Estudo de longo prazo, em regime aberto, de SAR447537 (INBRX-101) em adultos com enfisema de deficiência de Alpha-1 antitripsina

Estudo de extensão em regime aberto de Fase 2 para avaliar o SAR447537 (INBRX-101) em adultos com enfisema AATD

Este é um estudo de extensão de fase 2, de braço único, em regime aberto, que avalia a segurança e eficácia clínica a longo prazo de SAR447537 (INBRX-101) em adultos com enfisema de deficiência de Alpha-1 antitripsina (AATD).

Critérios de inclusão:

1. Homens ou mulheres dos 18 aos 80 anos de idade, inclusive, no momento da seleção
2. Diagnóstico de AATD
3. Evidência de enfisema secundário à AATD
4. FEV1 de ≥ 30% previsto na seleção e FEV1/CVF pós-broncodilatador<0,7
5. Estado atual de não fumador

Critérios de exclusão:

Para participantes recentemente identificados

1. Receção de terapêutica de aumento A1PI nas 5 semanas anteriores à primeira dose do medicamento do estudo
2. Alergia conhecida ou suspeita a componentes de SAR447537, A1PI ou IgG humana
3. Diabetes mellitus não controlada apesar de tratamento farmacológico antidiabético adequado com um valor de HbA1c na seleção ≥9%
4. Receberam imunoglobulinas IV, anticorpos monoclonais e/ou outras terapêuticas biológicas no prazo de 30 dias
5. Em lista de espera para transplante de pulmão ou fígado
6. Infeção aguda do trato respiratório ou exacerbação da DPOC nas 4 semanas anteriores ou durante a seleção
7. Evidência de cirrose descompensada
8. Cancros ativos ou com historial de malignidade nos 5 anos anteriores à seleção
9. História de cor pulmonale instável

A informação acima não se destina a conter todas as considerações relevantes para a potencial participação de um participante num ensaio clínico.