Estudo de eficácia e segurança de Frexalimab (SAR441344) em adultos com esclerose múltipla progressiva secundária não recidivante

O objetivo deste estudo aleatorizado, em dupla ocultação, controlado por placebo, de grupos paralelos é determinar a eficácia de frexalimab no atraso da progressão da incapacidade e a segurança até 36 meses de administração em dupla ocultação da intervenção do estudo em comparação com placebo em participantes do sexo masculino e feminino com nrSPMS (com idades entre os 18 e os 60 anos no momento da inclusão). As pessoas diagnosticadas com nrSPMS são elegíveis para inclusão desde que cumpram todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão. Os detalhes do estudo incluem:

• Este estudo orientado por acontecimentos irá terminar quando o número alvo de acontecimentos de cCDP de 6 meses for alcançado, e espera-se que o estudo dure 43 meses desde a aleatorização do primeiro participante até ao fim comum do estudo.
• O número de consultas agendadas será de até 25 (incluindo 3 consultas de seguimento) com uma frequência de consultas de cada mês durante os primeiros 6 meses e depois a cada 3 meses.
• Se o número pré-especificado de acontecimentos para cCDP de 6 meses não for atingido até à V21/S180, as consultas agendadas irão continuar a cada 3 meses.

Critérios de inclusão:

• O participante tem de ter um diagnóstico anterior de EMRR de acordo com os critérios McDonald revistos de 2017.
• O participante deve ter um diagnóstico atual de EMSP de acordo com os critérios do curso clínico revistos em 2013 endossados por uma Comissão de Adjudicação.
• O participante tem de ter evidência documentada de progressão da incapacidade observada durante os 12 meses antes da seleção. A elegibilidade será analisada por uma Comissão de Adjudicação.
• Ausência de recidivas clínicas há pelo menos 24 meses.
• O participante tem de ter uma pontuação EDSS na seleção de 3,0 a 6,5 pontos, inclusive.
• O uso de contracetivos por homens e mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contraceção para aqueles que participam em estudos clínicos.
• Para os doentes elegíveis para serem tratados com siponimod: 1) não o tolera devido a efeitos secundários ou motivos de segurança, ou 2) falhou o tratamento com siponimod devido à perceção de falta de eficácia, ou 3) diminuiu o tratamento com siponimod.

Critérios de exclusão:

• O participante tem histórico de infecção ou pode estar em risco de infecção.
• Presença de perturbação psiquiátrica ou abuso de substâncias.
• Histórico, evidência clínica, suspeita ou risco significativo de eventos tromboembólicos, bem como infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral e/ou síndrome antifosolipídica e quaisquer participantes que necessitem de tratamento antitrombótico.
• Hipogamaglobulinemia atual definida por níveis de imunoglobulina (IgG e/ou IgM) abaixo dos limites inferiores do normal (LIN) na triagem ou histórico de hipogamaglobulinemia primária. Os doentes com historial de hipogamaglobulinemia secundária induzida por anticorpos monoclonais anti-C20 (por exemplo, ocrelizumab, ofatumumab, ublituximab, rituximab) podem ser considerados para inclusão no estudo desde que os seus níveis de imunoglobulina estejam dentro dos limites normais (WNL) no momento da Seleção.
• Um historial ou presença de doença que pode imitar sintomas da EM, tais como, mas não se limitando a, perturbação do espetro da neuromielite ótica, lúpus eritematoso sistémico, síndrome de Sjogren, encefalomielite aguda disseminada e miastenia grave.
• O participante tem sensibilidade a qualquer uma das intervenções do estudo, ou componentes das mesmas, ou tem um medicamento ou outra alergia que, na opinião do Investigador, contraindica a participação no estudo.
• O participante foi previamente exposto a frexalimab.

As informações acima não se destinam a conter todas as considerações relevantes para a potencial participação de um doente num ensaio clínico.