Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo rylzabrutynibu u dorosłych uczestników z chorobą Gravesa

Jest to badanie fazy II prowadzone w dwóch grupach równoległych mające na celu ocenę skuteczności leczenia i bezpieczeństwa stosowania rylzabrutynibu w dawce 1 lub rylzabrutynibu w dawce 2 u uczestników z chorobą Gravesa, z orbitopatią Gravesa i bez niej, w wieku co najmniej 18 lat.

Szczegóły badania obejmują:

• Okres przesiewowy (do 4 tygodni).
• Okres leczenia (do 16 tygodni).
• Okres obserwacji kontrolnej (4 tygodnie). Liczba wizyt wyniesie maksymalnie 13.

Kryteria włączenia do badania:

• Uczestnicy, u których potwierdzono rozpoznanie choroby Gravesa z aktywną nadczynnością tarczycy, z lub bez aktywnej orbitopatii Gravesa w czasie badań przesiewowych.
• U podgrupy uczestników zostanie rozpoznana aktywna orbitopatia Gravesa, potwierdzona badaniem okulistycznym podczas badań przesiewowych i wynikiem aktywności klinicznej (CAS) ≥3 w przypadku najciężej dotkniętego oka i związana z co najmniej jednym z następujących objawów: wycofanie powieki ≥2 mm, umiarkowane lub ciężkie zajęcie tkanek miękkich, wytrzeszcz ≥2 mm i/lub przerywane lub stałe widzenie dwupaliczkowe.
• Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.

Kryteria wyłączenia:

• Nadczynność tarczycy w wywiadzie nie spowodowana chorobą Gravesa (np. nadczynność tarczycy spowodowana toksycznym wolą wielonodularną, autonomicznym guzkiem tarczycy, ostrym zapalnym zapaleniem tarczycy).
• Stwierdzona w wywiadzie burza tarczycy lub wysokie ryzyko wystąpienia burzy tarczycy, stwierdzone na podstawie oceny lekarza.
• Powiększenie wole tarczycy powodujące niedrożność górnych dróg oddechowych i/lub wymagające interwencji chirurgicznej w okresie badania.
• W przypadku uczestników z orbitopatią Gravesa wymaga natychmiastowej interwencji okulistycznej lub planuje operację korekcyjną/napromienianie w trakcie badania.
• W ciągu ostatnich 6 miesięcy wzrok zagrażał orbitopatii Gravesa lub zmniejszyła się ostrość wzroku z powodu neuropatii wzrokowej.
• Dekompensacja rogówki niereagująca na leczenie.
• Początek objawów orbitopatii Gravesa >9 miesięcy przed punktem wyjściowym. Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.