Studie zkoumající účinnost a bezpečnost přípravku SAR441566 u pacientů s Crohnovou nemocí.

Jedná se o mezinárodní, multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii fáze 2 hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku SAR441566 u dospělých se středně závažnou až závažnou Crohnovou nemocí (CN). Primárním cílem této studie je vyhodnotit účinnost různých dávek přípravku SAR441566 ve srovnání s placebem u účastníků se středně závažnou až závažnou CD.

Tato studie bude mít předpokládanou dobu trvání až 59 týdnů, což bude zahrnovat screeningové období v délce 4 týdnů (+7 kalendářních dnů, pokud je to nutné), po kterém bude následovat léčebné období v rámci hlavní studie (MS), které bude trvat 52 týdnů a 2týdenní období následného sledování po ukončení léčby u účastníků, kteří nebudou zařazeni do studie dlouhodobé bezpečnosti (LTS). Období RS zahrnuje dvojitě zaslepené (DB) léčebné období s 12 týdny indukce následované 40 týdny udržovací léčby.

Kromě toho bude způsobilým účastníkům nabídnuto otevřené (OL) období v délce až 40 týdnů. Celková doba trvání udržovacího období DB a období OL nesmí překročit 40 týdnů v závislosti na tom, kdy účastníci přejdou na jinou léčbu.

Kritéria pro zařazení:

Účastníci jsou způsobilí k zařazení do studie pouze tehdy, pokud splňují všechna následující kritéria:

1. Účastníci mužského nebo ženského pohlaví ve věku 18 až 75 let v době podpisu ICF
2. Potvrzená diagnóza CD po dobu nejméně 3 měsíců před výchozím stavem

3. Potvrzená diagnóza středně závažné až závažné CD hodnocená podle:

   • Skóre indexu aktivity Crohnovy nemoci (CDAI) a jednoduché endoskopické skóre Crohnovy nemoci (SES-CD) na endoskopii potvrzené centrálním hodnotitelem
   • frekvence stolice (SF), skóre bolesti břicha (AP)
4. Anamnéza předchozí expozice standardní léčbě (5-ASA, steroidy, imunomodulátory nebo antibiotika) nebo pokročilé léčbě (biologické přípravky nebo malé molekuly), ale s nedostatečnou odpovědí, ztrátou nebo odpovědí nebo nesnášenlivostí alespoň jedné z těchto terapií
5. Na stabilních dávkách standardní léčby před screeningem (perorální sloučeniny 5-ASA, perorální kortikosteroidy, thiopuriny (např. AZA, 6-MP) nebo MTX)
6. Používání antikoncepce muži a ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií. Účastnice ženského pohlaví by neměly být těhotné ani kojit.

Kritéria pro vyřazení:

Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí kterékoli z následujících kritérií:

1. Účastníci s aktivní UK, neurčitou kolitidou nebo syndromem krátkého střeva
2. Účastníci s CD izolovaným do žaludku, duodena, jejuna nebo peri anální oblasti, bez postižení tlustého střeva nebo ilea
3. Účastníci s následujícími přetrvávajícími známými komplikacemi CD: píštěl, absces, symptomatická striktura/stenóza, fulminantní kolitida, toxický megakolon, nedávná resekce střev během 3 měsíců před screeningem nebo > 3 resekce střev v anamnéze
4. Účastníci s pozitivním vzorkem stolice na infekční patogeny
5. Účastníci s aktivní tuberkulózou (TBC) nebo anamnézou neúplně léčené aktivní nebo latentní TBC podle místních pokynů
6. Účastníci s pozitivním povrchovým antigenem hepatitidy B (HBsAg) nebo pozitivními protilátkami proti jádrovému antigenu hepatitidy B (HBcAb) a/nebo pozitivními protilátkami proti hepatitidě C (HCV) při screeningové návštěvě
7. Účastníci s jakoukoli jinou aktivní, chronickou nebo rekurentní infekcí, včetně rekurentního nebo diseminovaného herpes zoster nebo diseminovaného herpes simplex
8. Účastníci se známou anamnézou infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo pozitivní sérologií HIV-1 nebo HIV-2 při screeningu
9. Účastníci s aktivními malignitami, lymfoproliferativním onemocněním nebo recidivou kteréhokoli z nich během 5 let před screeningem
10. Anamnéza dysplazie tlustého střeva nebo přítomnost dysplazie tlustého střeva nebo adenomatózní polypy tlustého střeva neodstraněné během kolonoskopie při screeningové návštěvě
11. Infekce (infekce) vyžadující léčbu i.v. antiinfekčními přípravky během 30 dnů nebo perorálními/nitrosvalovými antiinfekčními přípravky během 14 dnů před screeningovou návštěvou
12. Účastníci vyžadující nebo užívající jakoukoli rodičovskou výživu a/nebo exkluzivní enterální výživu
13. Účastníci, kteří dostávali cyklosporin, takrolimus, mykofenolát mofetil nebo thalidomid během 30 dnů před screeningem
14. Účastníci, kteří podstoupili fekální mikrobiální transplantaci během 30 dnů před screeningem
15. Účastníci, kteří byli někdy vystaveni natalizumabu (Tysabri®) nebo perorálnímu karotgrastu methylu (Carogra®)
16. Účastníci, kteří dostávali i.v. kortikosteroidy během 14 dnů před screeningem nebo během screeningového období
17. Účastníci, kteří dostali terapeutický klystýr nebo čípek jiný, než je nutné pro kolonoskopii během 14 dnů před screeningem nebo během screeningu
18. Screeningová laboratoř a další analýzy ukazují abnormální výsledky

Výše uvedené informace nemají obsahovat všechny aspekty týkající se možné účasti pacienta v klinickém hodnocení.