Um estudo de dupilumab em crianças pequenas com uma condição alérgica do esófago (tubo alimentar): esofagite eosinofílica

Este estudo está a investigar um medicamento experimental chamado dupilumab (chamado “medicamento do estudo”). O estudo centra-se em crianças com esofagite eosinofílica ativa (EoE, uma doença inflamatória do esófago) que afeta a alimentação e a nutrição.

O objetivo do estudo é verificar quão seguro, tolerável e eficaz é o medicamento do estudo quando administrado durante 24 semanas a crianças com EE ativa.

O estudo está a analisar várias outras perguntas de investigação, incluindo:

• Que efeitos secundários podem ocorrer ao tomar o medicamento do estudo
• Quanta medicação do estudo está no sangue em momentos diferentes
• Se o corpo produz anticorpos contra o medicamento do estudo (o que pode tornar o medicamento menos eficaz ou pode levar a efeitos secundários)

Principais critérios de inclusão:

1. Doentes pediátricos com idade ≥6 meses e peso ≥5 kg e <15 kg na seleção com EE ativa
2. Historial de sintoma(s) determinado pelo investigador como sendo o resultado da EE no mês anterior à seleção, conforme definido no protocolo
3. Biópsias endoscópicas basais, realizadas durante o período de seleção, com demonstração na leitura central de infiltração eosinofílica intraepitelial em pelo menos 2 das 3 regiões esofágicas biopsiadas, conforme definido no protocolo

Principais critérios de exclusão:

1. Participação anterior num ensaio clínico de dupilumab ou tratamento anterior ou atual com dupilumab
2. Início ou alteração de um regime dietético de eliminação de alimentos ou reintrodução de um grupo alimentar previamente eliminado nas 6 semanas anteriores à seleção. Os doentes em dieta de eliminação de alimentos devem permanecer na mesma dieta ao longo do estudo
3. Outras causas de eosinofilia esofágica ou as seguintes condições: gastroenterite eosinofílica, síndrome hipereosinofílica e granulomatose eosinofílica com poliangeíte (síndrome de Churg-Strauss)
4. Infeção ativa por Helicobacter pylori
5. Historial de doença de Crohn, colite ulcerosa, doença celíaca ou cirurgia esofágica anterior
6. Qualquer estenose esofágica incapaz de ser passada com um endoscópio superior padrão, de diagnóstico ou qualquer estenose esofágica crítica que exija dilatação na seleção
7. Histórico de distúrbios hemorrágicos ou varizes esofágicas que, na opinião do investigador, colocariam o doente em risco indevido de complicações significativas de um procedimento endoscópico
8. Tratamento com corticosteroides tópicos por ingestão nas 8 semanas anteriores à endoscopia de cuidados habituais na situação basal

NOTA: aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo