Badanie nad dupilumabem u małych dzieci z alergicznym stanem przełyku (rurka pokarmowa): eozynofilowe zapalenie przełyku

W tym badaniu oceniany jest lek eksperymentalny o nazwie dupilumab (zwany „badanym lekiem”). Badanie koncentruje się na dzieciach z aktywnym eozynofilowym zapaleniem przełyku (EoE; chorobą zapalną przełyku), która wpływa na karmienie i odżywianie.

Celem badania jest sprawdzenie, na ile bezpieczny, tolerowany i skuteczny jest badany lek podawany przez 24 tygodnie dzieciom z aktywnym EoE.

W badaniu analizuje się kilka innych pytań badawczych, w tym:

• Jakie działania niepożądane mogą wystąpić w związku z przyjmowaniem badanego leku
• Ile badanego leku znajduje się we krwi w różnych momentach
• Czy organizm wytwarza przeciwciała przeciwko badanemu lekowi (co może sprawić, że lek będzie mniej skuteczny lub może prowadzić do działań niepożądanych)

Kluczowe kryteria włączenia:

1. Pacjenci pediatryczni w wieku ≥6 miesięcy o masie ciała ≥5 kg i <15 kg podczas badań przesiewowych z aktywnym EoE
2. Stwierdzony w wywiadzie objaw(-y) uznany przez badacza za wynik EoE w miesiącu poprzedzającym skrining, zgodnie z definicją w protokole
3. Wyjściowe biopsje endoskopowe, wykonane w okresie przesiewowym, z demonstracją centralnego odczytu wewnątrznabłonkowego nacieku eozynofilowego w co najmniej 2 z 3 biopsyjnych obszarów przełyku, zgodnie z definicją w protokole

Kluczowe kryteria wyłączenia:

1. Wcześniejszy udział w badaniu klinicznym dotyczącym dupilumabu lub wcześniejsze lub obecne leczenie dupilumabem
2. Rozpoczęcie lub zmiana schematu diety eliminującej żywność lub ponowne wprowadzenie wcześniej wyeliminowanej grupy żywności w ciągu 6 tygodni przed badaniami przesiewowymi. Pacjenci stosujący dietę eliminującą żywność muszą stosować tę samą dietę przez cały czas trwania badania
3. Inne przyczyny eozynofilii przełyku lub następujące stany: eozynofilowe zapalenie żołądka i jelit, zespół hipereozynofilowy i ziarniniakowatość eozynofilowa z zapaleniem naczyń (zespół Churga-Straussa)
4. Aktywne zakażenie Helicobacter pylori
5. Stwierdzona w wywiadzie choroba Leśniowskiego-Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego, celiakia lub przebyta operacja przełyku
6. Każde zwężenie przełyku, które nie może zostać przepuszczone za pomocą standardowego, diagnostycznego, górnego endoskopu lub jakiegokolwiek krytycznego zwężenia przełyku wymagającego rozszerzenia podczas badań przesiewowych
7. Stwierdzone w wywiadzie zaburzenia krzepnięcia krwi lub żylaki przełyku, które w opinii badacza narażałyby pacjenta na nadmierne ryzyko poważnych powikłań w wyniku zabiegu endoskopowego
8. Leczenie połkniętymi kortykosteroidami miejscowymi w ciągu 8 tygodni przed badaniem endoskopowym w ramach standardowej opieki medycznej w punkcie wyjściowym

UWAGA: obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole