Efanesoktokog profylaxe alfa u pacientů s hemofilií A se synoviální hypertrofií

Cílem studie je vyhodnotit zlepšení synoviální hypertrofie během 12 měsíců profylaxe efanesoctocogem alfa jednou týdně (QW) u kloubů se stávajícím důkazem synoviální hypertrofie u účastníků s hemofilií A.

Doba trvání studie pro každého účastníka je přibližně 12 měsíců.

Kritéria pro zařazení:

• Účastníkovi je v době souhlasu/svolení diagnostikována středně závažná až závažná hemofilie A (definovaná jako nižší nebo rovnající se (≤)5 procentům (%) aktivity endogenního srážení FVIII).
• Účastníkovi je v době poskytnutí souhlasu nebo souhlasu více než nebo rovno (≥)12 let.
• Účastník má stávající synoviální hypertrofii definovanou jako nejméně 1 způsobilý kloub podle skóre HEAD-US (skóre amyloiditidy: 1 nebo 2) v době souhlasu/svolení.
• Účastník má nejméně 1 způsobilý\ kloub bez plánovaných budoucích velkých ortopedických zákroků (příklad, artroskopická synovektomie, radioizotopová nebo chemická synoviortéza) nebo velkých ortopedických zákroků během posledních 3 měsíců před screeningovou návštěvou (návštěva 1).

  \*Vhodným kloubem je kloub se stávající synoviální hypertrofií, jak je definováno skóre synovitidy HEAD-US 1 nebo 2, přičemž hypertrofické synovium je známkou přítomnosti synovitidy.

• Účastník podstoupil profylaktickou léčbu léky na profylaxi hemofilie v posledních 12 měsících před výchozí návštěvou (návštěva 2).
• Účastník je schopen porozumět písemnému formuláři informovaného souhlasu (ICF) / formuláři souhlasu pro nezletilé osoby, poskytne podepsaný a svědky podepsaný písemný formulář informovaného souhlasu / souhlasu pro nezletilé osoby a souhlasí s tím, že bude dodržovat požadavky protokolu.
• Pokud se jedná o muže, nejsou pro tuto studii nutná žádná antikoncepční opatření.
• Pokud žena není těhotná nebo nekojí a platí jedna z následujících podmínek:
• Je žena, která nemůže otěhotnět (WONCBP)
• Je WOCBP a souhlasí s používáním vysoce účinné antikoncepční metody s mírou selhání nižší než (\<)1 % během období hodnocené léčby (alespoň do návštěvy v týdnu 52 / při ukončení léčby \[EoT\]).
• WOCBP musí mít negativní těhotenský test ze séra při screeningové návštěvě (návštěva 1)

Kritéria pro vyřazení:

• Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí kterékoli z následujících kritérií:
• Má jiné související poruchy srážlivosti krve v době poskytnutí souhlasu/svolení.
• Podstupuje léčbu efanesoktocogem alfa.
• Má aktuální diagnózu inhibitoru faktoru VIII (FVIII), definovaného jako titr inhibitoru ≥ 0,60 BU/ml.
• Má ITI během posledních 2 let před výchozí návštěvou (návštěva 2).
• Pacient byl zařazen do souběžné klinické intervenční studie nebo byl vystaven jinému hodnocenému přípravku (hodnoceným přípravkům) během 3 měsíců před screeningem pro tuto studii.
• V současné době je v instituci kvůli regulačnímu nebo právnímu příkazu (tj. je věznicí nebo pacientem, který je legálně institucionalizován).
• Není podle úsudku zkoušejícího vhodnou osobou pro účast z jakéhokoli důvodu, včetně zdravotních nebo klinických stavů, nebo u pacientů potenciálně s rizikem nedodržování postupů ve studii.
• Je zaměstnancem nebo rodinným příslušníkem zkoušejícího lékaře nebo personálu pracoviště.
• Účastní se konkrétní situace během provádění studie nebo v průběhu studie, která může vyvolat etické aspekty.
• Přecitlivělost na efanesoctocog alfa nebo jeho složky nebo na kteroukoli pomocnou látku, která podle názoru zkoušejícího lékaře kontraindikuje účast ve studii.

Výše uvedené informace nemají obsahovat všechny aspekty týkající se možné účasti pacienta v klinickém hodnocení.