Studie non-inferiority subkutánního podání frexalimabu ve srovnání s intravenózním podáním u dospělých účastníků s roztroušenou sklerózou

Jedná se o randomizovanou, otevřenou, paralelní studii fáze 3 se 2 rameny pro léčbu.

Účelem této studie je vyhodnotit s.c. podávání frexalimabu každé 4 týdny (q4w) ve srovnání s i.v. podáváním frexalimabu q4w u účastníků mužského a ženského pohlaví s RRS a nrSPMS (ve věku 18 až 60 let v době zařazení). Lidé s diagnózou RS jsou způsobilí k zařazení, pokud splňují všechna kritéria pro zařazení a žádné kritérium pro vyřazení.

Podrobnosti o studii zahrnují:

Doba trvání studijní intervence bude 48 týdnů (12 měsíců) pro kombinovanou část A a B. Volitelná část C bude trvat až do zahájení dlouhodobé studie bezpečnosti frexalimabu. Doba trvání následného sledování po ukončení hodnocené léčby (v případě ukončení) bude 6 měsíců.

Počet plánovaných návštěv (části A a B) bude 17 nebo 11 u účastníků užívajících frexalimab s.c. nebo i.v., s četností návštěv na pracovišti každý měsíc mezi 4. a 24. týdnem v části A, poté každých 1 až 3 měsíce v části B, poté každých 6 měsíců v části C. Účastníci, kteří ukončí léčbu před koncem studie, absolvují další 3 kontrolní návštěvy.

Kritéria pro zařazení:

Účastník se musí kvalifikovat pro zařazení podle kritérií skupiny A nebo B, jak je uvedeno níže, a musí splňovat všechna kritéria pro zařazení příslušné skupiny:

Skupina A (RMS)

• Účastník musí být v době podpisu informovaného souhlasu ve věku 18 až 55 let včetně.
• Účastníkovi musí být diagnostikována RRS v souladu s revidovanými McDonaldovými kritérii z roku 2017.
• Účastník musí mít při první návštěvě (screeningová návštěva) skóre rozšířené stupnice stavu postižení (EDSS) ≤ 5,5.

• Účastník musí mít před screeningem alespoň 1 z následujících:

  • 1 zdokumentovaný relaps v předchozím roce NEBO
  • 2 zdokumentované relapsy během předchozích 2 let NEBO
  • 1 zdokumentovaná léze zvýrazněná Gd na snímku MR v předchozím roce. Skupina B (nrSPMS)
• Účastník musí mít předchozí diagnózu RRRS v souladu s revidovanými McDonaldovými kritérii z roku 2017
• Účastník musí být v době podpisu informovaného souhlasu ve věku 18 až 60 let včetně.
• Účastník musí mít aktuální diagnózu SPRS v souladu s kritérii klinického průběhu revidovanými v roce 2013.
• Účastník musí mít zdokumentovaný důkaz progrese postižení pozorované během 12 měsíců před screeningem.
• Účastník musí mít absenci klinických relapsů po dobu nejméně 24 měsíců.
• Účastník musí mít při první návštěvě (vstupní návštěva) skóre EDSS mezi 3,0 a 6,5 body včetně.

Účastníci ze skupiny A a skupiny B jsou způsobilí k zařazení do studie pouze tehdy, pokud splňují všechna následující kritéria:

- Užívání antikoncepce muži a ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií.

Kritéria pro vyřazení:

• Účastníkovi byla diagnostikována primárně progresivní RS podle revize McDonaldových diagnostických kritérií z roku 2017.
• Účastník má v anamnéze infekci nebo může být vystaven riziku infekce:
• Horečka během 28 dnů před screeningovou návštěvou
• Přítomnost psychiatrické poruchy nebo zneužívání návykových látek
• Anamnéza, klinické důkazy, podezření nebo významné riziko tromboembolických příhod, infarkt myokardu, cévní mozková příhoda a/nebo antifosfolipidový syndrom a všichni účastníci vyžadující antitrombotickou léčbu.
• Současná hypogamaglobulinémie definovaná hladinami Ig (IgG a/nebo IgM) pod DHN při screeningu nebo primární hypogamaglobulinémie v anamnéze.
• Anamnéza nebo přítomnost onemocnění, které může napodobovat příznaky RS.
• Účastník má kontraindikaci na MR.

Výše uvedené informace nemají obsahovat všechny aspekty týkající se možné účasti pacienta v klinickém hodnocení.