Efanesoctocog Alfa Profilaxis em doentes com hemofilia A com hipertrofia sinovial

O objetivo do estudo é avaliar a melhora da hipertrofia sinovial durante os 12 meses de profilaxia com efanesoctocog alfa uma vez por semana (QW) em articulações com evidência existente de hipertrofia sinovial em participantes com hemofilia A.

A duração do estudo para cada participante é de aproximadamente 12 meses.

Critérios de inclusão: o participante é diagnosticado com hemofilia A moderada a grave (definida como menor ou igual a (≤)5 por cento (%) da atividade de coagulação do FVIII endógeno) no momento do consentimento/assentimento.

O participante tem mais de ou igual a (≥)12 anos de idade no momento do consentimento/assentimento.

O participante tem hipertrofia sinovial existente, definida como pelo menos 1 articulação elegível* pela pontuação HEAD-US (pontuação de sinovite: 1 ou 2) no momento do consentimento/assentimento.

O participante tem pelo menos 1 articulação elegível* sem procedimentos ortopédicos major futuros planeados (exemplo, sinovectomia artroscópica, sinoviortese radioisotópica ou química) ou procedimentos ortopédicos major nos últimos 3 meses antes da consulta de seleção (Consulta 1).

*Uma articulação elegível é uma articulação com hipertrofia sinovial existente, conforme definido por uma pontuação de sinovite HEAD-US de 1 ou 2, considerando sinovite hipertrófica como uma indicação da presença de sinovite Participante recebeu tratamento profilático com prescrições de profilaxia de hemofilia nos últimos 12 meses antes da visita basal (Visita 2).

O participante é capaz de compreender o Formulário de Consentimento Informado (FCI)/formulário de assentimento escrito, fornece um FCI/formulário de assentimento escrito assinado e testemunhado e concorda em cumprir os requisitos do protocolo.

Se for do sexo masculino, não são necessárias medidas contracetivas para este estudo.

Se for mulher, não estiver grávida ou a amamentar e se aplicar uma das seguintes condições:

É uma mulher sem potencial para engravidar (WONCBP) É uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP) e concorda em utilizar um método contracetivo altamente eficaz, com uma taxa de insucesso inferior a (<)1 por cento durante o período de tratamento do estudo (pelo menos até à consulta da Semana 52/Fim do tratamento [FdT]).

Uma MCPPE tem de ter um teste sérico de gravidez negativo na consulta de seleção (Consulta 1) Critérios de exclusão: as participantes são excluídas do estudo se se aplicar qualquer um dos seguintes critérios:

Tem outros distúrbios de coagulação associados no momento do consentimento/assentimento. Já está sob tratamento com efanesoctocog alfa. Tem um diagnóstico atual de um inibidor do fator VIII (FVIII), definido como título de inibidor ≥0,60 BU/ml.

Tem ITI nos últimos 2 anos antes da consulta de situação basal (Consulta 2). Foi incluído num estudo clínico interventivo concomitante ou exposto a outro(s) medicamento(s) experimentais nos 3 meses anteriores à seleção para este estudo.

Está atualmente numa instituição devido a ordem regulamentar ou legal (ou seja, é um prisioneiro ou um doente que está legalmente institucionalizado).

Não é adequado para participação, qualquer que seja o motivo, conforme parecer do investigador, incluindo condições médicas ou clínicas, ou doentes potencialmente em risco de não conformidade com os procedimentos do estudo.

É um funcionário ou familiar do investigador ou da equipa do centro. Está envolvido numa situação específica durante a implementação do estudo ou no decurso do estudo que possa levantar considerações éticas.

Tem hipersensibilidade ao efanesoctocog alfa ou seus componentes ou a qualquer um de seus excipientes que, na opinião do investigador, contraindica a participação no estudo.