Estudo para avaliar a eficácia e segurança de Frexalimab, Brivekimig ou Rilzabrutinib em participantes dos 16 aos 75 anos com glomeruloesclerose segmentar focal primária ou doença de alteração mínima

Este é um estudo paralelo, de Fase 2a, em dupla ocultação, de 6 braços para o tratamento da glomeruloesclerose segmentar focal primária (GESF) ou doença de alteração mínima (DCM).

O objetivo deste estudo é medir a alteração na proteinúria e o seu impacto nas taxas de remissão da síndrome nefrótica com frexalimab, brivekimig ou rilzabrutinib em comparação com placebo em participantes com GESF primária ou DCM com idades entre os 16 e os 75 anos.

Os detalhes do estudo para cada participante incluem:

A duração do estudo será de até 52 semanas. A duração do tratamento será de 24 semanas. Haverá até 16 consultas.

Critérios de inclusão:

• Relatório de biopsia indicativo de GESF primária ou DCM, com apresentação clínica de apoio de acordo com o parecer do Investigador.
• UPCR ≥3 g/g na seleção, ou ≥1,5 g/g nos doentes com TFGe ≥60 ml/min/1,73 m2.
• TFGe ≥45 ml/min/1,73 m^2 na seleção.
• Histórico documentado de redução de UPCR ou UACR (ou proteína na urina de 24 horas ou albumina na urina de 24 horas) em >40% em resposta a corticosteroides ou outra terapêutica imunossupressora quando a UPCR pré-tratamento foi ≥3,5 g/g ou equivalente para UACR (ou proteína na urina de 24 horas pré-tratamento foi ≥3,5 g/dia se for utilizada proteína na urina de 24 horas ou equivalente para albumina na urina de 24 horas se for utilizada albumina na urina de 24 horas).
• ≤10 mg/dia de prednisona ou equivalente e estável com início pelo menos 1 semana antes da aleatorização.
• Para aqueles a tomar um inibidor do SRAA antes da seleção, a dose tem de ser estável ≥4 semanas antes da seleção; o início de inibidores do SRAA ou alteração da dose não será permitido durante o período de tratamento em dupla ocultação ou OLE.
• Para aqueles a tomar um inibidor de SGLT2 antes da seleção, a dose tem de ser estável ≥4 semanas antes da seleção; não será permitido iniciar o tratamento com um inibidor de SGLT2 ou alterar a dose durante os períodos de tratamento em dupla ocultação ou OLE.
• Peso corporal entre 45 e 120 kg (inclusive) na seleção.

Critérios de exclusão:

• GESF genética ou secundária ou DCM. Aqueles com alelos de risco APOL1 são elegíveis.
• Variante em colapso da GESF.
• DRFT com necessidade de diálise ou transplante.

A informação acima não se destina a conter todas as considerações relevantes para a potencial participação de um doente num ensaio clínico.