Efanesoktokog profylaxe alfa u pacientů s hemofilií A se synoviální hypertrofií

Cílem studie je vyhodnotit zlepšení synoviální hypertrofie během 12 měsíců profylaxe efanesoctocogem alfa jednou týdně (QW) u kloubů se stávajícím důkazem synoviální hypertrofie u účastníků s hemofilií A.

Doba trvání studie pro každého účastníka je přibližně 12 měsíců.

Kritéria pro zařazení: Účastníkovi je v době souhlasu/svolení diagnostikována středně závažná až závažná hemofilie A (definovaná jako nižší nebo rovnající se (≤)5 procentům (%) endogenní aktivity srážení FVIII).

Účastníkovi je v době poskytnutí souhlasu nebo souhlasu více než nebo rovno (≥)12 let.

Účastník má stávající synoviální hypertrofii definovanou jako nejméně 1 způsobilý* kloub podle skóre HEAD-US (skóre amyloiditidy: 1 nebo 2) v době souhlasu/svolení.

Účastník má nejméně 1 způsobilý* kloub bez plánovaných budoucích velkých ortopedických zákroků (příklad, artroskopická synovektomie, radioizotopová nebo chemická synoviortéza) nebo velkých ortopedických zákroků během posledních 3 měsíců před screeningovou návštěvou (návštěva 1).

*Vhodným kloubem je kloub se stávající synoviální hypertrofií, jak je definováno skóre synovitidy HEAD-US 1 nebo 2, přičemž hypertrofická synovia je známkou přítomnosti synovitidy. Účastník podstoupil v posledních 12 měsících před výchozí návštěvou (návštěva 2) profylaktickou léčbu preskripcí profylaxe hemofilie.

Účastník je schopen porozumět písemnému formuláři informovaného souhlasu (ICF) / formuláři souhlasu pro nezletilé osoby, poskytne podepsaný a svědky podepsaný formulář informovaného souhlasu / souhlasu pro nezletilé osoby a souhlasí s tím, že bude dodržovat požadavky protokolu.

Pokud se jedná o muže, nejsou pro tuto studii nutná žádná antikoncepční opatření.

Pokud žena není těhotná nebo nekojí a platí jedna z následujících podmínek:

Je to žena, která nemůže otěhotnět (WONCBP), je žena v plodném věku (WOCBP) a souhlasí s používáním vysoce účinné antikoncepční metody s mírou selhání nižší než (<)1 procenta během období hodnocené léčby (alespoň do návštěvy v týdnu 52 / návštěvy na konci léčby [End of Treatment, EOT]).

WOCBP musí mít negativní těhotenský test ze séra při screeningové návštěvě (návštěva 1) Kritéria pro vyřazení: Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí kterékoli z následujících kritérií:

Má jiné související poruchy srážlivosti krve v době poskytnutí souhlasu/svolení. Podstupuje léčbu efanesoctocogem alfa. Má aktuální diagnózu inhibitoru faktoru VIII (FVIII), definovaného jako titr inhibitoru ≥ 0,60 BU/ml.

Má ITI během posledních 2 let před výchozí návštěvou (návštěva 2). Byl zařazen do souběžné klinické intervenční studie nebo byl vystaven jinému hodnocenému přípravku (hodnoceným přípravkům) během 3 měsíců před screeningem pro tuto studii.

V současné době je v instituci kvůli regulačnímu nebo právnímu příkazu (tj. je věznicí nebo pacientem, který je legálně institucionalizován).

Není podle úsudku zkoušejícího vhodnou osobou pro účast z jakéhokoli důvodu, včetně zdravotních nebo klinických stavů, nebo pacienti potenciálně s rizikem nedodržování postupů ve studii.

Je zaměstnancem nebo rodinným příslušníkem zkoušejícího lékaře nebo personálu pracoviště. Účastní se konkrétní situace během provádění studie nebo v průběhu studie, která může vyvolat etické aspekty.

Přecitlivělost na efanesoctocog alfa nebo jeho složky nebo na kteroukoli pomocnou látku, která je podle názoru zkoušejícího lékaře kontraindikací účasti ve studii.