Badanie dotyczące dupilumabu u małych dzieci z alergią przełyku (fajki spożywcze): eozynofilowe zapalenie przełyku

W tym badaniu oceniany jest lek eksperymentalny o nazwie dupilumab (zwany „badanym lekiem”). Badanie koncentruje się na dzieciach z aktywnym eozynofilowym zapaleniem przełyku (EoE; choroba zapalna przełyku), które wpływa na karmienie i odżywianie.

Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny, tolerowany i skuteczny jest badany lek podawany przez 24 tygodnie dzieciom z aktywnym EoE.

Badanie dotyczy kilku innych pytań badawczych, w tym:

• Jakie działania niepożądane mogą wystąpić w wyniku przyjmowania badanego leku
• Ile badanego leku znajduje się we krwi w różnych momentach
• czy organizm wytwarza przeciwciała przeciwko badanemu lekowi (co może sprawić, że lek będzie mniej skuteczny lub może prowadzić do działań niepożądanych);

Kluczowe kryteria włączenia:

1. Pacjenci pediatryczni w wieku ≥6 miesięcy i o masie ciała ≥5 kg i <15 kg podczas badań przesiewowych z czynnym EoE
2. Stwierdzone w wywiadzie objawy (objawy) stwierdzone przez badacza jako wynik EoE w miesiącu poprzedzającym badanie przesiewowe, zgodnie z definicją w protokole
3. Wyjściowe biopsje endoskopowe, wykonywane w okresie przesiewowym, z wykazaniem centralnego odczytu śródnabłonkowego nacieku eozynofilowego w co najmniej 2 z 3 biopsji w obrębie przełyku, zgodnie z definicją w protokole

Kluczowe kryteria wyłączenia:

1. Wcześniejszy udział w badaniu klinicznym dupilumabu lub wcześniejsze lub obecne leczenie dupilumabem
2. Rozpoczęcie lub zmiana diety eliminacyjnej lub ponowne wprowadzenie wcześniej wyeliminowanej grupy żywności w ciągu 6 tygodni przed badaniem przesiewowym. Pacjenci stosujący dietę eliminacyjną muszą pozostać na tej samej diecie przez cały czas trwania badania.
3. Inne przyczyny eozynofilii przełyku lub następujące stany: eozynofilowe zapalenie żołądka i jelit, zespół hipereozynofilowy i ziarniniakowatość eozynofilowa z zapaleniem naczyń (zespół Churga-Straussa)
4. Aktywne zakażenie Helicobacter pylori
5. Choroba Leśniowskiego-Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego, celiakia lub wcześniejsza operacja przełyku w wywiadzie
6. Jakiekolwiek zwężenie przełyku, którego nie można pokonać za pomocą standardowego, diagnostycznego, górnego endoskopu lub jakiegokolwiek krytycznego zwężenia przełyku, które wymaga rozszerzenia podczas badań przesiewowych
7. Stwierdzone w wywiadzie zaburzenia krwawienia lub żylaki przełyku, które w opinii badacza narażałyby pacjenta na nadmierne ryzyko istotnych powikłań związanych z zabiegiem endoskopowym
8. Leczenie połykanymi kortykosteroidami miejscowymi w ciągu 8 tygodni przed endoskopią w ramach standardowej opieki medycznej

UWAGA: Obowiązują inne określone w protokole kryteria włączenia/wyłączenia