Studie bezpečnosti a účinnosti jednorázové intravitreální injekce přípravku SAR446597 u účastníků s geografickou atrofií při věkem podmíněné makulární degeneraci

Jedná se o sekvenční dvoudílnou multicentrickou studii fáze 1/2 hodnotící bezpečnost, snášenlivost a účinnost jednorázového intravitreálního přípravku SAR446597 při léčbě účastníků s geografickou atrofií (GA) sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci (VPMD).

Doba trvání základní fáze bude pro každého účastníka přibližně 2 roky. Fáze prodlouženého následného sledování (EFU) trvající 3 roky následuje po základní fázi.

Léčbou je jednorázová intravitreální injekce přípravku SAR446597 (nebo předstíraná injekce podle potřeby v části II).

Kritéria pro zařazení:

• 60 let nebo více
• Účastníci s diagnózou GA při věkem podmíněné makulární degeneraci (VPMD)
• Hodnocené oko s nejlepší korigovanou zrakovou ostrostí (BCVA) ETDRS Snellen ekvivalent pro zvýšení dávky (část I) mezi 20/40 a 20/320 a pro rozšíření (část II) rovno nebo lepší než 20/200
• Hodnocené oko s lézí GA o velikosti 2,5 až 17,5 mm2 pro zvýšení dávky (část I) a 2,5 až 14,0 mm2 pro rozšíření (část II). U multifokálního onemocnění hodnocené oko s alespoň jednou lézí o velikosti větší než 1,25 mm2 pro část I i část II

Kritéria pro vyřazení:

• GA v hodnoceném oku způsobeném jiným onemocněním než AMD
• Přítomnost neovaskularizace nebo anamnéza léčby látkou působící proti vaskulárnímu endoteliálnímu růstovému faktoru v hodnoceném oku
• Jakýkoli stav nebo léčba (oční nebo systémová) nebo anamnéza nebo chirurgická anamnéza hodnoceného oka, které mohou bránit zlepšení zrakové ostrosti nebo narušovat hodnocení oční bezpečnosti nebo účinnosti
• Současná nebo dřívější systémová léčba cílená na komplement v posledních 12 měsících
• Užívání očních kortikosteroidů po dobu 4 měsíců (u očních nebo periokulárních injekcí), 6 měsíců (u nitroočních implantátů) nebo 3 let (u nitroočních implantátů s dlouhou životností) před screeningem hodnoceného oka
• Makulární laserová fotokoagulační léčba v anamnéze, fotodynamická nebo termoterapie nebo foto biomodulace v hodnoceném oku
• Aktivní oční infekce v hodnoceném oku v anamnéze během 6 měsíců před screeningem
• Přítomnost aktivních očních nebo periokulárních infekcí
• Aktivní nekontrolovaný glaukom v hodnoceném oku
• Uveitida nebo skleritida v kterémkoli oku v anamnéze
• Předchozí genová terapie v kterémkoli oku
• Jakékoli významné špatně kontrolované onemocnění, které by znemožnilo dodržování pokynů ve studii a následné sledování