Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania rilzabrutynibu u dorosłych uczestników z chorobą Gravesa

Jest to badanie fazy 2 prowadzone w 2 grupach równoległych, mające na celu ocenę skuteczności leczenia i bezpieczeństwa stosowania rilzabrutynibem w dawce 1 lub rilzabrutynibu w dawce 2 u uczestników z chorobą Gravesa-Basedowa, z orbitopatią Gravesa i bez niej, w wieku co najmniej 18 lat.

Szczegóły badania obejmują:

• Okres przesiewowy (do 4 tygodni).
• Okres leczenia (do 16 tygodni).
• Okres obserwacji kontrolnej (4 tygodnie). Liczba wizyt wyniesie maksymalnie 13.

Kryteria włączenia:

• Uczestnicy z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Gravesa-Basedowa z czynną nadczynnością tarczycy, z aktywną orbitopatią Gravesa lub bez niej w czasie badań przesiewowych.
• U podgrupy uczestników zostanie zdiagnozowana czynna orbitopatia Gravesa-Basedowa potwierdzona badaniem okulistycznym podczas badań przesiewowych oraz wynikiem aktywności klinicznej (CAS) ≥3 dla najbardziej dotkniętego chorobą oka i związanym z co najmniej jednym z następujących objawów: cofanie powieki ≥2 mm, umiarkowane lub ciężkie zajęcie tkanki miękkiej, wytrzeszczenie ≥2 mm i/lub przerywane lub stałe podwójne widzenie.
• Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.

Kryteria wyłączenia:

• Stwierdzona w wywiadzie nadczynność tarczycy, która nie jest spowodowana chorobą Gravesa-Basedowa (np. nadczynność tarczycy spowodowana toksycznymi wolemi wieloguzkowymi, autonomiczny guz tarczycy, ostre zapalne zapalenie tarczycy).
• Historia burzy tarczycowej lub wysokie ryzyko wystąpienia burzy tarczycowej, zgodnie z oceną klinicysty.
• Powiększenie wole tarczycy powodujące niedrożność górnych dróg oddechowych i/lub wymagające interwencji chirurgicznej w okresie badania.
• W przypadku uczestników z orbitopatią Gravesa wymaga natychmiastowej chirurgicznej interwencji okulistycznej lub planuje korekcyjną operację/napromienianie w trakcie badania.
• Wzrok zagrażający orbitopatii Gravesa lub zmniejszona ostrość wzroku z powodu neuropatii nerwu wzrokowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
• Dekompensacja rogówki nieodpowiadająca na leczenie medyczne.
• Wystąpienie objawów orbitopatii Gravesa-Basedowa >9 miesięcy przed punktem wyjściowym.

Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.