Badanie oceniające aktywność i bezpieczeństwo stosowania SAR445399 w porównaniu z placebo u uczestników w wieku od 18 do 80 lat z rozstrzeniami oskrzeli niezwiązanymi z mukowiscydozą

Jest to randomizowane badanie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby z grupą kontrolną otrzymującą placebo, mające na celu pomiar zmniejszenia wskaźnika czopu śluzowego po 24 tygodniach leczenia SAR445399 w porównaniu z placebo u dorosłych uczestników w wieku od 18 do 80 lat z rozstrzeniem oskrzeli niezwiązanym z mukowiscydozą (NCFB).

Kryteria włączenia:

• Uczestnicy muszą być w wieku od 18 do 80 lat włącznie w momencie podpisania świadomej zgody.
• Wywiad kliniczny wskazujący na NCFB, taki jak przewlekły kaszel produktywny i/lub nawracające zakażenia dróg oddechowych
• Udokumentowane występowanie co najmniej 2 PEx zdefiniowane jako epizody wymagające przepisanego przez lekarza cyklu antybiotyków (doustnych i/lub dożylnych) przez ≥5 dni z powodu objawów przedmiotowych i podmiotowych zakażenia dróg oddechowych w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową
• Radiologiczne dowody rozstrzenia oskrzeli, potwierdzone w HRCT klatki piersiowej
• Minimalny wynik MPS wynoszący 4 (z maksymalnie 18) w badaniu HRCT klatki piersiowej wykonanym przed wizytą wyjściową
• Obecne wytwarzanie plwociny z udokumentowaną historią przewlekłego odkrztuszania utrzymującego się ≥3 miesiące w ciągu ostatnich 12 miesięcy
• Wartość FEV1 po podaniu leku rozszerzającego oskrzela musi wynosić ≥30% przewidywanej wartości prawidłowej

Kryteria wyłączenia:

• Pierwotne rozpoznanie POChP lub astmy związanej z paleniem tytoniu, określone przez badacza. Uczestnicy ze współistniejącą POChP związaną z paleniem mogą zostać włączeni do badania, jeśli rozstrzenia oskrzeli zostaną potwierdzone jako ich główne rozpoznanie i będą główną przyczyną objawów ze strony układu oddechowego.
• Rozpoznanie ABPA lub któregokolwiek z alergicznych grzybic oskrzelowo-płucnych
• Aktywne zakażenie płuc NTM lub niepełny cykl leczenia NTM
• Rozstrzenie oskrzeli spowodowane którymkolwiek z następujących schorzeń: CF, CVID, AAT lub PCD
• Stwierdzone w wywiadzie znaczne krwioplucie (wymagające interwencji medycznej i/lub wymagające przetoczenia krwi)
• Obecni palacze tytoniu
• Stwierdzona lub podejrzewana immunosupresja, w tym stwierdzone w wywiadzie inwazyjne zakażenia oportunistyczne (np. histoplazmoza, listerioza, kokcydioidomykoza, pneumocystoza, aspergiloza), pomimo ustąpienia zakażenia, lub w inny sposób nawracające zakażenia o nieprawidłowej częstości lub przedłużające się zakażenia sugerujące upośledzenie odporności, zgodnie z oceną Badacza
• Uczestnicy z aktywną chorobą autoimmunologiczną lub uczestnicy stosujący leczenie immunosupresyjne w leczeniu chorób autoimmunologicznych, w tym między innymi chorób tkanki łącznej (np. toczeń rumieniowaty układowy, twardzina, zapalenie wielomięśniowe, zapalenie skórno-mięśniowe, mieszana choroba tkanki łącznej), reumatoidalne zapalenie stawów, zapalna choroba jelit, stwardnienie rozsiane, zapalenie tarczycy Hashimoto, choroba Gravesa, pierwotna marskość żółciowa i łuszczyca zwykła

Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału uczestnika w badaniu klinicznym.