Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności stosowania SAR448851 u uczestników z wczesną postacią choroby Alzheimera

Jest to randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 2 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania SAR448851 u uczestników z chorobą Alzheimera (AD) we wczesnym stadium. Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania doustnego SAR448851 podawanego raz na dobę w porównaniu z placebo u uczestników z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi spowodowanymi chorobą Alzheimera lub łagodną demencją Alzheimera i z potwierdzoną patologią mózgowego amyloidu.

To badanie fazy 2 składa się z 2 części: Część A to randomizowane badanie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby w grupach równoległych z grupą kontrolną otrzymującą placebo, z zastosowaniem SAR448851 podawanego doustnie raz na dobę. Część B to badanie kontynuacyjne prowadzone metodą otwartej próby. Wszyscy uczestnicy, którzy ukończą Część A, mogą przejść do Części B. W celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania dawki 2 SAR448851 przyjmowanej doustnie raz na dobę zostanie rozważona opcjonalna kohorta przyjmująca dawkę 2.

Czas trwania badania wyniesie do 111 tygodni w przypadku Części A i B oraz do 63 tygodni w przypadku kohorty otrzymującej dawkę 2. Czas trwania leczenia wyniesie do 96 tygodni w przypadku Części A i B oraz do 48 tygodni w przypadku kohorty otrzymującej dawkę 2.

Do tego badania zostanie włączonych maksymalnie 160 uczestników.

Kryteria włączenia:

• Uczestnik musi być w wieku od 55 do 85 lat (włącznie) w momencie podpisania świadomej zgody.
• Rozpoznanie łagodnych zaburzeń poznawczych (MCI) spowodowanych chorobą Alzheimera (AD) (National Institute on Aging-Alzheimer's Association \[NIA-AA\] Stadium 3) lub łagodnego otępienia związanego z chorobą Alzheimera (4 stopień NIA-AA).
• Wynik ogólnej klinicznej oceny demencji (CDR) od 0,5 do 1,0 oraz wynik CDR-Memory Box ≥ 0,5 podczas badań przesiewowych.
• Pana/Pani partner w badaniu musi udzielić oddzielnej pisemnej świadomej zgody podczas badań przesiewowych. Partner w badaniu powinien mieć \>18 lat, mieć uczestnika znanego od co najmniej 1 roku i mieć z uczestnikiem co najmniej 8 godzin tygodniowo kontaktu.
• U uczestnika występują oznaki patologii związanej z amyloidem w mózgu potwierdzonej dodatnim odczytem wzrokowym w pozytonowej tomografii emisyjnej (PET) amyloidu podczas badań przesiewowych.

Kryteria wyłączenia:

• U uczestnika stwierdzono w wywiadzie jakąkolwiek istotną chorobę neurologiczną, w tym między innymi otępienie czołowo-skroniowe, otępienie z ciałami Lewy’ego, chorobę Huntingtona, ciężkie zakażenie mózgu, chorobę Parkinsona, wielokrotne wstrząsy mózgu, stwardnienie rozsiane, epilepsję lub nawracające napady padaczkowe (z wyjątkiem drgawek gorączkowych u dzieci).
• U uczestnika stwierdzono więcej niż 4 mikrokrwotoki (o średnicy <<10 mm) lub powierzchowną siderozę.
• Uczestnik nosi dwie kopie allelu apolipoproteiny Epsilon 4 (APOE4) (APOE4/4).
• Uczestnik obecnie przyjmuje lub wcześniej otrzymywał jakąkolwiek immunoterapię przeciwamyloidową (w tym między innymi aducanumab, lecanemab lub donanemab) lub terapię pobudzającą ekspresję receptora na komórkach szpikowych 2 (TREM-2).
• Uczestnik przyjmuje obecnie leki przeciwzakrzepowe.
• Uczestnik chorował na nowotwór złośliwy w ciągu 3 lat przed badaniami przesiewowymi, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego, raka płaskonabłonkowego skóry, czerniaka in situ, raka gruczołu krokowego w stadium 1 lub 2, całkowicie wyciętego raka nerkowokomórkowego lub raka szyjki macicy in situ, który został skutecznie wyleczony.

Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich kwestii istotnych dla potencjalnego udziału uczestnika w badaniu klinicznym.