Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania rilzabrutynibu podawanego doustnie u osób dorosłych z małopłytkowością immunologiczną (ITP), u których leczenie pierwszego rzutu zakończyło się niepowodzeniem

Jest to międzynarodowe, prowadzone metodą otwartej próby w jednej grupie badanie, które będzie oceniać wpływ modulacji wieloimmunologicznej z zastosowaniem rilzabrutynibu u dorosłych pacjentów z ITP, u których leczenie pierwszego rzutu nie powiodło się. Badanie obejmuje okres przesiewowy (do 8 tygodni), okres analizy głównej (do 28 tygodni), długoterminowy okres kontynuacji badania dla wybranych uczestników (28 tygodni) oraz 24-tygodniowy okres obserwacji kontrolnej tylko dla kwalifikujących się uczestników.

Kluczowe kryteria włączenia:

• Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku 18 lat i starsi z udokumentowanym rozpoznaniem pierwotnej ITP w wywiadzie medycznym
• Uczestnik otrzymał co najmniej jeden cykl leczenia pierwszego rzutu i uzyskał odpowiedź w wywiadzie podczas leczenia
• U uczestnika występuje utrata odpowiedzi, nawrót lub zależność od steroidów

Kluczowe kryteria wyłączenia:

• Uczestnicy z wtórną ITP
• Uczestnicy z zespołem Evansa lub zespołem mielodysplastycznym w wywiadzie
• Uczestnicy z chłoniakiem, białaczką lub jakimkolwiek nowotworem złośliwym w wywiadzie w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem nieczerniakowego nowotworu złośliwego skóry.
• Uczestnicy z przeszczepem narządu litego w wywiadzie
• Uczestnicy z zaburzeniami krzepnięcia lub zaburzeniami krwawienia innymi niż ITP, w tym chorobami genetycznymi, innymi niż ITP
• Uczestnik otrzymał zaawansowaną terapię na ITP lub został poddany splenektomii
• Ciąża lub karmienie piersią Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału uczestnika w badaniu klinicznym.