Čínský závazek po schválení (PAC) studie avalglukosidázy alfa u účastníků s IOPD

Jedná se o 52týdenní otevřenou studii fáze 4 s jedním ramenem jedné skupiny hodnotící bezpečnost a účinnost i.v. infuze avalglukosidázy alfa u čínských účastníků mužského a ženského pohlaví s IOPD, kteří dosud nebyli léčeni nebo byli dříve léčeni ERT.

Podrobnosti o studii zahrnují:

• Doba trvání studie: celková doba trvání studie je přibližně 64 týdnů.

  • Screeningové období v délce až 8 týdnů
  • Léčebné období v délce 52 týdnů
  • Období následného sledování v délce 4 týdnů.
• Počet návštěv bude 30, včetně 29 návštěv pracoviště a 1 kontrolní návštěvy po telefonu.

Kritéria pro zařazení:

• Účastník musí být v době podpisu informovaného souhlasu ve věku < 18 let.
• Účastníci mají zdokumentovaný nástup příznaků Pompeho choroby před 12 měsíci věku (korigovaný na těhotenství, pokud se narodí před 40 týdny); a diagnóza IOPD je potvrzena deficitem enzymu GAA z jakéhokoli zdroje tkáně a patogenních mutací genu GAA.
• Účastníci musí mít v době diagnózy zdokumentovanou kardiomyopatii.
• Užívání antikoncepce by mělo být v souladu s místními předpisy. Rodič účastníka / zákonný zástupce (LAR) musí být schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria pro vyřazení: Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí kterékoli z následujících kritérií:

• Účastníci s velkou vrozenou abnormalitou, která by podle názoru zkoušejícího lékaře znemožnila účast ve studii nebo potenciálně snížila přežití.
• Účastníci s klinicky významným organickým onemocněním (s výjimkou příznaků souvisejících s Pompeho chorobou).
• Účastníci, kteří před zařazením do studie podstoupili ERT jinou než alglukosidázu alfa nebo avalglukosidázu alfa nebo jinou léčbu Pompeho choroby, včetně genové terapie.
• Účastníci, kteří dostali alglukosidázu alfa nebo avalglukosidázu alfa méně než 1 týden před první dávkou avalglukosidázy alfa podávané jako účastníci HLP, u nichž se předpokládá, že budou během této studie užívat zakázanou léčbu (tj. jakoukoli jinou léčbu Pompeho choroby).
• Účastníci, kteří užívali jiné hodnocené přípravky (nejsou specifické pro Pompeho chorobu) během 30 dnů nebo 5 poločasů eliminace tohoto přípravku v krvi před zařazením, podle toho, co je delší, nebo se očekává, že budou užívat jakékoli jiné souběžné hodnocené léčby.
• Účastníci, kteří nejsou podle úsudku zkoušejícího lékaře vhodní pro účast z jakéhokoli důvodu, včetně zdravotních nebo klinických stavů, nebo účastníci potenciálně s rizikem nedodržování postupů ve studii.