Nábor
NCT00567073
Onemocnění úložiště glykogenu typu II (GSD-II)
Pompeho choroba (pozdní nástup)
Deficit kyselé maltázy v glykogenezi 2
Těhotenské subregistry Pompe
Žena
Tato studie je zaměřena výhradně na účastnice
Nepoužitelné
nepoužitelné
20 účastníků
Studie zahrnuje velkou skupinu účastníků
49 míst
Dostupné na mnoha místech
Přehled studie
Tento subregistr je multicentrický, mezinárodní, longitudinální, observační a dobrovolný program určený ke sledování výsledků těhotenství u jakékoli těhotné ženy zařazené do Pompeho registru bez ohledu na to, zda dostává léčbu specifickou pro onemocnění (jako je ERT s alglukosidázou alfa nebo avalglukosidázou alfa) a bez ohledu na komerční přípravek, kterým může být léčena. Nepodává se žádná experimentální intervence, proto pacient podstoupí klinická vyšetření a bude dostávat standardní léčbu podle rozhodnutí pacientova lékaře.
Primárním cílem tohoto subregistru je sledovat výsledky těhotenství, včetně komplikací a růstu kojenců, u všech žen s Pompeho chorobou během těhotenství, bez ohledu na to, zda dostávají léčbu specifickou pro onemocnění, jako je ERT s alglukosidázou alfa nebo avalglukosidázou alfa.
Podrobnosti studie
Časová perspektiva plánu studie: retrospektivní a prospektivní
Kritéria způsobilosti
Kritéria pro zařazení:
Způsobilé ženy musí:
- bude zařazen do Pompeho registru (NCT00231400)
- být těhotná nebo být těhotná, přičemž je k dispozici příslušná lékařská dokumentace.
- poskytnout podepsaný formulář (formuláře) informovaného souhlasu a povolení k účasti v subregistru před provedením jakéhokoli shromažďování údajů souvisejících s podregistrací.
Poznámka: Doporučuje se shromažďovat údaje o těhotenství u způsobilých žen bez ohledu na zařazení dítěte. V případě pacientek s vícečetným těhotenstvím se doporučuje účast v tomto subregistru pro každé jednotlivé těhotenství.
Kritéria pro vyřazení:
Pro tento podregistr neexistují žádná kritéria pro vyřazení