NCT00358943

<p>Registr Gaucherovy choroby ICGG je probíhající mezinárodní multicentrický striktně observační program, který sleduje běžné klinické výsledky u pacientů s Gaucherovou chorobou bez ohledu na stav léčby. Není zahrnuta žádná experimentální intervence; pacienti v registru podstupují klinická hodnocení a dostává se jim péče podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře pacienta.</p><p>Cíle registru jsou:</p><ul><li>Zlepšení porozumění variabilitě, progresi, identifikaci a přirozené anamnéze Gaucherovy choroby s konečným cílem lepšího vedení a hodnocení terapeutické intervence.</li><li>Pomáhat lékařské komunitě Gaucher při vývoji doporučení pro sledování pacientů a poskytovat zprávy o výsledcích pacientů za účelem optimalizace péče o pacienty.</li><li>Charakterizovat populaci Gaucherovy choroby.</li><li>Vyhodnotit dlouhodobou účinnost imiglucerázy a eliglustatu.</li></ul><p>Těhotenský subregistr Gaucher: Primárním cílem tohoto subregistru je sledovat výsledky těhotenství, včetně komplikací a růstu kojenců, u všech žen s Gaucherovou chorobou během těhotenství, bez ohledu na to, zda dostávají léčbu specifickou pro dané onemocnění. Nepodává se žádná experimentální intervence; pacient proto podstoupí klinická vyšetření a bude dostávat standardní léčbu podle rozhodnutí lékaře pacienta.Pokud pacient bude s tímto subregistrem souhlasit, budou shromažďovány informace o pacientově zdravotní a porodnické anamnéze, těhotenství a porodu, a pokud pacient bude souhlasit se sběrem údajů o svém dítěti, budou shromažďovány údaje o růstu dítěte do 36. měsíce po porodu.</p>

Přehled studie

Kritéria způsobilosti