\ staw na podstawie wyniku oceny HEAD-US (wynik oceny zapalenia błony maziowej: 1 lub 2) w momencie wyrażenia zgody/przyzwolenia.
• Uczestnik ma co najmniej 1 kwalifikujący się\ staw bez planowanych poważnych zabiegów ortopedycznych w przyszłości (na przykład synowektomia artroskopowa, synowizja radioizotopowa lub chemiczna) lub poważne zabiegi ortopedyczne w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed wizytą przesiewową (Wizyta 1).

  \*Kwalifikujący się staw to staw z istniejącym przerostem błony maziowej, zdefiniowanym na podstawie wyniku 1 lub 2 w skali HEAD-US, biorąc pod uwagę przerost błony maziowej jako wskazanie na obecność zapalenia błony maziowej

• Uczestnik otrzymał leczenie profilaktyczne z przepisanym profilaktycznym leczeniem hemofilii w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed wizytą wyjściową (Wizyta 2).
• Uczestnik jest w stanie zrozumieć pisemny formularz świadomej zgody (ICF)/formularz przyzwolenia, dostarcza podpisany i poświadczony w obecności świadków formularz świadomej zgody/formularz przyzwolenia i zgadza się przestrzegać wymogów protokołu.
• W przypadku mężczyzn w tym badaniu nie są wymagane żadne środki antykoncepcyjne.
• Kobiety nie są w ciąży ani nie karmią piersią i spełniają jeden z poniższych warunków:
• jest kobietą niezdolną do zajścia w ciążę (WONCBP);
• Jest kobietą zdolną do zajścia w ciążę i zgadza się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji o wskaźniku niepowodzeń poniżej (\<)1 procent w okresie leczenia w ramach badania (co najmniej do wizyty w Tygodniu 52/wizyty związanej z zakończeniem leczenia \[EoT\]).
• Kobiety zdolne do posiadania potomstwa muszą uzyskać ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas wizyty przesiewowej (Wizyta 1)

Kryteria wyłączenia:

• Uczestnicy zostaną wykluczeni z badania, jeśli spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:
• Inne powiązane zaburzenia krzepnięcia krwi w momencie wyrażenia zgody/przyzwolenia.
• Pacjent jest już leczony efanesoktokogiem alfa.
• Aktualne rozpoznanie inhibitora czynnika VIII (FVIII), zdefiniowane jako miano inhibitora ≥0,60 BU/ml.
• Występowanie ITI w ciągu ostatnich 2 lat przed wizytą wyjściową (Wizyta 2).
• Pacjent został włączony do równoczesnego badania klinicznego lub poddany działaniu innego leku badanego (leków eksperymentalnych) w ciągu 3 miesięcy przed badaniami przesiewowymi do tego badania.
• jest obecnie w placówce z powodu nakazu regulacyjnego lub prawnego (tj. jest więźniem lub pacjentem, który jest prawnie zinstytucjonalizowany).
• Uczestnik nie kwalifikuje się do udziału w badaniu, niezależnie od przyczyny, w ocenie badacza, w tym od stanu zdrowia lub stanu klinicznego, lub od pacjentów potencjalnie narażonych na ryzyko nieprzestrzegania procedur badania.
• Jest pracownikiem lub członkiem rodziny badacza lub personelu ośrodka.
• Uczestniczy w określonej sytuacji podczas wdrażania badania lub jego przebiegu, która może budzić wątpliwości natury etycznej.
• Nadwrażliwość na efanesoktokog alfa lub jego składniki lub którąkolwiek substancję pomocniczą, która w opinii badacza stanowi przeciwwskazanie do udziału w badaniu.

Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.