Ensaios clínicos

Um estudo para testar os efeitos e a segurança da riliprubarte em pessoas com polineuropatia desmielinizante inflamatória crónica (CIDP) para as quais os tratamentos habituais não funcionamO objetivo do estudo é avaliar a eficácia e segurança da riliprubarte em comparação com placebo em adultos com CIDP cuja doença não responde aos tratamentos disponíveis. A duração do estudo será de até 25 meses (cerca de 2 anos). Critérios de inclusão:Os participantes são elegíveis para serem incluídos no estudo apenas se todos os seguintes critérios se aplicarem:-O participante tem de ter CIDP ou possíveis critérios CIDP, com base nas diretrizes CIDP da Academia Europeia de Neurologia (EAN)/Sociedade de Nervos Periféricos (PNS), segunda revisão (2021).<ul><li>O participante tem de ter CIDP típica ou uma das seguintes duas variantes de CIDP: CIDP motora (incluindo a predominante motora), CIDP multifocal (também conhecida como síndrome de Lewis Sumner). O diagnóstico deve ser confirmado pelo comitê de adjudicação.</li><li>O participante tem de ser refratário à terapêutica com imunoglobulina ou corticoterapia, conforme definido abaixo.<ul><li>Subgrupo refratário à imunoglobulina: evidência histórica de falha ou resposta inadequada à terapêutica com imunoglobulina antes da seleção, definida como ausência de melhoria clinicamente significativa ou pontuação INCAT persistente ≥2 após um mínimo de:<ul><li>Uma dose de IgIV de 2 g/kg, seguida de uma segunda dose de 2 g/kg ou duas doses de 1 g/kg, com uma separação de aproximadamente 3 semanas entre doses (cada dose pode ser dividida ao longo de 2 a 5 dias), conforme indicado nas diretrizes EAN/PNS 2021 OU</li><li>Terapêutica de manutenção SCIg com pelo menos 0,2 g/kg semanalmente durante 5 semanas</li></ul></li><li>Subgrupo refratário a corticosteroides:</li></ul></li></ul>Evidência histórica de falha ou resposta inadequada à corticoterapia antes da seleção, definida como ausência de melhoria clinicamente significativa ou pontuação INCAT persistente ≥2 após um mínimo de 12 semanas de corticoterapia. O regime de corticosteroides pode ser prednisona/prednisolona oral diária, pelo menos 60 mg, equivalente a metilprednisolona 48 mg, reduzida gradualmente ao longo de 6 a 8 meses, ou regimes alternativos, por exemplo, tratamento com corticosteroides pulsados de dose elevada (40 mg/dia de dexametasona oral ou 500 mg/dia de metilprednisolona IV, cada um diariamente durante 4 dias por mês durante 6 meses), conforme indicado nas diretrizes EAN/PNS 2021 Uma melhoria clinicamente significativa é definida como um ou mais dos seguintes:<ul><li>Uma diminuição de ≥1 ponto na pontuação de incapacidade INCAT ajustada</li><li>Um aumento na pontuação do centil IRODS ≥4 pontos</li><li>Um aumento na pontuação da soma MRC ≥3 pontos</li><li>Uma melhoria na força de preensão manual de ≥8 quilopascais ou</li><li>Melhoria equivalente com base nas informações dos registos clínicos e de acordo com o parecer do Investigador<ul><li>O participante tem uma pontuação INCAT ajustada de 2 a 9--(uma pontuação de 2 deve ser exclusivamente do componente de incapacidade da perna da INCAT).</li><li>Quaisquer medicamentos imunossupressores permitidos (azatioprina, ciclosporina ou micofenolato de mofetil) foram tomados durante ≥6 meses numa dose estável durante ≥3 meses antes da Seleção</li><li>O participante pode estar a receber corticosteroides orais de dose baixa (≤20 mg/dia de prednisona [ou dose equivalente para outros corticosteroides orais]), mas apenas se tomado numa dose estável durante ≥3 meses antes da Seleção</li><li>O participante tem de ter doença ativa, definida por uma pontuação de atividade da doença CIDP (CDAS) de ≥ 2 pontos na Seleção</li><li>O participante tem de ter vacinas documentadas contra agentes patogénicos bacterianos encapsulados administradas nos 5 anos anteriores ao Dia 1 ou iniciadas no mínimo 14 dias antes da primeira dose da intervenção do estudo</li><li>Todos os participantes têm de concordar em utilizar métodos contracetivos durante e após o estudo, conforme necessário.</li><li>O uso de contracetivos por homens e mulheres que participam no estudo deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contraceção para aqueles que participam em estudos clínicos.<ul><li>Os participantes do sexo masculino são elegíveis para participar se concordarem com o seguinte durante o período de intervenção do estudo e durante pelo menos 55 semanas após a última dose da medicação do estudo:</li></ul></li></ul></li><li>Abster-se de doar ou criopreservar esperma MAIS</li><li>Estar abstinente de relações sexuais heterossexuais como seu estilo de vida preferido e habitual (abstinente a longo prazo e persistente) e concordar em permanecer abstinente OU</li><li>Tem de concordar em utilizar contraceção/barreira conforme detalhado abaixo:---- Um preservativo masculino e um método contraceptivo adicional altamente eficaz conforme descrito no protocolo.-- Uma participante do sexo feminino é elegível para participar se não estiver grávida ou amamentando, e uma das seguintes condições se aplica:</li><li>É uma mulher sem potencial para engravidar (WONCBP), conforme definido pelo protocolo OU</li><li>É uma mulher com potencial para engravidar (MCPPE) e concorda em usar um método contraceptivo altamente eficaz (com uma taxa de falha <1% ao ano), conforme descrito no Anexo 10.4 Orientação de contracepção e barreira durante o período de intervenção do estudo (para ser eficaz antes de iniciar a intervenção) e por pelo menos 55 semanas após a última administração da intervenção do estudo e concorda em não doar ou criopreservar óvulos (óvulos, oócitos) para fins de reprodução durante este período.<ul><li>Peso corporal na Seleção de 35 kg a 154 kg (77 a 340 lbs), inclusive</li></ul></li></ul>Critérios de exclusão: Os participantes são excluídos do estudo se qualquer um dos seguintes critérios se aplicar:<ul><li>Polineuropatia de outras causas, incluindo, entre outras: neuropatias desmielinizantes hereditárias, neuropatias secundárias a infeção ou doença sistémica, neuropatia diabética, neuropatias induzidas por fármacos ou toxinas, neuropatia motora multifocal, polineuropatia relacionada com gamopatia monoclonal de imunoglobulina M (IgM), síndrome POEMS e neuropatia radiculoplexa lombossacral.</li><li>Variantes CIDP sensorial, CIDP distal e CIDP focal.</li><li>Qualquer outra doença neurológica ou sistémica que possa causar sintomas e sinais que interfiram com o tratamento ou avaliações de resultados</li><li>Diabetes mal controlada (HbA1c >7%)</li><li>Infeções graves que exijam hospitalização nos 30 dias anteriores à Seleção e qualquer infeção ativa que exija tratamento durante a seleção ou presença de uma condição que possa predispor o participante a um aumento do risco de infeção (por exemplo, historial clínico, como imunodeficiência conhecida ou historial de infeções recorrentes)</li><li>Diagnóstico clínico de Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES) ou histórico familiar de LES. Para um participante com um título de anticorpo antinuclear (ANA) ≥1:160 e um ADN anti-dupla cadeia (anti-dsDNA) positivo na Seleção, o diagnóstico de LES deve ser excluído antes da inclusão.</li><li>Sensibilidade a qualquer uma das intervenções do estudo, ou componentes das mesmas, ou alergia a medicamentos ou outras alergias que, na opinião do Investigador, contraindiquem a participação no estudo. Especificamente, histórico de qualquer reação de hipersensibilidade à riliprubarte ou seus componentes ou de uma reação alérgica ou anafilática grave a qualquer anticorpo monoclonal humanizado ou murino.</li><li>Qualquer outro historial clínico clinicamente significativo ou condição médica em curso (conforme determinado pelo Investigador na Seleção) que possa afetar a avaliação de risco-benefício, comprometer a segurança do participante ou comprometer a qualidade dos dados recolhidos neste estudo; ou historial ou presença de outra doença concomitante significativa que possa afetar adversamente a participação neste estudo, de acordo com o parecer do Investigador.</li><li>Historial documentado de tentativa de suicídio nos 6 meses anteriores à consulta de Seleção, presença de ideação suicida de categoria 4 ou 5 na CSSRS durante a seleção OU se, no parecer do Investigador, o participante estiver em risco de tentativa de suicídio.</li><li>Evidência de agravamento da CIDP nas 6 semanas após uma vacinação anterior que, na opinião do Investigador, constituía uma recidiva</li><li>Cirurgia importante recente ou planeada que possa confundir os resultados do ensaio ou colocar o participante em risco indevido</li><li>O participante recebeu imunoglobulinas (IVIg ou SCIg) nas 8 semanas anteriores à Seleção</li><li>Tratamento com plasmaférese nas 8 semanas anteriores à Seleção</li><li>Tratamento anterior com riliprubarte</li><li>Tratamento anterior com (a qualquer momento) medicamentos altamente imunossupressores/quimioterapêuticos com efeitos sustentados, por exemplo, mitoxantrona, alemtuzumab, cladribina</li><li>Tratamento anterior (a qualquer momento) com irradiação linfoide total ou transplante de medula óssea</li><li>Tratamento anterior com agentes depletores de células B, tais como rituximab, nos 6 meses anteriores à administração de riliprubarte, ou até que as contagens de células B regressem aos níveis normais, o que for mais longo</li><li>Utilização de qualquer inibidor do sistema do complemento específico (por ex., eculizumab) nas 12 semanas ou 5 vezes a semivida do produto, o que for mais longo, antes da Seleção</li><li>Tratamento nos 6 meses anteriores à administração com medicamentos imunossupressores/quimioterapêuticos, tais como ciclofosfamida, metotrexato, tacrolímus, interferão ou inibidores do fator de necrose tumoral (TNF)α. Certos imunossupressores comumente usados na CIDP (azatioprina, ciclosporina ou micofenolato de mofetila) são permitidos, conforme indicado no critério de inclusão.</li><li>Qualquer vacinação recebida nos 28 dias anteriores à administração da dose (com poucas exceções a confirmar na seleção)</li><li>Participação noutro ensaio clínico com um medicamento experimental ou recebimento de um produto experimental no período de 12 semanas ou 5 vezes a semivida do produto, o que for mais longo, antes da Seleção</li><li>Quaisquer valores laboratoriais de seleção fora dos limites normais ou ECG anormal considerados, na opinião do Investigador, clinicamente significativos no contexto deste ensaio.</li><li>Resultado positivo de qualquer um dos seguintes testes:<ul><li>antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg)</li><li>anticorpos nucleares anti-hepatite B (anti-HBc Ab) (a menos que os anticorpos anti-hepatite B de superfície [antiHBs Ab] também sejam positivos, indicando imunidade natural)</li><li>anticorpos anti-vírus da hepatite C (anti-VHC)</li><li>anticorpos contra o vírus da imunodeficiência humana 1 e 2 (anti-VIH1 e antiHIV2)</li></ul></li><li>Gravidez, definida como um resultado positivo de um teste de gravidez urinário ou sérico altamente sensível, ou lactação</li><li>Alojamento numa instituição devido a ordem regulamentar ou legal; por exemplo, prisão ou institucionalização legal</li><li>Participante não adequado para participação, qualquer que seja o motivo, conforme parecer do Investigador, incluindo condições médicas ou clínicas, ou risco potencial de não conformidade com os procedimentos do estudo</li><li>Os participantes são funcionários do centro do estudo clínico ou outros indivíduos diretamente envolvidos na realização do estudo, ou familiares diretos desses indivíduos</li><li>Qualquer regulamento específico relacionado com o país que impeça o participante de entrar no estudo</li><li>Tratamento com efgartigimod nas 8 semanas anteriores à seleção</li></ul>A informação acima não se destina a conter todas as considerações relevantes para a potencial participação de um doente num ensaio clínico.<ul><li>Polirradiculoneuropatia desmielinizante inflamatória crônica</li><li>Polineuropatia</li><li>Desmielinizante inflamatória</li><li>Crónico</li></ul>Estudo sobre o medicamento experimental para uma perturbação nervosa em adultosEste estudo investiga a condição conhecida como Polineuropatia Desmielinizante Inflamatória Crónica (CIDP) em adultos. O objetivo deste estudo é compreender mais sobre a CIDP quando não responde aos tratamentos habituais.O estudo centra-se na avaliação da segurança e eficácia de um medicamento experimental em comparação com um placebo. Os investigadores pretendem recolher informações sobre quão bem a medicação funciona e a sua segurança para pessoas com CIDP.<ul><li>Quem pode participar: podem participar adultos com a doença nervosa que não responderam aos tratamentos habituais. Têm de cumprir critérios médicos específicos e concordar em utilizar contraceção durante o estudo.</li><li>Detalhes do estudo: os participantes irão participar num estudo que envolve um medicamento experimental. Serão monitorizados quanto à segurança e eficácia do tratamento.</li><li>Calendários do estudo: o estudo irá durar 25 meses.</li></ul>

recrutamento

NCT06290128

Chronic Inflammatory Demyelinating Polyradiculoneuropathy

Polyneuropathy

Inflammatory Demyelinating

Chronic

Um estudo para testar os efeitos e a segurança da riliprubarte em pessoas com polineuropatia desmielinizante inflamatória crónica (CIDP) para as quais os tratamentos habituais não funcionamO objetivo do estudo é avaliar a eficácia e segurança da riliprubarte em comparação com placebo em adultos com CIDP cuja doença não responde aos tratamentos disponíveis. A duração do estudo será de até 25 meses (cerca de 2 anos). Critérios de inclusão:Os participantes são elegíveis para serem incluídos no estudo apenas se todos os seguintes critérios se aplicarem:-O participante tem de ter CIDP ou possíveis critérios CIDP, com base nas diretrizes CIDP da Academia Europeia de Neurologia (EAN)/Sociedade de Nervos Periféricos (PNS), segunda revisão (2021).<ul><li>O participante tem de ter CIDP típica ou uma das seguintes duas variantes de CIDP: CIDP motora (incluindo a predominante motora), CIDP multifocal (também conhecida como síndrome de Lewis Sumner). O diagnóstico deve ser confirmado pelo comitê de adjudicação.</li><li>O participante tem de ser refratário à terapêutica com imunoglobulina ou corticoterapia, conforme definido abaixo.<ul><li>Subgrupo refratário à imunoglobulina: evidência histórica de falha ou resposta inadequada à terapêutica com imunoglobulina antes da seleção, definida como ausência de melhoria clinicamente significativa ou pontuação INCAT persistente ≥2 após um mínimo de:<ul><li>Uma dose de IgIV de 2 g/kg, seguida de uma segunda dose de 2 g/kg ou duas doses de 1 g/kg, com uma separação de aproximadamente 3 semanas entre doses (cada dose pode ser dividida ao longo de 2 a 5 dias), conforme indicado nas diretrizes EAN/PNS 2021 OU</li><li>Terapêutica de manutenção SCIg com pelo menos 0,2 g/kg semanalmente durante 5 semanas</li></ul></li><li>Subgrupo refratário a corticosteroides:</li></ul></li></ul>Evidência histórica de falha ou resposta inadequada à corticoterapia antes da seleção, definida como ausência de melhoria clinicamente significativa ou pontuação INCAT persistente ≥2 após um mínimo de 12 semanas de corticoterapia. O regime de corticosteroides pode ser prednisona/prednisolona oral diária, pelo menos 60 mg, equivalente a metilprednisolona 48 mg, reduzida gradualmente ao longo de 6 a 8 meses, ou regimes alternativos, por exemplo, tratamento com corticosteroides pulsados de dose elevada (40 mg/dia de dexametasona oral ou 500 mg/dia de metilprednisolona IV, cada um diariamente durante 4 dias por mês durante 6 meses), conforme indicado nas diretrizes EAN/PNS 2021 Uma melhoria clinicamente significativa é definida como um ou mais dos seguintes:<ul><li>Uma diminuição de ≥1 ponto na pontuação de incapacidade INCAT ajustada</li><li>Um aumento na pontuação do centil IRODS ≥4 pontos</li><li>Um aumento na pontuação da soma MRC ≥3 pontos</li><li>Uma melhoria na força de preensão manual de ≥8 quilopascais ou</li><li>Melhoria equivalente com base nas informações dos registos clínicos e de acordo com o parecer do Investigador<ul><li>O participante tem uma pontuação INCAT ajustada de 2 a 9--(uma pontuação de 2 deve ser exclusivamente do componente de incapacidade da perna da INCAT).</li><li>Quaisquer medicamentos imunossupressores permitidos (azatioprina, ciclosporina ou micofenolato de mofetil) foram tomados durante ≥6 meses numa dose estável durante ≥3 meses antes da Seleção</li><li>O participante pode estar a receber corticosteroides orais de dose baixa (≤20 mg/dia de prednisona [ou dose equivalente para outros corticosteroides orais]), mas apenas se tomado numa dose estável durante ≥3 meses antes da Seleção</li><li>O participante tem de ter doença ativa, definida por uma pontuação de atividade da doença CIDP (CDAS) de ≥ 2 pontos na Seleção</li><li>O participante tem de ter vacinas documentadas contra agentes patogénicos bacterianos encapsulados administradas nos 5 anos anteriores ao Dia 1 ou iniciadas no mínimo 14 dias antes da primeira dose da intervenção do estudo</li><li>Todos os participantes têm de concordar em utilizar métodos contracetivos durante e após o estudo, conforme necessário.</li><li>O uso de contracetivos por homens e mulheres que participam no estudo deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contraceção para aqueles que participam em estudos clínicos.<ul><li>Os participantes do sexo masculino são elegíveis para participar se concordarem com o seguinte durante o período de intervenção do estudo e durante pelo menos 55 semanas após a última dose da medicação do estudo:</li></ul></li></ul></li><li>Abster-se de doar ou criopreservar esperma MAIS</li><li>Estar abstinente de relações sexuais heterossexuais como seu estilo de vida preferido e habitual (abstinente a longo prazo e persistente) e concordar em permanecer abstinente OU</li><li>Tem de concordar em utilizar contraceção/barreira conforme detalhado abaixo:---- Um preservativo masculino e um método contraceptivo adicional altamente eficaz conforme descrito no protocolo.-- Uma participante do sexo feminino é elegível para participar se não estiver grávida ou amamentando, e uma das seguintes condições se aplica:</li><li>É uma mulher sem potencial para engravidar (WONCBP), conforme definido pelo protocolo OU</li><li>É uma mulher com potencial para engravidar (MCPPE) e concorda em usar um método contraceptivo altamente eficaz (com uma taxa de falha <1% ao ano), conforme descrito no Anexo 10.4 Orientação de contracepção e barreira durante o período de intervenção do estudo (para ser eficaz antes de iniciar a intervenção) e por pelo menos 55 semanas após a última administração da intervenção do estudo e concorda em não doar ou criopreservar óvulos (óvulos, oócitos) para fins de reprodução durante este período.<ul><li>Peso corporal na Seleção de 35 kg a 154 kg (77 a 340 lbs), inclusive</li></ul></li></ul>Critérios de exclusão: Os participantes são excluídos do estudo se qualquer um dos seguintes critérios se aplicar:<ul><li>Polineuropatia de outras causas, incluindo, entre outras: neuropatias desmielinizantes hereditárias, neuropatias secundárias a infeção ou doença sistémica, neuropatia diabética, neuropatias induzidas por fármacos ou toxinas, neuropatia motora multifocal, polineuropatia relacionada com gamopatia monoclonal de imunoglobulina M (IgM), síndrome POEMS e neuropatia radiculoplexa lombossacral.</li><li>Variantes CIDP sensorial, CIDP distal e CIDP focal.</li><li>Qualquer outra doença neurológica ou sistémica que possa causar sintomas e sinais que interfiram com o tratamento ou avaliações de resultados</li><li>Diabetes mal controlada (HbA1c >7%)</li><li>Infeções graves que exijam hospitalização nos 30 dias anteriores à Seleção e qualquer infeção ativa que exija tratamento durante a seleção ou presença de uma condição que possa predispor o participante a um aumento do risco de infeção (por exemplo, historial clínico, como imunodeficiência conhecida ou historial de infeções recorrentes)</li><li>Diagnóstico clínico de Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES) ou histórico familiar de LES. Para um participante com um título de anticorpo antinuclear (ANA) ≥1:160 e um ADN anti-dupla cadeia (anti-dsDNA) positivo na Seleção, o diagnóstico de LES deve ser excluído antes da inclusão.</li><li>Sensibilidade a qualquer uma das intervenções do estudo, ou componentes das mesmas, ou alergia a medicamentos ou outras alergias que, na opinião do Investigador, contraindiquem a participação no estudo. Especificamente, histórico de qualquer reação de hipersensibilidade à riliprubarte ou seus componentes ou de uma reação alérgica ou anafilática grave a qualquer anticorpo monoclonal humanizado ou murino.</li><li>Qualquer outro historial clínico clinicamente significativo ou condição médica em curso (conforme determinado pelo Investigador na Seleção) que possa afetar a avaliação de risco-benefício, comprometer a segurança do participante ou comprometer a qualidade dos dados recolhidos neste estudo; ou historial ou presença de outra doença concomitante significativa que possa afetar adversamente a participação neste estudo, de acordo com o parecer do Investigador.</li><li>Historial documentado de tentativa de suicídio nos 6 meses anteriores à consulta de Seleção, presença de ideação suicida de categoria 4 ou 5 na CSSRS durante a seleção OU se, no parecer do Investigador, o participante estiver em risco de tentativa de suicídio.</li><li>Evidência de agravamento da CIDP nas 6 semanas após uma vacinação anterior que, na opinião do Investigador, constituía uma recidiva</li><li>Cirurgia importante recente ou planeada que possa confundir os resultados do ensaio ou colocar o participante em risco indevido</li><li>O participante recebeu imunoglobulinas (IVIg ou SCIg) nas 8 semanas anteriores à Seleção</li><li>Tratamento com plasmaférese nas 8 semanas anteriores à Seleção</li><li>Tratamento anterior com riliprubarte</li><li>Tratamento anterior com (a qualquer momento) medicamentos altamente imunossupressores/quimioterapêuticos com efeitos sustentados, por exemplo, mitoxantrona, alemtuzumab, cladribina</li><li>Tratamento anterior (a qualquer momento) com irradiação linfoide total ou transplante de medula óssea</li><li>Tratamento anterior com agentes depletores de células B, tais como rituximab, nos 6 meses anteriores à administração de riliprubarte, ou até que as contagens de células B regressem aos níveis normais, o que for mais longo</li><li>Utilização de qualquer inibidor do sistema do complemento específico (por ex., eculizumab) nas 12 semanas ou 5 vezes a semivida do produto, o que for mais longo, antes da Seleção</li><li>Tratamento nos 6 meses anteriores à administração com medicamentos imunossupressores/quimioterapêuticos, tais como ciclofosfamida, metotrexato, tacrolímus, interferão ou inibidores do fator de necrose tumoral (TNF)α. Certos imunossupressores comumente usados na CIDP (azatioprina, ciclosporina ou micofenolato de mofetila) são permitidos, conforme indicado no critério de inclusão.</li><li>Qualquer vacinação recebida nos 28 dias anteriores à administração da dose (com poucas exceções a confirmar na seleção)</li><li>Participação noutro ensaio clínico com um medicamento experimental ou recebimento de um produto experimental no período de 12 semanas ou 5 vezes a semivida do produto, o que for mais longo, antes da Seleção</li><li>Quaisquer valores laboratoriais de seleção fora dos limites normais ou ECG anormal considerados, na opinião do Investigador, clinicamente significativos no contexto deste ensaio.</li><li>Resultado positivo de qualquer um dos seguintes testes:<ul><li>antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg)</li><li>anticorpos nucleares anti-hepatite B (anti-HBc Ab) (a menos que os anticorpos anti-hepatite B de superfície [antiHBs Ab] também sejam positivos, indicando imunidade natural)</li><li>anticorpos anti-vírus da hepatite C (anti-VHC)</li><li>anticorpos contra o vírus da imunodeficiência humana 1 e 2 (anti-VIH1 e antiHIV2)</li></ul></li><li>Gravidez, definida como um resultado positivo de um teste de gravidez urinário ou sérico altamente sensível, ou lactação</li><li>Alojamento numa instituição devido a ordem regulamentar ou legal; por exemplo, prisão ou institucionalização legal</li><li>Participante não adequado para participação, qualquer que seja o motivo, conforme parecer do Investigador, incluindo condições médicas ou clínicas, ou risco potencial de não conformidade com os procedimentos do estudo</li><li>Os participantes são funcionários do centro do estudo clínico ou outros indivíduos diretamente envolvidos na realização do estudo, ou familiares diretos desses indivíduos</li><li>Qualquer regulamento específico relacionado com o país que impeça o participante de entrar no estudo</li><li>Tratamento com efgartigimod nas 8 semanas anteriores à seleção</li></ul>A informação acima não se destina a conter todas as considerações relevantes para a potencial participação de um doente num ensaio clínico.<ul><li>Polirradiculoneuropatia desmielinizante inflamatória crônica</li><li>Polineuropatia</li><li>Desmielinizante inflamatória</li><li>Crónico</li></ul>Estudo sobre o medicamento experimental para uma perturbação nervosa em adultosEste estudo investiga a condição conhecida como Polineuropatia Desmielinizante Inflamatória Crónica (CIDP) em adultos. O objetivo deste estudo é compreender mais sobre a CIDP quando não responde aos tratamentos habituais.O estudo centra-se na avaliação da segurança e eficácia de um medicamento experimental em comparação com um placebo. Os investigadores pretendem recolher informações sobre quão bem a medicação funciona e a sua segurança para pessoas com CIDP.<ul><li>Quem pode participar: podem participar adultos com a doença nervosa que não responderam aos tratamentos habituais. Têm de cumprir critérios médicos específicos e concordar em utilizar contraceção durante o estudo.</li><li>Detalhes do estudo: os participantes irão participar num estudo que envolve um medicamento experimental. Serão monitorizados quanto à segurança e eficácia do tratamento.</li><li>Calendários do estudo: o estudo irá durar 25 meses.</li></ul>

+ 18 ano(s)

O estudo é direcionado a participantes com 18 ano(s) anos ou mais

todos

Este estudo é direcionado a participantes de todos os gêneros

fase 3

Estudos em grande escala com pacientes para confirmar eficácia e segurança

140 participantes

O estudo envolve um grande grupo de participantes

126 locais

Disponível em vários locais

Visão geral do estudo

The purpose of the study is to evaluate effectiveness and safety of riliprubart compared to placebo in adult with CIDP whose disease does not respond to available treatments. The study duration will be up to 25 months (about 2 years).

Critérios de elegibilidade

Inclusion Criteria:

Participants are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply:

-Participant must have CIDP or possible CIDP criteria, based on European Academy of Neurology (EAN)/ Peripheral Nerve Society (PNS) Task Force CIDP guidelines, second revision (2021).

Participant must have either typical CIDP, or one of the following two CIDP variants: motor CIDP (including motor predominant), multifocal CIDP (also known as Lewis Sumner Syndrome). Diagnosis must be confirmed by the adjudication committee.
Participant must be refractory to either immunoglobulin therapy or corticosteroid therapy, as defined below.
- Immunoglobulinrefractory subgroup: Historic evidence of failure or inadequate response to immunoglobulin therapy prior to screening, defined as no clinically meaningful improvement or persistent INCAT score ≥2 after a minimum of:
  - One dose of IVIg of 2 g/kg, followed by a second dose of 2 g/kg or two doses of 1 g/kg, with a separation of approximately 3 weeks between doses (each dose can be divided over 2 to 5 days), as indicated in the EAN/PNS 2021 guidelines OR
  - SCIg maintenance therapy with at least 0.2 g/kg weekly for 5 weeks
- Corticosteroidrefractory subgroup:

Historic evidence of failure or inadequate response to corticosteroid therapy prior to screening, defined as no clinically meaningful improvement or persistent INCAT score ≥2 after a minimum of 12 weeks of corticosteroid therapy. Corticosteroid regimen can be daily oral prednisone/prednisolone, at least 60 mg, equivalent to methylprednisolone 48 mg, tapered over 6 to 8 months, or alternative regimens, e.g. pulsed high-dose corticosteroid treatment (40 mg/day oral dexamethasone or 500 mg/day IV methylprednisolone, each daily for 4 days per month for 6 months), as indicated in the EAN/PNS 2021 guidelines A clinically meaningful improvement is defined as one or more of the following:

A ≥1 point decrease in adjusted INCAT disability score
An increase in IRODS centile score ≥4 points
An increase in MRC Sum score ≥3 points
An improvement in hand grip strength of ≥8 kilopascals or
Equivalent improvement based on information from medical records and per the Investigator's judgment
- Participant has an adjusted INCAT score of 2 to 9
  --(a score of 2 should be exclusively from the leg disability component of INCAT).
- Any allowed immunosuppressant drugs (azathioprine, cyclosporine, or mycophenolate mofetil) have been taken for ≥6 months at a stable dose for ≥3 months prior to Screening
- Participant may be receiving low-dose oral corticosteroids (≤20 mg/day of prednisone [or equivalent dose for other oral corticosteroids]), but only if taken at a stable dose for ≥3 months prior to Screening
- Participant must have active disease, defined by a CIDP disease activity score (CDAS) of ≥ 2 points at Screening
- Participant must have documented vaccinations against encapsulated bacterial pathogens given within 5 years prior to Day 1 or initiated a minimum of 14 days prior to first dose of study intervention
- All participants must agree to use contraception methods during and after the study as required.
- Contraceptive use by men and women participating in the study should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies.
  - Male participants are eligible to participate if they agree to the following during the study intervention period and for at least 55 weeks after the last dose of study medication:
Refrain from donating or cryopreserving sperm PLUS
Be abstinent from heterosexual intercourse as their preferred and usual lifestyle (abstinent on a long term and persistent basis) and agree to remain abstinent OR
Must agree to use contraception/barrier as detailed below:
---- A male condom and an additional highly effective contraceptive method as described in the protocol.
-- A female participant is eligible to participate if she is not pregnant or breastfeeding, and one of the following conditions applies:
Is a woman of nonchildbearing potential (WONCBP) as defined by the protocol OR
Is a woman of childbearing potential (WOCBP) and agrees to use a contraceptive method that is highly effective (with a failure rate of <1% per year), as described in Appendix 10.4 Contraception and barrier guidance during the study intervention period (to be effective before starting the intervention) and for at least 55 weeks after the last administration of study intervention and agrees not to donate or cryopreserve eggs (ova, oocytes) for the purpose of reproduction during this period.
- Body weight at Screening of 35 kg to 154 kg (77 to 340 lbs), inclusive

Exclusion Criteria: Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

Polyneuropathy of other causes, including but not limited to: hereditary demyelinating neuropathies, neuropathies secondary to infection or systemic disease, diabetic neuropathy, drug- or toxin-induced neuropathies, multifocal motor neuropathy, polyneuropathy related to Immunoglobulin M (IgM) monoclonal gammopathy, POEMS syndrome, and lumbosacral radiculoplexus neuropathy.
Sensory CIDP, Distal CIDP and focal CIDP variants.
Any other neurological or systemic disease that can cause symptoms and signs interfering with treatment or outcome assessments
Poorly controlled diabetes (HbA1c >7%)
Serious infections requiring hospitalization within 30 days prior to Screening and any active infection requiring treatment during screening or presence of a condition that may predispose the participant to increased risk of infection (eg, medical history such as known immunodeficiency or history of recurrent infections)
Clinical diagnosis of Systemic Lupus Erythematosus (SLE) or family history of SLE. For a participant with an antinuclear antibody (ANA) titer ≥1:160 and a positive anti-double-stranded DNA (anti-dsDNA) at Screening, SLE diagnosis must be ruled out prior to enrollment.
Sensitivity to any of the study interventions, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the Investigator, contraindicates participation in the study. Specifically, history of any hypersensitivity reaction to riliprubart or its components or of a severe allergic or anaphylactic reaction to any humanized or murine monoclonal antibody.
Any other clinically meaningful medical history or ongoing medical condition (as determined by the Investigator at Screening) that might impact benefitrisk assessment, jeopardize the safety of the participant, or compromise the quality of the data collected in this study; or history or presence of other significant concomitant illness that would adversely affect participation in this study, per Investigator's judgment.
Documented history of attempted suicide over the 6 months prior to the Screening visit, presence of suicidal ideation of category 4 or 5 on CSSRS during screening, OR if in the Investigator's judgment, the participant is at risk for a suicide attempt.
Evidence of CIDP worsening within the 6 weeks following a prior vaccination that, in the opinion of the Investigator, constituted a relapse
Recent or planned major surgery that could confound the results of the trial or put the participant at undue risk
Participant has received immunoglobulins (IVIg or SCIg) within 8 weeks prior to Screening
Treatment with plasma exchange within the 8 weeks prior to Screening
Prior treatment with riliprubart
Prior treatment with (any time) with highly immunosuppressive/chemotherapeutic medications with sustained effects, eg, mitoxantrone, alemtuzumab, cladribine
Prior treatment (any time) with total lymphoid irradiation or bone marrow transplantation
Prior treatment with B-cell-depleting agents such as rituximab within 6 months prior to riliprubart dosing, or until return of B-cells counts to normal levels, whichever is longer
Use of any specific complement system inhibitor (eg, eculizumab) within 12 weeks or 5 times the halflife of the product, whichever is longer, prior to Screening
Treatment within 6 months prior to dosing with immunosuppressive/ chemotherapeutic medications, such as cyclophosphamide, methotrexate, tacrolimus, interferon, or tumor necrosis factor (TNF)α inhibitors. Certain immunosuppressants commonly used in CIDP (azathioprine, cyclosporine, or mycophenolate mofetil) are allowed, as indicated under inclusion criterion.
Any vaccination received within 28 days prior to dosing (with few exceptions to be confirmed at screening)
Participation in another clinical trial with an investigational drug or receipt of an investigational product within 12 weeks or 5 times the halflife of the product, whichever is longer, prior to Screening
Any screening laboratory values outside normal limits or abnormal ECG considered in the Investigator's judgment to be clinically significant in the context of this trial.
Positive result of any of the following tests:
- hepatitis B surface antigen (HBsAg)
- antihepatitis B core antibodies (anti-HBc Ab) (unless anti-hepatitis B surface antibodies [antiHBs Ab] are also positive, indicating natural immunity)
- antihepatitis C virus (antiHCV) antibodies
- antihuman immunodeficiency virus 1 and 2 (antiHIV1 and antiHIV2) antibodies
Pregnancy, defined as a positive result of a highly sensitive urine or serum pregnancy test, or lactation
Accommodation in an institution because of regulatory or legal order; eg, imprisoned or legally institutionalized
Participant not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, including medical or clinical conditions, or potential risk for noncompliance to study procedures
Participants are employees at the clinical study site or other individuals directly involved in the conduct of the study, or immediate family member of such individuals
Any country related specific regulation that would prevent the participant from entering the study
Treatment with efgartigimod within 8 weeks prior to screening

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial.

Atualizado em abril de 2026. ID do estudo: NCT06290128