Badanie dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności jednorazowego wstrzyknięcia doszklistkowego SAR446597 u uczestników z zanikiem geograficznym wtórnym do zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem

Jest to sekwencyjne, dwuczęściowe, wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności jednorazowej doszklistkowej dawki SAR446597 w leczeniu uczestników z zanikiem geograficznym (GA) w przebiegu zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD).

Czas trwania fazy głównej dla każdego uczestnika wyniesie około 2 lat. Faza rozszerzonej obserwacji (EFU) trwająca 3 lata po fazie głównej.

Leczenie polega na jednorazowym doszklistkowym wstrzyknięciu SAR446597 (lub pozorowanym, w stosownych przypadkach w Części II).

Kryteria włączenia:

• 60 lat lub więcej
• Uczestnicy z rozpoznaniem GA wtórnym do zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD)
• Oko badane z najlepszą skorygowaną ostrością wzroku (BCVA) równoważnik ETDRS Snellena dla zwiększenia dawki (Część I) pomiędzy 20/40 a 20/320 i dla rozszerzenia (Część II) równego lub lepszego niż 20/200
• Oko badane z guzem GA o wielkości od 2,5 do 17,5 mm2 w celu zwiększenia dawki (Część I) i od 2,5 do 14,0 mm2 w celu rozszerzenia (Część II). W przypadku choroby wieloogniskowej badane oko z co najmniej jedną pojedynczą zmianą o wielkości powyżej 1,25 mm2 zarówno w części I, jak i części II

Kryteria wyłączenia:

• GA w badanym oku wywołana chorobą inną niż AMD
• Obecność neowaskularyzacji lub leczenie z zastosowaniem w badanym oku leku przeciw czynnikowi wzrostu śródbłonka naczyniowego
• Jakiekolwiek schorzenie lub leczenie (oczne lub ogólnoustrojowe) lub wywiad medyczny lub chirurgiczny w badanym oku, które może zapobiec poprawie ostrości wzroku lub zakłócić ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności oczu
• Obecne lub stwierdzone w wywiadzie leczenie układowe ukierunkowane na układ dopełniacza w ciągu ostatnich 12 miesięcy
• Stosowanie kortykosteroidów do oczu przez 4 miesiące (w przypadku wstrzyknięć do oka lub okołogałkowych), 6 miesięcy (w przypadku implantów wewnątrzgałkowych) lub 3 lata (w przypadku implantów wewnątrzgałkowych o długotrwałym działaniu) przed badaniem przesiewowym w badanym oku
• Historia leczenia fotokoagulacji laserowej plamki, fotodynamicznej lub termoterapii lub fotobiomodulacji w badanym oku
• Stwierdzone w wywiadzie aktywne zakażenie oka w badanym oku w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
• Obecność czynnych infekcji oczu lub okołogałkowych
• Aktywna niekontrolowana jaskra w badanym oku
• Stwierdzone w wywiadzie zapalenie błony naczyniowej oka lub zapalenie twardówki w dowolnym oku
• Wcześniejsza terapia genowa w dowolnym oku
• Każda istotna nieprawidłowo kontrolowana choroba, która uniemożliwiłaby przestrzeganie zaleceń dotyczących badania i obserwacji kontrolnej

Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.