Um estudo para avaliar o impacto de Efanesoctocog Alfa na saúde articular de longo prazo em participantes com hemofilia A em Taiwan

Este é um estudo observacional, nacional, multicêntrico, retrospectivo/prospetivo, em Taiwan, desenhado para avaliar a eficácia, segurança e uso do tratamento profilático com efanesoctocog alfa em participantes com hemofilia A. Os dados relacionados com a eficácia, segurança e utilização do efanesoctocog alfa serão registados prospetivamente durante as consultas de rotina até 5 anos após o início da inclusão e os dados retrospetivos serão recolhidos pelo menos 12 meses e até 24 meses antes do início do efanesoctocog alfa. Os dados de imagiologia articular serão recolhidos em centros que realizam exames de imagiologia articular U/S e/ou RM (≥6 anos de idade). Também serão recolhidos pelo menos 12 meses de dados retrospetivos dos registos clínicos, conforme disponível. Os dados recolhidos prospetivamente serão registados nas consultas clínicas de rotina durante um período de seguimento de cinco anos. O final do estudo é definido como a última consulta do último participante. Não será administrada qualquer intervenção e não são necessárias consultas relacionadas com o estudo.

Critérios de inclusão:

• Participantes com todas as idades e diagnóstico de hemofilia A moderada a grave sem inibidor atual e/ou pelo menos três anos de inibidor indetectável (<0,6 UB)
• Participantes com hemofilia A moderada a grave, conforme definido pelo nível do FVIII ≤ 5%
• Participantes que iniciem o tratamento profilático com efanesoctocog alfa de acordo com os cuidados habituais não mais de três meses antes da data de inclusão
• Os participantes com idade igual ou superior a 6 anos podem ser submetidos a exames de RM (sedação dada, se necessário, e de acordo com o critério do investigador)
• Os participantes podem ser submetidos a exames articulares
• A decisão do médico de tratar o participante com efanesoctocog alfa é tomada antes e independentemente da participação no estudo
• Consentimento informado assinado e datado fornecido pelo participante, ou pelo representante legalmente aceitável do participante para participantes com idade inferior à idade legal antes de serem realizadas quaisquer atividades relacionadas com o estudo. O assentimento deve ser obtido para participantes pediátricos de acordo com os regulamentos locais

Critérios de exclusão:

• Participantes com distúrbios de coagulação que não hemofilia A
• Participantes diagnosticados com outro distúrbio hemorrágico conhecido
• Os participantes atualmente recebem terapia com fator e apresentam sinais de resposta diminuída à terapia com FVIII
• Participantes com uma pontuação de Pettersson radiológica (PS) basal maior que 6 para cada tornozelo individual
• Inclusão noutro estudo clínico interventivo concomitante, ou toma de um medicamento experimental nos 3 meses anteriores à inclusão neste estudo
• Participantes grávidas do sexo feminino

As informações acima não se destinam a conter todas as considerações relevantes para uma potencial participação num ensaio clínico.