Dlouhodobá otevřená studie přípravku SAR447537 (INBRX-101) u dospělých s emfyzémem deficitu Alpha-1 antitrypsinu

Nezaslepená prodloužená studie fáze 2 hodnotící přípravek SAR447537 (INBRX-101) u dospělých s emfyzémem AATD

Toto je jednoramenná, nezaslepená prodloužená studie fáze 2 hodnotící dlouhodobou bezpečnost a klinickou účinnost přípravku SAR447537 (INBRX-101) u dospělých s emfyzémem s deficitem Alpha-1 antitrypsinu (AATD).

Kritéria pro zařazení:

1. Muži nebo ženy ve věku 18–80 let včetně v době screeningu
2. Diagnóza AATD
3. Důkaz emfyzému při AATD
4. FEV1 ≥ 30 % předpokládané hodnoty při screeningu a po podání bronchodilatátoru FEV1/FVC < 0,7
5. Aktuální nekuřácký stav

Kritéria pro vyřazení:

Pro nově identifikované účastníky

1. Podání augmentační léčby A1PI během 5 týdnů před první dávkou hodnoceného přípravku
2. Známá alergie nebo podezření na složky SAR447537, A1PI nebo lidského IgG
3. Nekontrolovaný diabetes mellitus navzdory adekvátní antidiabetické farmakologické léčbě s hodnotou HbA1c při screeningu ≥ 9 %
4. Podání i.v. imunoglobulinů, monoklonálních protilátek a/nebo jiných biologických terapií během 30 dnů
5. Na čekací listině na transplantaci plic nebo jater
6. Akutní infekce dýchacích cest nebo exacerbace CHOPN během 4 týdnů před screeningem nebo během něj
7. Důkaz dekompenzované cirhózy
8. Aktivní nádorová onemocnění nebo malignita v anamnéze během 5 let před screeningem
9. Historie nestabilního cor pulmonale

Výše uvedené informace nemají obsahovat všechny aspekty týkající se možné účasti účastníka v klinickém hodnocení.