Studie pro přístup k aktivitě a bezpečnosti přípravku SAR445399 ve srovnání s placebem u účastníků s bronchektázií způsobenou cystickou fibrózou ve věku od 18 do 80 let

Jedná se o randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii hodnotící snížení skóre hlenové zátky po 24 týdnech léčby přípravkem SAR445399 ve srovnání s placebem u dospělých účastníků ve věku 18 až 80 let s necystickou fibrózou bronchiektázií (NCFB).

Kritéria pro zařazení:

• Účastníci musí být v době podpisu informovaného souhlasu ve věku 18 až 80 let včetně
• Klinická anamnéza odpovídající NCFB, jako je chronický produktivní kašel a/nebo recidivující respirační infekce
• Zdokumentovaný důkaz nejméně 2 PEx definovaných jako epizody vyžadující lékařem předepsaný cyklus antibiotik (perorální a/nebo i.v.) po dobu ≥ 5 dnů pro známky a příznaky respirační infekce během 12 měsíců před screeningovou návštěvou
• Radiologický důkaz bronchiektázie potvrzený HRCT hrudníku
• Minimálně 4 MPS (z maxima 18) na HRCT hrudníku provedené před výchozí návštěvou
• Aktuální produkce sputa se zdokumentovanou anamnézou chronické expektorace trvající ≥ 3 měsíce během předchozích 12 měsíců
• Účastníci musí mít postbronchodilatační FEV1 ≥ 30 % předpokládané normální hodnoty

Kritéria pro vyřazení:

• Primární diagnóza CHOPN nebo astmatu souvisejícího s kouřením podle rozhodnutí zkoušejícího. Účastníci s komorbidní CHOPN související s kouřením mohou být zařazeni, pokud je jako primární diagnóza potvrzena bronchiektázie a je převládající příčinou jejich respiračních příznaků
• Diagnóza ABPA nebo jakékoli alergické bronchopulmonální mykózy
• Aktivní infekce plic NTM nebo nekompletní léčebný cyklus NTM
• Bronchiektázie způsobené kterýmkoli z následujících stavů: CF, CVID, AAT nebo PCD
• Významná hemoptýza v anamnéze (vyžadující lékařský zákrok a/nebo vyžadující krevní transfuzi)
• Současní kuřáci tabáku
• Známá nebo suspektní imunosuprese, včetně anamnézy invazivních oportunních infekcí (např. histoplazmóza, listerióza, kokcidioidomykóza, pneumocystóza, aspergilóza), navzdory odeznění infekce, nebo jinak recidivující infekce s abnormální frekvencí, nebo prodloužené infekce naznačující stav oslabený imunitou, podle úsudku zkoušejícího lékaře
• Účastníci s aktivním autoimunitním onemocněním nebo účastníci užívající imunosupresivní léčbu autoimunitního onemocnění, mimo jiné včetně onemocnění pojivové tkáně (např. systémový lupus erythematodes, sklerodermie, polymyozitida, dermatomyozitida, smíšené onemocnění pojivové tkáně), revmatoidní artritida, zánětlivé onemocnění střev, roztroušená skleróza, Hashimotova tyreoiditida, Gravesova choroba, primární biliární cirhóza a psoriáza vulgaris

Výše uvedené informace nemají obsahovat všechny aspekty týkající se možné účasti účastníka v klinickém hodnocení.