Sous-Registre Grossesse Pompe

Ce sous-registre est un programme multicentrique, international, longitudinal, observationnel et volontaire conçu pour suivre l’issue de la grossesse pour toute femme enceinte incluse dans le registre de la Pompe, qu’elle reçoive ou non un traitement spécifique à la maladie (comme un TES par alglucosidase alfa ou avalglucosidase alfa) et quel que soit le produit commercial avec lequel elle peut être traitée. Aucune intervention expérimentale n’est administrée ; par conséquent, un patient fera l’objet d’évaluations cliniques et recevra le traitement recommandé tel que déterminé par le médecin du patient.

L’objectif principal de ce sous-registre est de suivre l’issue de la grossesse, y compris les complications et la croissance du nourrisson, chez toutes les femmes atteintes de la maladie de Pompe pendant la grossesse, qu’elles reçoivent ou non un traitement spécifique à la maladie, tel qu’un TES par alglucosidase alfa ou avalglucosidase alfa.

Perspective temporelle de conception de l’étude : rétrospective et prospective

Critères d’inclusion :

Les femmes éligibles doivent :

• être inclus dans le registre Pompe (NCT00231400)
• être enceinte ou avoir été enceinte avec la documentation médicale appropriée disponible.
• fournir un ou des formulaire(s) de consentement éclairé et d’autorisation signés pour participer au Sous-Registre avant que tout recueil de données lié au Sous-Registre ne soit effectué.

Remarque : il est recommandé de recueillir des données sur la grossesse chez les femmes éligibles, indépendamment de l’inclusion du nourrisson. En cas de grossesses multiples, la participation à ce Sous-Registre est encouragée pour chaque grossesse individuelle.

Critères d’exclusion :

Il n’existe aucun critère d’exclusion pour ce sous-registre