Ouvert
NCT00144794
Mucopolysaccharidose I (MPS I)
Registre de la mucopolysaccharidose I (MPS I)
Tous genres
Cette étude cible des participants de tous genres
N/A
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1500 participants
L'étude implique un grand groupe de participants
368 sites
Disponible dans de nombreux lieux
Présentation de l'étude
Le registre de la mucopolysaccharidose I (MPS I) est une base de données observationnelle en cours qui suit les résultats des patients atteints de MPS I. Les données recueillies par le registre MPS I fourniront des informations pour mieux caractériser l’histoire naturelle et la progression de la MPS I ainsi que les réponses cliniques des patients recevant un traitement enzymatique substitutif, comme l’Aldurazyme (alpha-L-idase humaine recombinante) ou d’autres modalités de traitement.
Les objectifs du Registre sont les suivants :
- Évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi à long terme d’Aldurazyme® (laronidase)
- Caractériser et décrire la population MPS I dans son ensemble, y compris la variabilité, la progression et l’histoire naturelle de la MPS I
- Aider la communauté médicale MPS I à élaborer des recommandations pour la surveillance des patients et des rapports sur les résultats des patients afin d’optimiser les soins aux patients
Détails de l'étude
Le registre MPS I est un programme international ; en plus des coordonnées centrales fournies dans la rubrique « Lieu », les patients peuvent contacter :
- En Asie-Pacifique - Vivian Liu, +65-6431-2548, Vivian.liu@genzyme.com
- En Europe : +31-35-699-1232, europe@mpsiregistry.com
- En Amérique latine - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
- En Amérique du Nord - +617-591-5500, help@mpsiregistry.com
Critères d'éligibilité
Critères d’inclusion :
- Tous les patients ayant reçu un diagnostic confirmé de MPS I sont éligibles à l’inclusion. Le diagnostic confirmé est défini comme suit : A. preuve biochimique documentée d’un déficit en activité de l’enzyme alpha (a)-L-iduronidase et/ou B. mutation(s) dans le gène codant pour l’a-L-iduronidase, ou signes et symptômes cliniques mesurables de la MPS I
- Pour tous les patients, un formulaire d’autorisation du patient doit être rempli
Critères d’exclusion :
- Aucun critère d’exclusion pour la participation au registre MPS I. REMARQUE : la participation au registre n’exclut pas la participation à d’autres études cliniques.