Studie účinnosti a bezpečnosti frexalimabu (SAR441344) u dospělých s nerelabující sekundární progresivní roztroušenou sklerózou

Účelem této randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie s paralelními skupinami je stanovit účinnost frexalimabu při oddálení progrese postižení a bezpečnost až 36 měsíců dvojitě zaslepeného podávání hodnoceného přípravku ve srovnání s placebem u účastníků mužského a ženského pohlaví s nrSPMS (ve věku 18 až 60 let v době zařazení). Lidé s diagnózou nrSPMS jsou způsobilí pro zařazení, pokud splňují všechna kritéria pro zařazení a žádné kritérium pro vyřazení. Podrobnosti o studii zahrnují:

• Tato studie podle příhod skončí, jakmile bude dosaženo cílového počtu 6měsíčních příhod cCDP, a očekává se, že studie bude trvat 43 měsíců od randomizace prvního účastníka do společného konce studie.
• Počet plánovaných návštěv bude až 25 (včetně 3 kontrolních návštěv) s četností návštěv každý měsíc po dobu prvních 6 měsíců a poté každé 3 měsíce.
• Pokud nebude dosaženo předem specifikovaného počtu příhod pro 6měsíční cCDP do V21/T180, budou plánované návštěvy pokračovat každé 3 měsíce.

Kritéria pro zařazení:

• Účastník musí mít předchozí diagnózu RRRS v souladu s revidovanými McDonaldovými kritérii z roku 2017.
• Účastník musí mít aktuální diagnózu SPRS v souladu s kritérii klinického průběhu revidovanými v roce 2013 schválenými posuzovací komisí.
• Účastník musí mít zdokumentovaný důkaz progrese postižení pozorované během 12 měsíců před screeningem. Způsobilost bude analyzována posuzovací komisí.
• Absence klinických relapsů po dobu nejméně 24 měsíců.
• Účastník musí mít skóre EDSS při screeningu od 3,0 do 6,5 bodů, včetně.
• Užívání antikoncepce muži a ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií.
• U pacientů způsobilých k léčbě siponimodem: 1) netoleruje léčbu z důvodu vedlejších účinků nebo bezpečnostních důvodů, nebo 2) léčba siponimodem selhala z důvodu vnímané nedostatečné účinnosti, nebo 3) léčba siponimodem odmítla.

Kritéria pro vyřazení:

• Účastník má v anamnéze infekci nebo může být vystaven riziku infekce.
• Přítomnost psychiatrické poruchy nebo zneužívání návykových látek.
• Anamnéza, klinické důkazy, podezření nebo významné riziko tromboembolických příhod, infarkt myokardu, cévní mozková příhoda a/nebo antifosfolipidový syndrom a všichni účastníci vyžadující antitrombotickou léčbu.
• Současná hypogamaglobulinémie definovaná hladinami imunoglobulinů (IgG a/nebo IgM) pod dolní hranicí normálu (LLN) při screeningu nebo primární hypogamaglobulinémie v anamnéze. Pacienti s anamnézou sekundární hypogamaglobulinémie vyvolané monoklonálními protilátkami anti-C20 (např. okrelizumab, ofatumumab, ublituximab, rituximab) mohou být zváženi pro zařazení do studie za předpokladu, že jejich hladiny imunoglobulinů jsou v normálních mezích (WNL) v době screeningu.
• Anamnéza nebo přítomnost onemocnění, které může napodobovat příznaky RS, jako je mimo jiné porucha neuromyelitis optica spectrum, systémový lupus erythematodes, Sjögrenův syndrom, akutní diseminovaná encefalomyelitida a myasthenia gravis.
• Účastník má citlivost na jakýkoli hodnocený přípravek nebo jeho složky nebo má lék nebo jinou alergii, která podle názoru zkoušejícího lékaře kontraindikuje účast ve studii.
• Účastník byl dříve vystaven frexalimabu.

Výše uvedené informace nemají obsahovat všechny aspekty týkající se možné účasti pacienta v klinickém hodnocení.