Badanie nad dupilumabem u małych dzieci z alergią przełyku (fajki spożywcze): eozynofilowe zapalenie przełyku

W tym badaniu oceniany jest lek eksperymentalny o nazwie dupilumab (zwany „badanym lekiem”). Badanie koncentruje się na dzieciach z aktywnym eozynofilowym zapaleniem przełyku (EoE; choroba zapalna przełyku), które wpływa na karmienie i odżywianie.

Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny, tolerowany i skuteczny jest badany lek podawany przez 24 tygodnie dzieciom z aktywnym EoE.

Badanie dotyczy kilku innych pytań badawczych, w tym:

• Jakie działania niepożądane mogą wystąpić w związku z przyjmowaniem badanego leku
• Ile badanego leku znajduje się we krwi w różnych momentach
• czy organizm wytwarza przeciwciała przeciwko badanemu lekowi (co może sprawić, że lek będzie mniej skuteczny lub może prowadzić do działań niepożądanych);

Kluczowe kryteria włączenia:

1. Pacjenci pediatryczni w wieku ≥6 miesięcy i o masie ciała ≥5 kg i <15 kg podczas badań przesiewowych z czynnym EoE
2. Stwierdzony w wywiadzie objaw(y) stwierdzony przez badacza jako wynik EoE w miesiącu poprzedzającym badanie przesiewowe, zgodnie z definicją w protokole
3. Wyjściowe biopsje endoskopowe, wykonywane w okresie przesiewowym, z wykazaniem centralnego odczytu śródnabłonkowego nacieku eozynofilowego w co najmniej 2 z 3 biopsji okolicy przełyku, zgodnie z definicją w protokole

Kluczowe kryteria wyłączenia:

1. Wcześniejszy udział w badaniu klinicznym dupilumabu lub wcześniejsze lub obecne leczenie dupilumabem
2. Rozpoczęcie lub zmiana diety eliminującej żywność lub ponowne wprowadzenie wcześniej wyeliminowanej grupy żywności w ciągu 6 tygodni przed badaniem przesiewowym. Pacjenci stosujący dietę eliminacyjną muszą pozostać na tej samej diecie przez cały czas trwania badania.
3. Inne przyczyny eozynofilii przełyku lub następujące stany: eozynofilowe zapalenie żołądka i jelit, zespół hipereozynofilowy i ziarniniakowatość eozynofilowa z zapaleniem naczyń (zespół Churga-Straussa)
4. Aktywne zakażenie Helicobacter pylori
5. Stwierdzona w wywiadzie choroba Leśniowskiego-Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego, celiakia lub wcześniejsza operacja przełyku
6. Jakiekolwiek zwężenie przełyku, którego nie można przejść za pomocą standardowego, diagnostycznego, górnego endoskopu lub krytyczne zwężenie przełyku, które wymaga rozszerzenia podczas badań przesiewowych
7. Stwierdzone w wywiadzie zaburzenia krwawienia lub żylaki przełyku, które w opinii badacza narażałyby pacjenta na nadmierne ryzyko istotnych powikłań związanych z zabiegiem endoskopowym
8. Leczenie połykanymi kortykosteroidami miejscowymi w ciągu 8 tygodni przed endoskopią w ramach standardowej opieki medycznej

UWAGA: Obowiązują inne określone w protokole kryteria włączenia/wyłączenia