Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania rilzabrutynibu u uczestników w wieku od 10 do 65 lat z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby w grupach równoległych, z grupą kontrolną otrzymującą placebo badanie sekwencyjne (Część A), po którym nastąpi okres LTE prowadzony metodą otwartej próby (Część B) mający na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania rilzabrutynibu u uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).

Szczegóły badania obejmują:

• Czas trwania badania: 52-tygodniowy okres prowadzony metodą podwójnie ślepej próby (Część A), po którym nastąpi okres LTE prowadzony metodą otwartej próby (Część B). Okres prowadzony metodą podwójnie ślepej próby składa się z dwóch części, 50% (tylko osoby dorosłe) do analizy pośredniej (część potwierdzająca koncepcję analogiczna do badania fazy 2b) i 50% (dorośli i dzieci) po analizie pośredniej. Tylko uczestnicy, którzy ukończą okres leczenia prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby (Część A) kwalifikują się do przejścia do okresu LTE. Czas trwania okresu LTE (Część B) będzie trwać od momentu włączenia pierwszego uczestnika (FPI) do LTE (Część B) do momentu ukończenia 52 tygodni przez ostatniego uczestnika, który rozpocznie badanie LTE.
• Czas trwania leczenia: 52-tygodniowy okres prowadzony metodą podwójnie ślepej próby (Część A); okres LTE (Część B) od (FPI do momentu ukończenia 52 tygodni przez ostatniego uczestnika, który rozpocznie udział w badaniu LTE.
• Częstotliwość wizyt: wizyty cotygodniowe w oparciu o Harmonogram ocen.

Kryteria włączenia:

• Uczestnicy, u których rozpoznano NZS.
• Uczestnicy, u których wystąpiły od ≥2 do ≤10 epizodów udokumentowanej klinicznej VOC w ciągu 12 miesięcy od zdarzeń przesiewowych.
• Uczestnicy, którzy nie przyjmują hydroksymocznika i/lub L-glutaminy podczas wizyty przesiewowej i którzy nie planują ich przyjmować w trakcie badania lub którzy otrzymywali HU i/lub L-glutaminę przez co najmniej 6 miesięcy. Uczestnicy przyjmujący hydroksymocznik i/lub L-glutaminę muszą przyjmować stałą dawkę zależną od masy ciała (mg/kg) przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową, z zamiarem kontynuowania przyjmowania tej samej dawki zależnej od masy ciała przez cały czas trwania badania, z wyjątkiem względów bezpieczeństwa.
• Uczestnicy ze stanem sprawności w skali Wschodniej Grupy Współpracy Onkologicznej (ECOG) 2 lub niższym.
• Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.
• W przypadku uczestników w wieku od ≥10 do <18 lat: rodzic (rodzice)/opiekun prawny (opiekunowie prawni) musi udzielić pisemnej świadomej zgody przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

• Uczestnicy są wyłączeni z badania, jeśli spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów: uczestnicy z wywiadem medycznym w kierunku chłoniaka, białaczki lub jakiegokolwiek nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry, który został usunięty bez oznak choroby przerzutowej w ciągu ostatnich 3 lat.
• Klinicznie istotne nieprawidłowości w pracy serca, w opinii badacza lub w badaniu elektrokardiograficznym (EKG).
• Uczestnicy z udarem mózgu w wywiadzie lub nieprawidłowym dopplerem przezczaszkowym w wywiadzie.
• Uczestnicy z niekontrolowanym lub aktywnym zakażeniem HBV i/lub zakażeniem HCV, w tym uczestnicy otrzymujący leczenie przeciwwirusowe w czasie badań przesiewowych.
• Zakażenie wirusem HIV.
• Stwierdzona w wywiadzie czynna lub utajona gruźlica (TB)
• Dodatni wynik badania molekularnego w kierunku COVID-19.
• Uczestnik przyjmuje lub przyjmował crizanlizumab (ADAKVEO®) w ciągu 90 dni i/lub wokselotor (OXBRYTA®) w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.

Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.