Badanie bezpieczeństwa i skuteczności jednorazowego wstrzyknięcia doszklistkowego SAR446597 u uczestników z zanikiem geograficznym wtórnym do związanego z wiekiem zwyrodnienia plamki żółtej

Jest to sekwencyjne, dwuczęściowe, wieloośrodkowe badanie fazy I/II dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności jednorazowego doszklistkowego leku SAR446597 w leczeniu uczestników z zanikiem geograficznym (GA) w następstwie związanego z wiekiem zwyrodnienia plamki żółtej (AMD).

Czas trwania fazy głównej wyniesie około 2 lat dla każdego uczestnika. Faza rozszerzonej obserwacji kontrolnej (EFU) trwająca 3 lata następuje po fazie głównej.

Leczenie polega na jednorazowym wstrzyknięciu doszklistkowym leku SAR446597 (lub pozorowanej iniekcji, zgodnie z opisem w Części II).

Kryteria włączenia do badania:

• 60 lat lub więcej
• Uczestnicy z rozpoznaniem GA wtórnego do związanego z wiekiem zwyrodnienia plamki żółtej (AMD)
• Oko badane z najlepszą skorygowaną ostrością widzenia (BCVA) Ekwiwalent Snellen w skali ETDRS dla zwiększenia dawki (Część I) pomiędzy 20/40 a 20/320 oraz dla rozszerzenia (Część II) równe lub lepsze niż 20/200
• Oko badane ze zmianą GA o wielkości od 2,5 do 17,5 mm2 dla zwiększenia dawki (Część I) i od 2,5 do 14,0 mm2 dla rozszerzenia (Część II). W przypadku choroby wieloogniskowej badane oko z co najmniej jedną pojedynczą zmianą o rozmiarze większym niż 1,25 mm2 zarówno w Części I, jak i w Części II

Kryteria wyłączenia:

• Zanik geograficzny w badanym oku spowodowany chorobą inną niż AMD
• Występowanie neowaskularyzacji lub w wywiadzie leczenia czynnikiem wzrostu przeciw śródbłonka naczyniowego w badanym oku
• Jakiekolwiek schorzenie lub leczenie (okulistyczne lub ogólnoustrojowe) lub wywiad medyczny lub chirurgiczny w badanym oku, które może zapobiec poprawie ostrości wzroku lub zakłócić ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności oczu
• Obecne lub stwierdzone w wywiadzie ogólnoustrojowe leczenie dopełniacza ukierunkowane na leczenie w ciągu ostatnich 12 miesięcy
• Stosowanie kortykosteroidów do oczu przez 4 miesiące (w przypadku wstrzyknięć do oka lub okołogałkowych), 6 miesięcy (w przypadku implantów wewnątrzgałkowych) lub 3 lata (w przypadku długotrwałych implantów wewnątrzgałkowych) przed badaniem przesiewowym oka badanego
• Stwierdzone w wywiadzie laserowe leczenie fotokoagulacyjne plamki żółtej, fotodynamiczna lub termoterapia lub biomodulacja zdjęć w badanym oku
• Aktywne zakażenie oka w wywiadzie w badanym oku w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
• Obecność aktywnych infekcji oczu lub okołogałkowych
• Aktywna niekontrolowana jaskra w badanym oku
• Zapalenie błony naczyniowej oka lub twardówki w wywiadzie w którymkolwiek oku
• Wcześniejsza terapia genowa w obu oczach
• Każda istotna choroba o słabo kontrolowanej kontroli, która uniemożliwiłaby przestrzeganie zaleceń w ramach badania i obserwację kontrolną