Badanie pojedynczej dawki 21-walentnej skoniugowanej szczepionki przeciw pneumokokom u dzieci i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Celem tego badania jest ocena, czy szczepionka PCV21 (eksperymentalna szczepionka przeciw pneumokokom) jest bezpieczna i może pomóc organizmowi w opracowaniu środków zwalczających drobnoustroje zwanych „przeciwciałami” (immunogenność) w porównaniu z 20vPCV (zarejestrowaną szczepionką przeciw pneumokokom), gdy jest podawana w pojedynczej dawce dzieciom w wieku od 2 do 17 lat z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, które otrzymały lub nie otrzymały wcześniej szczepienia skoniugowaną pneumokokową lub szczepionką polisacharydową.

Czas trwania badania dla każdego uczestnika wyniesie do 6 miesięcy.

Kryteria włączenia:

WIEK

• Wiek od 2 do 17 lat w dniu włączenia do badania.

RODZAJ UCZESTNIKA I CHARAKTERYSTYKA CHOROBY

• Uczestnicy z udokumentowanym rozpoznaniem niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) w swojej dokumentacji medycznej.

PŁEĆ, ŚRODKI ANTYKONCEPCYJNE/METODA BARIEROWA I WYMAGANIA DOTYCZĄCE TESTÓW CIĄŻOWYCH

• Uczestniczka kwalifikuje się do udziału w badaniu, jeżeli nie jest w ciąży ani nie karmi piersią i spełnia jeden z poniższych warunków:

  • Pacjentka niezdolna do posiadania potomstwa. Aby kobieta mogła być uznana za niezdolną do posiadania potomstwa, musi być przed miesiączką lub musi być wysterylizowana chirurgicznie. LUB
  • Pacjentka zdolna do posiadania potomstwa i wyraża zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji lub abstynencji seksualnej od co najmniej 4 tygodni przed podaniem badanego leku do co najmniej 4 tygodni po podaniu badanego leku. Uczestniczka zdolna do posiadania potomstwa musi uzyskać ujemny wynik testu ciążowego o wysokiej czułości (z moczu lub surowicy krwi, zgodnie z lokalnymi przepisami) w ciągu 25 godzin przed interwencją w ramach badania.

ŚWIADOMA ZGODA

• Formularz przyzwolenia został podpisany i opatrzony datą przez uczestnika (na podstawie lokalnych przepisów) oraz, w stosownych przypadkach, formularz świadomej zgody został podpisany i datowany przez rodzica (rodziców) lub innego przedstawiciela prawnego (LAR) oraz przez niezależnego świadka, jeśli wymagają tego lokalne przepisy.

INNE INKLUZJE

• Uczestnik i rodzic (rodzice)/przedstawiciel prawny są w stanie uczestniczyć we wszystkich wizytach planowych i przestrzegać wszystkich procedur badania.

Kryteria wyłączenia:

SCHORZENIA

• Stwierdzony lub podejrzewany wrodzony lub nabyty niedobór odporności; lub przyjmowanie leków immunosupresyjnych, takich jak chemioterapia przeciwnowotworowa lub radioterapia, w ciągu ostatnich 6 miesięcy; lub długoterminowa ogólnoustrojowa terapia kortykosteroidami.
• Potwierdzone mikrobiologicznie w wywiadzie. Zakażenie lub choroba zapalenia płuc.
• Stwierdzone w wywiadzie napady drgawkowe lub istotne stabilne lub postępujące zaburzenia neurologiczne, takie jak zapalne choroby układu nerwowego, encefalopatia i porażenie mózgowe.
• Stwierdzona nadwrażliwość ogólnoustrojowa na którykolwiek ze składników badanego leku lub stwierdzona w wywiadzie reakcja zagrażająca życiu na interwencje stosowane w ramach badania lub na produkt zawierający którąkolwiek z tych samych substancji.
• Potwierdzona laboratoryjnie trombocytopenia lub stwierdzona małopłytkowość, zgłoszona przez rodzica/przedstawiciela prawnego, stanowiąca przeciwwskazanie do wstrzyknięć domięśniowych (IM).
• Zaburzenia krzepnięcia lub przyjmowanie leków przeciwzakrzepowych w ciągu 3 tygodni przed włączeniem do badania, stanowiące przeciwwskazanie do wstrzyknięcia domięśniowego.
• Przewlekła choroba, która w opinii badacza znajduje się na etapie, który może zakłócać prowadzenie badania lub jego ukończenie.
• Umiarkowana lub ciężka ostra choroba/zakażenie (według oceny badacza) lub choroba z gorączką (temperatura ciała ≥ 38,0°C [≥ 100,4°F]) w dniu podania badanego leku. Potencjalny uczestnik nie powinien zostać włączony do badania do momentu ustąpienia choroby lub ustąpienia gorączki.

Dotyczy tylko dzieci/młodzieży (w wieku od 6 do 17 lat)

• Nadużywanie alkoholu, leków na receptę lub substancji psychoaktywnych, które w opinii badacza mogą zakłócać prowadzenie badania lub jego ukończenie.

WCZEŚNIEJSZE/TOWARZYSZĄCE LECZENIE

• Przyjęcie co najmniej jednej dawki szczepionki 20vPCV.
• W przypadku dzieci w wieku < 6 lat: otrzymanie < 3 dawek skoniugowanej szczepionki przeciw pneumokokom lub dowolnej dawki 23-walentnej szczepionki polisacharydowej przeciwko pneumokokom (PPSV23).
• W przypadku dzieci i młodzieży w wieku ≥6 lat: przyjmowanie szczepionki PPSV23 <5 lat przed szczepieniem w ramach badania lub ostatniej dawki szczepionki PCV <8 tygodni przed szczepieniem w ramach badania.
• Przyjęcie jakiejkolwiek szczepionki w ciągu 4 tygodni przed podaniem badanego leku lub planowane przyjęcie jakiejkolwiek szczepionki w ciągu 4 tygodni po podaniu badanego leku, z wyjątkiem zarejestrowanej w Stanach Zjednoczonych szczepionki przeciwko grypie, która może zostać podana co najmniej 2 tygodnie przed lub 2 tygodnie po podaniu badanej szczepionki. Wyjątek ten obejmuje monowalentne szczepionki przeciwko grypie pandemicznej i wielowalentne szczepionki przeciwko grypie, zgodnie z lokalnymi zaleceniami.
• Przyjmowanie immunoglobulin, krwi lub produktów krwiopochodnych w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
• Przyjmowanie doustnej lub wstrzykiwanej antybiotykoterapii z powodu jakiejkolwiek ostrej choroby w ciągu 72 godzin przed pierwszym pobraniem krwi.

WCZEŚNIEJSZE/RÓWNOCZESNE DOŚWIADCZENIE W BADANIU KLINICZNYM

• Udział w badaniu w momencie włączenia do badania (lub w ciągu 6 tygodni poprzedzających podanie pierwszej interwencji w ramach badania) lub planowany udział w okresie niniejszego badania w innym badaniu klinicznym dotyczącym szczepionki, leku, wyrobu medycznego lub procedury medycznej.

INNE WYŁĄCZENIA Tylko dla dzieci (od 2 do 5 lat)

• Przebywanie w sytuacji awaryjnej.
• Rozpoznanie jako dziecko biologiczne lub adoptowane przez Badacza lub pracownika bezpośrednio zaangażowanego w proponowane badanie.

Dotyczy tylko dzieci/młodzieży (w wieku od 6 do 17 lat)

• Pozbawiony wolności na mocy nakazu administracyjnego lub sądowego, lub w nagłych przypadkach, lub hospitalizowany mimowolnie.
• Uczestnik jest identyfikowany jako badacz lub pracownik badacza lub ośrodka badawczego bezpośrednio zaangażowany w proponowane badanie lub członek najbliższej rodziny (tj. rodzic, małżonek, dziecko biologiczne lub adoptowane) Badacza lub pracownika bezpośrednio zaangażowanego w proponowane badanie.

Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.