Eficácia e segurança de dupilumab subcutâneo em participantes com asma/sibilos asmáticos com idades entre os 2 e <6 anos (LIBERTY ASTHMA TREKIDS)

Este é um estudo paralelo de Fase 3, de 2 braços, para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo do tratamento com dupilumab em crianças dos 2 aos <6 anos de idade com asma não controlada e/ou sibilos asmáticos graves recorrentes. O estudo será realizado em 2 partes. A Parte A será um estudo de 52 semanas, aleatorizado, em dupla ocultação, controlado por placebo para avaliar a segurança e eficácia de dupilumab em crianças com idades entre os 2 e <6 anos com asma não controlada e/ou sibilos asmáticos graves recorrentes. No final da Parte A, será oferecida a participação a todos os participantes elegíveis na Parte B, uma fase de extensão em regime aberto opcional.

Os detalhes do estudo incluem:

Parte A:

A duração do estudo da parte A será de até 68 semanas, consistindo num período de seleção de 4 semanas, um período de tratamento de 52 semanas e um período de seguimento pós-tratamento de 12 semanas. Para os participantes que escolherem participar na Parte B, a duração do estudo será de até 120 semanas (período de tratamento adicional de 52 semanas).

Parte B:

Para os participantes que escolherem participar na Parte B, a duração do estudo será de até 120 semanas (Parte A [seleção de 4 semanas e um período de tratamento de 52 semanas] mais um período de tratamento adicional de 52 semanas e um período de seguimento pós-tratamento de 12 semanas).

A duração por participante é de até 120 semanas.

Critérios de inclusão:

• O participante tem de ter entre 2 e <6 anos de idade
• Diagnóstico de asma ou sibilos asmáticos graves recorrentes que não estejam controlados com ICS crónico durante pelo menos 3 meses com utilização estável de pelo menos ICS de dose baixa durante ≥1 mês antes da Consulta de Seleção 1 com evidência de asma não controlada e/ou sibilos asmáticos graves recorrentes.

• Pelo menos um critério principal adicional do índice preditivo de asma modificado:

  1. Médico diagnosticou Dermatite Atópica,

  2. Sensibilização alérgica a pelo menos 1 aeroalergénio (com uma IgE sérica positiva definida como um valor ≥0,35 kU/l).

     OU 2 critérios menores:

  3. Sibilos não relacionados com constipações,
  4. Eosinofilia no sangue periférico ≥4%,
  5. Sensibilização alérgica ao leite, ovos ou amendoins (definida por IgE sérica específica >0,35 kU/L.
• Pais/prestador(es) de cuidados/tutor(es) legal(ais) dispostos e capazes de cumprir as consultas na clínica e procedimentos relacionados com o estudo.
• Progenitor(es)/cuidador(es)/tutor(es) legal(ais) capazes de compreender os requisitos do estudo.
• Participantes/progenitor(es)/cuidador(es)/tutor(es) legal(ais), conforme apropriado, têm de ser capazes de compreender e preencher questionários relacionados com o estudo
• Peso corporal na seleção e aleatorização >5 kg e <30 kg.
• Pais ou prestadores de cuidados ou tutor legal capaz de dar o consentimento informado assinado.

Critérios de exclusão:

Os participantes são excluídos do estudo se qualquer um dos seguintes critérios se aplicar:

• Asma grave com necessidade de utilização crónica de corticosteroides orais/sistémicos (>1 mês contínuo) no momento da inclusão na seleção.
• Histórico de reação de hipersensibilidade sistêmica ou anafilaxia à terapia biológica, incluindo qualquer excipiente.
• Histórico de prematuridade (<34 semanas de gestação).
• Qualquer outra doença pulmonar crónica que possa comprometer a função pulmonar (por exemplo, fibrose cística, displasia broncopulmonar) ou doença pulmonar crónica de prematuridade ou necessidade de oxigénio durante mais de 5 dias no período neonatal.
• Historial de asma potencialmente fatal (por ex., com necessidade de intubação).

A informação acima não se destina a conter todas as considerações relevantes para a potencial participação de um doente num ensaio clínico.