A eficácia e segurança de Rilzabrutinib em doentes com idade entre os 10 e os 65 anos com doença falciforme

Este é um estudo multicêntrico, aleatorizado, em dupla ocultação, controlado por placebo, de grupos paralelos e de grupos sequenciais (Parte A), seguido de um período de ELP em regime aberto (Parte B) para investigar a eficácia e segurança de rilzabrutinib em participantes com anemia falciforme (SCD).

Os detalhes do estudo incluem:

• Duração do estudo: um período em dupla ocultação de 52 semanas (Parte A), seguido de um período de ELP em regime aberto (Parte B). O período em dupla ocultação tem duas partes, 50% (apenas para adultos) até à análise intermédia (uma parte de prova de conceito análoga a um estudo de fase 2b) e 50% (adultos e crianças) após a análise intermédia. Apenas os participantes que concluam o período de tratamento em dupla ocultação (Parte A) são elegíveis para continuar para o período de ELP. A duração do período de ELP (Parte B) será desde o primeiro participante incluído (FPI)-ELP (Parte B) até que o último participante que entra na ELP tenha concluído 52 semanas.
• Duração do tratamento: período duplo-cego de 52 semanas (Parte A); período de LTE (Parte B) do (FPI até que o último participante que entra na LTE tenha concluído 52 semanas.
• Frequência das consultas: consultas da semana com base no Calendário de Avaliações.

Critérios de inclusão:

• Participantes que foram diagnosticados com DF.
• Participantes que tenham tido entre ≥2 a ≤10 episódios de COV clínica aguda documentada nos 12 meses anteriores à consulta de seleção.
• Participantes que não estejam a tomar hidroxiureia e/ou L-glutamina na Consulta de Seleção e não planeiem recebê-los durante o curso do estudo ou que tenham recebido HU e/ou L-glutamina durante um mínimo de 6 meses. Os participantes a tomar hidroxiureia e/ou L-glutamina têm de ter estado num nível de dose baseado no peso estável (mg/kg) durante pelo menos 3 meses antes da Consulta de Seleção, com a intenção de continuar no mesmo nível de dose baseado no peso durante o estudo, exceto por motivos de segurança.
• Participantes com estado de desempenho funcional de grau 2 ou inferior segundo o Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
• O uso de contracetivos por homens e mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contraceção para aqueles que participam em estudos clínicos.
• Para participantes ≥10 a <18 anos de idade: os pais/tutor(es) legal(ais) têm de fornecer o consentimento informado por escrito antes de serem realizados quaisquer procedimentos relacionados com o estudo.

Critérios de exclusão:

• Os participantes são excluídos do estudo se qualquer um dos seguintes critérios se aplicar: Participantes com histórico médico de linfoma, leucemia ou qualquer malignidade nos últimos 5 anos, exceto carcinomas epiteliais basocelulares ou escamosas da pele que foram ressecados sem evidência de doença metastática nos últimos 3 anos.
• Anomalia cardíaca clinicamente relevante, na opinião do Investigador ou achados do eletrocardiograma (ECG).
• Participantes com histórico de acidente vascular cerebral ou histórico de doppler transcraniano anormal.
• Participantes com infecção por HBV não controlada ou ativa e/ou infecção por HCV, incluindo aqueles recebendo terapia antiviral no momento da triagem.
• Infecção por HIV.
• Um historial de tuberculose (TB) ativa ou latente
• Teste molecular COVID-19 positivo.
• O participante está a tomar ou recebeu crizanlizumab (ADAKVEO®) nos 90 dias e/ou voxelotor (OXBRYTA®) nos 30 dias anteriores à consulta de Seleção.

As informações acima não se destinam a conter todas as considerações relevantes para a potencial participação de um doente num ensaio clínico.