Estudo de compromisso pós-aprovação (PAC) da China de avalglucosidase alfa em participantes com IOPD

Este é um estudo de grupo único, de 52 semanas de tratamento, de Fase 4, em regime aberto, de braço único, para avaliar a segurança e eficácia da perfusão IV de avalglucosidase alfa em participantes chineses do sexo masculino e feminino com IOPD que nunca receberam tratamento ou foram tratados anteriormente com TSE.

Os detalhes do estudo incluem:

• Duração do estudo: a duração total do estudo é de aproximadamente 64 semanas.

  • Período de seleção de até 8 semanas
  • Período de tratamento de 52 semanas
  • Período de seguimento de 4 semanas.
• O número de consultas será de 30, incluindo 29 consultas no centro e 1 consulta de seguimento por telefone.

Critérios de inclusão:

• O participante tem de ter <18 anos de idade, no momento da assinatura do consentimento informado.
• Os participantes têm um início documentado dos sintomas da doença de Pompe antes dos 12 meses de idade (corrigido para gestação se nascerem antes das 40 semanas); e o diagnóstico de DPI é confirmado por deficiência da enzima GAA de qualquer fonte de tecido e mutações patogénicas do gene GAA.
• Os participantes devem ter cardiomiopatia documentada no momento do diagnóstico.
• O uso de contraceptivos deve ser consistente com as regulamentações locais O pai/mãe/representante legal autorizado (RLA) do participante deve ser capaz de fornecer o consentimento livre e esclarecido assinado.

Critérios de exclusão: Os participantes são excluídos do estudo se qualquer um dos seguintes critérios se aplicar:

• Participantes com anomalia congénita importante que, na opinião do Investigador, impediria a participação no estudo ou diminuiria potencialmente a sobrevida.
• Participantes com doença orgânica clinicamente significativa (com exceção dos sintomas relacionados com a doença de Pompe).
• Participantes que tenham recebido uma TSE que não a alglucosidase alfa ou avalglucosidase alfa, ou qualquer outro tratamento para a doença de Pompe, incluindo terapêutica genética antes da inclusão.
• Participantes que receberam alglucosidase alfa ou avalglucosidase alfa menos de 1 semana antes da primeira dose de avalglucosidase alfa administrada como ME Participantes que se prevê tomarem terapêutica proibida (ou seja, qualquer outro tratamento para a doença de Pompe) durante este estudo.
• Participantes que tenham tomado outros medicamentos experimentais (não específicos da doença de Pompe) no período de 30 dias ou 5 semividas de eliminação desse medicamento no sangue antes da inclusão, o que for mais longo, ou que se preveja que tomem quaisquer outros tratamentos experimentais concomitantes.
• Participantes não adequados para participação, qualquer que seja o motivo, conforme parecer do Investigador, incluindo condições médicas ou clínicas, ou participantes potencialmente em risco de não conformidade com os procedimentos do estudo.