Badanie równoważności freksalimabu podawanego podskórnie w porównaniu z podaniem dożylnym u dorosłych uczestników ze stwardnieniem rozsianym

Jest to randomizowane, prowadzone metodą otwartej próby w grupach równoległych badanie fazy 3 z 2 grupami leczenia.

Celem tego badania jest ocena podawania podskórnego freksalimabu co 4 tygodnie (co 4 tygodnie) w porównaniu z dożylnym podawaniem freksalimabu co 4 tygodnie u uczestników płci męskiej i żeńskiej z RMS i nrSPMS (w wieku od 18 do 60 lat w momencie włączenia do badania). Osoby, u których rozpoznano SM, kwalifikują się do włączenia do badania, o ile spełniają wszystkie kryteria włączenia i nie spełniają żadnego z kryteriów wyłączenia.

Szczegóły badania obejmują:

Czas trwania interwencji w ramach badania wyniesie 48 tygodni (12 miesięcy) łącznie dla Części A i B. Opcjonalna Część C będzie trwać do momentu rozpoczęcia długoterminowego badania bezpieczeństwa stosowania freksalimabu. Czas trwania obserwacji kontrolnej po zakończeniu leczenia w ramach badania (w przypadku przerwania leczenia) wyniesie 6 miesięcy.

Liczba wizyt planowych (Części A i B) wyniesie 17 lub 11 w przypadku uczestników otrzymujących freksalimab podskórnie lub dożylnie, z częstotliwością wizyt w ośrodku co miesiąc pomiędzy Tygodniem 4 a Tygodniem 24 w Części A, następnie co 1 do 3 miesięcy w Części B, a następnie co 6 miesięcy w Części C. Uczestnicy przerywający leczenie przed zakończeniem badania odbędą dodatkowe 3 wizyty kontrolne.

Kryteria włączenia:

Uczestnik musi kwalifikować się do włączenia do badania zgodnie z kryteriami Grupy A lub B, jak opisano poniżej, spełniając wszystkie kryteria włączenia do odpowiedniej grupy:

Grupa A (RMS)

• Uczestnik musi być w wieku od 18 do 55 lat włącznie w momencie podpisania świadomej zgody.
• U uczestnika musi zostać rozpoznana RMS zgodnie ze zmienionymi kryteriami McDonalda z 2017 r.
• Wynik w Rozszerzonej Skali Niesprawności (Expanded Disability Status Scale, EDSS) musi wynosić ≤5,5 podczas pierwszej wizyty (Wizyta przesiewowa).

• Przed badaniem przesiewowym uczestnik musi spełniać co najmniej 1 z poniższych kryteriów:

  • 1 udokumentowany nawrót w ciągu poprzedniego roku LUB
  • 2 udokumentowane rzuty w ciągu ostatnich 2 lat LUB
  • 1 udokumentowana zmiana wzmacniająca gadolin w badaniu MRI w ciągu poprzedniego roku. Grupa B (nrSPMS)
• Uczestnik musi mieć wcześniejsze rozpoznanie RRMS zgodnie ze zmienionymi kryteriami McDonalda z 2017 r.
• Uczestnik musi być w wieku od 18 do 60 lat włącznie w momencie podpisania świadomej zgody.
• Uczestnik musi mieć aktualne rozpoznanie SPMS zgodnie z kryteriami cyklu klinicznego zmienionymi w 2013 r.
• Uczestnik musi mieć udokumentowane dowody progresji niesprawności zaobserwowane w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
• Uczestnik nie może mieć żadnych rzutów klinicznych od co najmniej 24 miesięcy.
• Wynik w skali EDSS dla uczestnika musi wynosić od 3,0 do 6,5 punktu włącznie podczas pierwszej wizyty (wizyta przesiewowa).

Uczestnicy z Grupy A i Grupy B kwalifikują się do włączenia do badania tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:

- Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.

Kryteria wyłączenia:

• U uczestnika rozpoznano pierwotnie postępującą postać SM zgodnie z poprawionymi kryteriami diagnostycznymi McDonalda z 2017 r.
• U uczestnika stwierdzono w wywiadzie zakażenie lub może on być narażony na ryzyko zakażenia:
• Gorączka w ciągu 28 dni od wizyty przesiewowej
• Obecność zaburzeń psychicznych lub nadużywanie substancji psychoaktywnych
• Stwierdzone w wywiadzie, dowody kliniczne, podejrzenie lub istotne ryzyko wystąpienia zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, a także zawału mięśnia sercowego, udaru i/lub zespołu antyfosfolipidowego oraz wszelkich uczestników wymagających leczenia przeciwzakrzepowego.
• Obecna hipogammaglobulinemia definiowana jako stężenie Ig (IgG i/lub IgM) poniżej DGN podczas badań przesiewowych lub pierwotna hipogammaglobulinemia w wywiadzie.
• Stwierdzona w wywiadzie lub obecna choroba, która może naśladować objawy SM.
• Uczestnik ma przeciwwskazania do wykonania badania MRI.

Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii związanych z potencjalnym udziałem pacjenta w badaniu klinicznym.