Studie dupilumabu u malých dětí s alergickým stavem jícnu (potravinového potrubí): eozinofilní ezofagitida

Tato studie zkoumá experimentální lék zvaný dupilumab (nazývaný „hodnocený přípravek“). Studie se zaměřuje na děti s aktivní eozinofilní ezofagitidou (EoE; zánětlivé onemocnění jícnu), které ovlivňuje krmení a výživu.

Cílem studie je zjistit, jak bezpečný, snášený a účinný je hodnocený přípravek, pokud je podáván dětem s aktivní EoE po dobu 24 týdnů.

Studie zkoumá několik dalších výzkumných otázek, včetně následujících:

• Jaké vedlejší účinky se mohou vyskytnout při užívání hodnoceného přípravku
• Kolik hodnoceného přípravku je v krvi v různých časech
• Zda tělo vytváří protilátky proti hodnocenému přípravku (což by mohlo snížit účinnost léku nebo vést k vedlejším účinkům)

Klíčová kritéria pro zařazení:

1. Pediatričtí pacienti ve věku ≥ 6 měsíců s hmotností ≥ 5 kg a < 15 kg při screeningu s aktivní EoE
2. Anamnéza příznaku (příznaků) stanoveného zkoušejícím jako výsledek EoE v měsíci před screeningem, jak je definováno v protokolu
3. Výchozí endoskopické biopsie provedené během screeningového období s prokázáním centrálního odečtu intraepiteliální eozinofilní infiltrace v nejméně 2 ze 3 oblastí jícnu, kde byla provedena biopsie, jak je definováno v protokolu

Klíčová kritéria pro vyřazení:

1. Předchozí účast v klinickém hodnocení dupilumabu nebo předchozí či současná léčba dupilumabem
2. Zahájení nebo změna dietního režimu eliminace potravin nebo opětovné zavedení dříve eliminované skupiny potravin během 6 týdnů před screeningem. Pacienti na dietě s vyloučením potravy musí po celou dobu studie dodržovat stejnou dietu
3. Další příčiny eozinofilie jícnu nebo následující stavy: eozinofilní gastroenteritida, hypereozinofilní syndrom a eozinofilní granulomatóza s polyangiitidou (Churgův-Straussův syndrom)
4. Aktivní infekce Helicobacter pylori
5. Anamnéza Crohnovy nemoci, ulcerózní kolitidy, celiakie nebo předchozí operace jícnu
6. Jakákoli striktura jícnu, kterou nelze zavést se standardním, diagnostickým, horním endoskopem nebo jakoukoli kritickou strikturou jícnu, která vyžaduje dilataci při screeningu
7. Anamnéza krvácivých poruch nebo jícnových varixů, které by podle názoru zkoušejícího lékaře vystavily pacienta nepřiměřenému riziku závažných komplikací z endoskopického výkonu
8. Léčba polknutím lokálních kortikosteroidů během 8 týdnů před výchozí endoskopií podle standardu péče

POZNÁMKA: Platí další protokolem definovaná kritéria pro zařazení/vyřazení