Nábor
NCT00567073
Onemocnění úložiště glykogenu typu II (GSD-II)
Pompeho choroba (pozdní nástup)
Deficit kyselé maltázy v glykogenezi 2
Těhotenské subregistry Pompe
Žena
Tato studie je zaměřena výhradně na účastnice
Nepoužitelné
general.n_aDetailText
20 účastníků
Studie zahrnuje velkou skupinu účastníků
40 míst
Dostupné na mnoha místech
Přehled studie
Tento subregistr je multicentrický, mezinárodní, longitudinální, observační a dobrovolný program určený ke sledování výsledků těhotenství u jakékoli těhotné ženy zařazené do Pompeho registru bez ohledu na to, zda dostává léčbu specifickou pro onemocnění (jako je ERT s alglukosidázou alfa nebo avalglukosidázou alfa) a bez ohledu na komerční přípravek, kterým může být léčena. Nepodává se žádná experimentální intervence, proto pacient podstoupí klinická vyšetření a bude dostávat standardní léčbu podle rozhodnutí pacientova lékaře.
Primárním cílem tohoto subregistru je sledovat výsledky těhotenství, včetně komplikací a růstu kojenců, u všech žen s Pompeho chorobou během těhotenství, bez ohledu na to, zda dostávají léčbu specifickou pro onemocnění, jako je ERT s alglukosidázou alfa nebo avalglukosidázou alfa.
Podrobnosti studie
Časová perspektiva plánu studie: retrospektivní a prospektivní
Kritéria způsobilosti
Kritéria pro zařazení:
Způsobilé ženy musí:
- bude zařazen do Pompeho registru (NCT00231400)
- být těhotná nebo být těhotná, přičemž je k dispozici příslušná lékařská dokumentace.
- před provedením jakéhokoli shromažďování údajů souvisejících s podregistrem poskytnout podepsaný formulář (formuláře) informovaného souhlasu a oprávnění k účasti v podregistru.
Poznámka: Doporučuje se shromažďovat údaje o těhotenství u způsobilých žen bez ohledu na zařazení dítěte. V případě pacientek s vícečetným těhotenstvím se doporučuje účast v tomto subregistru pro každé jednotlivé těhotenství.
Kritéria pro vyřazení:
Pro tento podregistr neexistují žádná kritéria pro vyřazení