Studie hodnotící vliv přípravku Efanesoctocog Alfa na dlouhodobé zdraví kloubů u účastníků s hemofilií A na Tchaj-wanu

Jedná se o národní, multicentrickou, retrospektivní/prospektivní observační studii na Tchaj-wanu, jejímž cílem je posoudit účinnost, bezpečnost a použití profylaktické léčby efanesoctocogem alfa u účastníků s hemofilií A. Údaje týkající se účinnosti, bezpečnosti a užívání efanesoctocogu alfa budou zaznamenávány prospektivně během běžných návštěv po dobu až 5 let po zahájení náboru a retrospektivní údaje budou shromažďovány nejméně 12 měsíců a až 24 měsíců před zahájením užívání efanesoctocogu alfa. Údaje o snímkování kloubů budou shromažďovány v centrech provádějících vyšetření kloubů U/S a/nebo MR (≥ 6 let). Nejméně 12 měsíců retrospektivních údajů bude také shromážděno ze zdravotních záznamů, pokud budou k dispozici. Prospektivně shromážděné údaje budou zaznamenány při běžných klinických návštěvách během pětiletého období následného sledování. Konec studie je definován jako poslední návštěva posledního účastníka. Nebude provedena žádná intervence a nebudou vyžadovány žádné návštěvy související se studií.

Kritéria pro zařazení:

• Účastníci se všemi věkovými kategoriemi a diagnózou středně závažné až závažné hemofilie A bez současného a/nebo nejméně tříletého nedetekovatelného inhibitoru (<0,6 BU)
• Účastníci se středně závažnou až závažnou hemofilií A definovanou hladinou FVIII ≤ 5 %
• Účastníci, kteří zahájí profylaktickou léčbu efanesoctocogem alfa podle standardu péče nejpozději tři měsíce před datem zařazení
• Účastníci ve věku 6 let a starší mohou podstoupit vyšetření MR (sedace podaná, pokud je to nutné, a podle uvážení zkoušejícího lékaře)
• Účastníci mohou podstoupit vyšetření kloubů
• Rozhodnutí lékaře léčit účastníka přípravkem efanesoctocog alfa je učiněno před účastí ve studii a nezávisle na ní.
• Podepsaný a datovaný informovaný souhlas poskytnutý účastníkem nebo zákonným zástupcem účastníka pro účastníky mladší zákonný věk před provedením jakýchkoli činností souvisejících se studií. Souhlas pro pediatrické účastníky by měl být získán v souladu s místními předpisy.

Kritéria pro vyřazení:

• Účastníci s jinými poruchami koagulace než hemofilií A
• Účastníci s diagnózou jiné známé poruchy krvácení
• Účastníci v současné době dostávají léčbu faktorem a mají známky snížené odpovědi na léčbu FVIII
• Účastníci s výchozím radiologickým Petterssonovým skóre (PS) vyšším než 6 pro každý jednotlivý kotník
• Zařazení do jiné souběžné klinické intervenční studie nebo užívání hodnoceného léčivého přípravku během 3 měsíců před zařazením do této studie
• Těhotné účastnice

Výše uvedené informace nemají obsahovat všechny aspekty týkající se možné účasti v klinickém hodnocení.