Estudo para investigar a eficácia e segurança de Rilzabrutinib em participantes adultos com doença de Graves

Este é um estudo de Fase 2, de grupos paralelos, com 2 braços, para medir o efeito do tratamento e a segurança de rilzabrutinib dose 1 ou rilzabrutinib dose 2 em participantes com doença de Graves, com e sem orbitopatia de Graves, com idade igual ou superior a 18 anos.

Os detalhes do estudo incluem:

• Período de seleção (até 4 semanas).
• Período de tratamento (até 16 semanas).
• Período de seguimento (4 semanas). O número de consultas será de até 13.

Critérios de inclusão:

• Participantes com diagnóstico confirmado de doença de Graves com hipertireoidismo ativo, com ou sem orbitopatia de Graves ativa no momento da triagem.
• Um subconjunto de participantes terá um diagnóstico de orbitopatia de Graves ativa, conforme confirmado por exame oftalmológico na seleção e uma pontuação de atividade clínica (CAS) ≥3 para o olho mais gravemente afetado, e associado a um ou mais dos seguintes: retração da tampa ≥2 mm, envolvimento moderado ou grave dos tecidos moles, proptose ≥2 mm e/ou diplopia intermitente ou constante.
• O uso de contracetivos por homens e mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contraceção para aqueles que participam em estudos clínicos.

Critérios de exclusão:

• Histórico de hipertireoidismo não causado pela doença de Graves (por exemplo, hipertireoidismo devido a bócio multinodular tóxico, nódulo tireoidiano autônomo, tireoidite inflamatória aguda).
• História de tempestade tiroideia ou em risco elevado de desenvolver tempestade tiroideia, conforme determinado pelo médico responsável pela avaliação.
• Bócio da tiroide aumentado, causando obstrução das vias aéreas superiores e/ou exigindo intervenção cirúrgica durante o período do estudo.
• Para participante com orbitopatia de Graves, requer intervenção oftalmológica cirúrgica imediata ou está planejando cirurgia corretiva/irradiação durante o curso do estudo.
• Orbitopatia de Graves com risco visual ou acuidade visual diminuída devido a neuropatia óptica nos últimos 6 meses.
• Descompensação da córnea sem resposta à gestão médica.
• Início dos sintomas de orbitopatia de Graves >9 meses antes da situação basal. A informação acima não se destina a conter todas as considerações relevantes para a potencial participação de um doente num ensaio clínico.