Profilaktyka efanesoctocog Alfa u pacjentów z hemofilią typu A z przerostem błony maziowej

Celem badania jest ocena poprawy w zakresie przerostu błony maziowej w ciągu 12 miesięcy profilaktyki efanesoctokogami alfa raz w tygodniu (QW) w stawach z istniejącymi dowodami przerostu błony maziowej u uczestników z hemofilią typu A.

Czas trwania badania dla każdego uczestnika wynosi około 12 miesięcy.

Kryteria włączenia: U uczestnika rozpoznano hemofilię A o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego (definiowaną jako mniej lub równo (≤)5 procent (%) endogennej aktywności krzepnięcia czynnika VIII) w momencie wyrażenia zgody/przyzwolenia.

Uczestnik ma co najmniej (≥) 12 lat w momencie wyrażenia zgody/przyzwolenia.

U uczestnika występuje przerost błony maziowej, definiowany jako co najmniej 1 kwalifikujący się* staw na podstawie wyniku oceny HEAD-US (wynik oceny zapalenia błony maziowej: 1 lub 2) w momencie wyrażenia zgody/przyzwolenia.

U uczestnika występuje co najmniej 1 kwalifikujący się* staw bez planowanych poważnych zabiegów ortopedycznych w przyszłości (na przykład artroskopowa synowtektomia, synowizja radioizotopowa lub chemiczna) lub poważnych zabiegów ortopedycznych w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed wizytą przesiewową (Wizyta 1).

*Kwalifikujący się staw to staw z istniejącym przerostem błony maziowej, zdefiniowanym na podstawie wyniku 1 lub 2 oceny zapalenia błony maziowej HEAD-US, biorąc pod uwagę przerost błony maziowej jako wskazanie na obecność zapalenia błony maziowej. Uczestnik otrzymał leczenie profilaktyczne z zastosowaniem leków przeciw hemofilii w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed wizytą wyjściową (Wizyta 2).

Uczestnik jest w stanie zrozumieć pisemny formularz świadomej zgody (ICF)/formularz przyzwolenia, dostarcza podpisany i poświadczony przez świadków formularz świadomej zgody/formularz przyzwolenia i zgadza się przestrzegać wymogów protokołu.

W przypadku mężczyzn w tym badaniu nie są wymagane żadne środki antykoncepcyjne.

W przypadku kobiet nie jest w ciąży ani nie karmi piersią i ma zastosowanie jeden z poniższych warunków:

Jest kobietą niezdolną do zajścia w ciążę (WONCBP) Jest kobietą zdolną do zajścia w ciążę (WOCBP) i zgadza się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji o wskaźniku niepowodzeń mniejszym niż (<)1 procent w okresie leczenia w ramach badania (co najmniej do wizyty w Tygodniu 52/ związanej z zakończeniem leczenia [EoT]).

Kobiety zdolne do posiadania potomstwa muszą uzyskać ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas wizyty przesiewowej (Wizyta 1) Kryteria wyłączenia: uczestniczki zostaną wykluczone z badania, jeśli spełnią którekolwiek z poniższych kryteriów:

Inne powiązane zaburzenia krzepnięcia krwi w momencie wyrażenia zgody/przyzwolenia. Pacjent jest już leczony efanesoktokogiem alfa. Aktualne rozpoznanie inhibitora czynnika VIII (FVIII), zdefiniowane jako miano inhibitora ≥0,60 BU/ml.

Występowanie ITI w ciągu ostatnich 2 lat przed wizytą wyjściową (Wizyta 2). Pacjent został włączony do równoczesnego badania klinicznego lub był narażony na działanie innego leku badanego (leków eksperymentalnych) w ciągu 3 miesięcy przed badaniami przesiewowymi do tego badania.

jest obecnie w placówce z powodu nakazu regulacyjnego lub prawnego (tj. jest więźniem lub pacjentem, który jest prawnie zinstytucjonalizowany).

Uczestnik nie kwalifikuje się do udziału w badaniu, niezależnie od przyczyny, w ocenie badacza, w tym od chorób medycznych lub klinicznych, lub od pacjentów potencjalnie narażonych na ryzyko nieprzestrzegania procedur badania.

Jest pracownikiem lub członkiem rodziny badacza lub personelu ośrodka. Uczestniczy w określonej sytuacji podczas wdrażania badania lub jego przebiegu, która może budzić wątpliwości natury etycznej.

Nadwrażliwość na efanesoktokog alfa lub jego składniki lub którąkolwiek substancję pomocniczą, która w opinii badacza stanowi przeciwwskazanie do udziału w badaniu.