Studie hodnotící účinnost tablet belumosudilu při léčbě dospělých účastníků s chronickou plicní dysfunkcí aloštěpu

Tato dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, mezinárodní, multicentrická studie fáze 3 se dvěma rameny a paralelními skupinami bude zkoumat účinnost a bezpečnost belumosudilu ve srovnání s placebem, podávaného jako doplněk k azithromycinu a standardnímu režimu imunosuprese u účastníků mužského nebo ženského pohlaví nejméně 1 rok po bilaterální transplantaci plic, kterým je nejméně 18 let a u nichž je prokázána progrese CLAD navzdory léčbě azithromycinem.

Podrobnosti o studii zahrnují:

Doba trvání studie bude až 31 týdnů pro účastníky, kteří nevstoupí do nezaslepeného prodlouženého období (open-label extension, OLE), a až 57 týdnů pro účastníky, kteří vstoupí do období OLE, ale nikoli do dlouhodobého OLE.

Délka léčby bude až 26 týdnů u účastníků, kteří nevstoupí do období OLE, a až 52 týdnů u účastníků, kteří vstoupí do období OLE, ale nikoli do dlouhodobého OLE.

Počet návštěv bude až 10 pro účastníky, kteří nevstoupí do období OLE, a až 16 pro účastníky, kteří vstoupí do období OLE, ale nikoli do dlouhodobého OLE.

U účastníků, kteří vstoupí do dlouhodobého OLE, bude léčba a účast ve studii pokračovat v návštěvách každých 12 týdnů podle specifikací protokolu.

Kritéria pro zařazení:

• Účastník ≥ 1 rok po bilaterální transplantaci plic v době screeningu
• Účastníci s CLAD 1. nebo 2. stupně: FEV1 od > 50 % do 80 % výchozího stavu po transplantaci při screeningu a randomizaci
• Účastníci, kteří užívali azithromycin v délce nejméně 8 týdnů (≥ 250 mg/den, nejméně 3krát týdně) před randomizací

Kritéria pro vyřazení:

• FEV1 ≤ 50 % výchozí hodnoty po transplantaci (CLAD 3 a 4)
• Pokles funkce plic, který lze vysvětlit příčinami non-CLAD, mimo jiné včetně akutního odmítnutí plicního aloštěpu (>A1), odmítnutí zprostředkovaného protilátkami, stenózy dýchacích cest nebo tracheobronchomalacie