Účinnost a bezpečnost subkutánního dupilumabu u účastníků s astmatem/astmatickou Wheeze ve věku od 2 do < 6 let (TREKIDY LIBERTY ASTHMA)

Jedná se o paralelní studii fáze 3 se 2 rameny hodnotící účinnost a dlouhodobou bezpečnost léčby dupilumabem u dětí ve věku 2 až < 6 let s nekontrolovaným astmatem a/nebo recidivujícím těžkým astmatickým sípotem. Studie bude prováděna ve 2 částech. Část A bude 52týdenní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost a účinnost dupilumabu u dětí ve věku od 2 do < 6 let s nekontrolovaným astmatem a/nebo recidivujícím těžkým astmatickým sípotem. Na konci části A bude všem způsobilým účastníkům nabídnuta účast v části B, volitelné otevřené prodloužené fázi.

Podrobnosti o studii zahrnují:

Část A:

Doba trvání studie v části A bude až 68 týdnů zahrnujících 4týdenní screening, 52týdenní léčebné období a 12týdenní období následného sledování po léčbě. Pro účastníky, kteří se rozhodnou pro účast v části B, bude doba trvání studie až 120 týdnů (dodatečné 52týdenní léčebné období).

Část B:

Pro účastníky, kteří se rozhodnou pro účast v části B, bude doba trvání studie až 120 týdnů (část A [4týdenní screening a 52týdenní léčebné období] plus další 52týdenní léčebné období a 12týdenní období následného sledování po léčbě).

Doba trvání na účastníka je až 120 týdnů.

Kritéria pro zařazení:

• Účastník musí být ve věku 2 až < 6 let
• Diagnóza astmatu nebo recidivující závažné astmatické sípání, které není kontrolováno chronickým ICS po dobu nejméně 3 měsíců se stabilním užíváním nejméně nízké dávky ICS po dobu ≥ 1 měsíce před 1. screeningovou návštěvou s důkazem nekontrolovaného astmatu a/nebo recidivujícího závažného astmatického sípání.

• Alespoň jedno další významné kritérium z modifikovaného prediktivního indexu astmatu:

  1. Lékař diagnostikoval atopickou dermatitidu,

  2. Alergická senzibilizace na alespoň 1 aeroalergen (s pozitivním sérovým IgE definovaným jako hodnota ≥ 0,35 kU/l).

     NEBO 2 malá kritéria:

  3. sípot nesouvisející s nachlazením,
  4. Eozinofilie periferní krve ≥ 4 %,
  5. Alergická senzibilizace na mléko, vejce nebo arašídy (definovaná IgE specifickým pro sérum >0,35 kU/l.
• Rodič(e) / pečovatel (pečovatelé) / zákonný zástupce (zákonní zástupci) jsou ochotni a schopni dodržovat návštěvy kliniky a postupy související se studií.
• Rodič(e) / pečovatel (pečovatelé) / zákonný zástupce (zákonní zástupci) schopný porozumět požadavkům studie.
• Účastníci/rodiče (rodiče)/pečovatel(é)/zákonný zástupce (zákonní zástupci), podle potřeby, musí být schopni porozumět dotazníkům souvisejícím se studií a vyplňovat je
• Tělesná hmotnost při screeningu a randomizaci > 5 kg a < 30 kg.
• Rodiče nebo pečovatelé nebo zákonní zástupci, kteří jsou schopni poskytnout podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria pro vyřazení:

Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí kterékoli z následujících kritérií:

• Závažné astma s nutností chronického užívání perorálních/systémových kortikosteroidů (> 1 měsíc nepřetržitě) v době zařazení do screeningu.
• Anamnéza systémové hypersenzitivní reakce nebo anafylaxe na biologickou léčbu, včetně jakékoli pomocné látky.
• Předčasný vývoj (< 34 týdnů těhotenství).
• Jakékoli jiné chronické plicní onemocnění, které by narušilo funkci plic (např. cystická fibróza, bronchopulmonální dysplazie) nebo chronické plicní onemocnění v nedonošeném věku nebo potřebu kyslíku po dobu delší než 5 dnů v novorozeneckém období.
• Anamnéza život ohrožujícího astmatu (např. vyžadující intubaci).

Výše uvedené informace nemají obsahovat všechny aspekty týkající se možné účasti pacienta v klinickém hodnocení.