Étude visant à évaluer l’efficacité des comprimés de bélumosudil dans le traitement des participants adultes atteints de dysfonctionnement chronique de l’allogreffe pulmonaire

Cette étude de phase 3, à 2 bras, en double aveugle, randomisée, contrôlée contre placebo, multinationale, multicentrique, à groupes parallèles, évaluera l’efficacité et la sécurité d’emploi du bélumosudil par rapport au placebo, tous deux administrés en plus de l’azithromycine et du schéma thérapeutique standard d’immunosuppression chez des participants de sexe masculin ou féminin, âgés d’au moins 18 ans et présentant des signes de DACL progressive malgré le traitement par azithromycine.

Les détails de l’étude comprennent :

La durée de l’étude sera de 31 semaines au maximum pour les participants n’entrant pas dans la période d’extension en ouvert (EEO) et de 57 semaines au maximum pour les participants entrant dans la période d’EEO, mais pas dans l’EEO à long terme.

La durée du traitement sera de 26 semaines maximum pour les participants n’entrant pas dans la période d’EEO et de 52 semaines maximum pour les participants entrant dans la période d’EEO, mais pas dans la période d’EEO à long terme.

Le nombre de visites comprendra jusqu’à 10 visites pour les participants n’entrant pas dans la période OLE et jusqu’à 16 visites pour les participants entrant dans la période OLE, mais pas dans la période OLE à long terme.

Pour les participants qui entrent dans l’OLE à long terme, le traitement et la participation à l’étude se poursuivront avec des visites toutes les 12 semaines conformément aux spécifications du protocole.

Critères d’inclusion :

• Participant ≥ 1 an après une transplantation pulmonaire bilatérale au moment de la sélection
• Participants présentant un score CLAD de stade 1 ou 2 : FEV1 > 50 % à 80 % de la valeur de référence post-greffe lors de la sélection et de la randomisation
• Participants ayant reçu au moins 8 semaines d’azithromycine (≥ 250 mg/jour, au moins 3 fois par semaine) avant la randomisation

Critères d’exclusion :

• FEV150 % de la valeur de référence post-greffe (CLAD 3 et 4)
• Déclin de la fonction pulmonaire pouvant s’expliquer par des causes non liées à la maladie de Crohn, y compris, mais sans s’y limiter, le rejet aigu de l’allogreffe pulmonaire (> A1), le rejet médié par les anticorps, la sténose des voies respiratoires ou la trachéobronchomalacie