Efficacité et sécurité d’emploi du dupilumab par voie sous-cutanée chez les participants atteints d’asthme/de respiration sifflante asthmatique âgés de 2 à < 6 ans (TREKIDS DE L’ASTHME DE LIBERTÉ)

Il s’agit d’une étude de phase 3, à 2 bras, en parallèle, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi à long terme du traitement par dupilumab chez des enfants âgés de 2 à < 6 ans atteints d’asthme non contrôlé et/ou d’une respiration sifflante asthmatique sévère récurrente. L’étude sera menée en 2 parties. La partie A sera une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de 52 semaines, visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité du dupilumab chez des enfants âgés de 2 à < 6 ans atteints d’asthme non contrôlé et/ou de sifflement asthmatique sévère récurrent. À la fin de la partie A, tous les participants éligibles se verront proposer de participer à la partie B, une phase d’extension en ouvert facultative.

Les détails de l’étude comprennent :

Partie A :

La durée de l’étude de la partie A sera de 68 semaines au maximum, comprenant une période de sélection de 4 semaines, une période de traitement de 52 semaines et une période de suivi post-traitement de 12 semaines. Pour les participants qui choisiront de participer à la partie B, la durée de l’étude sera de 120 semaines au maximum (période de traitement supplémentaire de 52 semaines).

Partie B :

Pour les participants qui choisiront de participer à la Partie B, la durée de l’étude sera de 120 semaines au maximum (Partie A [4 semaines de sélection et une période de traitement de 52 semaines] plus une période de traitement supplémentaire de 52 semaines et une période de suivi post-traitement de 12 semaines).

La durée par participant est de 120 semaines maximum.

Critères d’inclusion :

• Le participant doit être âgé de 2 à < 6 ans
• Diagnostic d’asthme ou de respiration sifflante asthmatique sévère récurrente qui n’est pas contrôlée par CSI chronique depuis au moins 3 mois avec une utilisation stable d’au moins une faible dose de CSI depuis ≥ 1 mois avant la Visite de sélection 1 avec des signes d’asthme non contrôlé et/ou de respiration sifflante asthmatique sévère récurrente.

• Au moins un critère majeur supplémentaire de l’indice prédictif modifié de l’asthme :

  1. Médecin ayant reçu un diagnostic de dermatite atopique,

  2. Sensibilisation allergique à au moins 1 aéroallergène (avec une IgE sérique positive définie comme une valeur ≥ 0,35 kU/l).

     OU 2 critères mineurs :

  3. Respiration sifflante sans rapport avec les rhumes,
  4. Éosinophilie du sang périphérique ≥ 4 %,
  5. Sensibilisation allergique au lait, aux œufs ou aux arachides (définie par une IgE sérique spécifique > 0,35 kU/l.
• Parent(s)/soignant(s)/tuteur(s) légal/tuteur(s) disposés et capables de se conformer aux visites à la clinique et aux procédures liées à l’étude.
• Parent(s)/aidant(s)/tuteur(s) légal/tuteur(s) en mesure de comprendre les exigences de l’étude.
• Les participants/parent(s)/aidant(s)/tuteur(s) légaux, le cas échéant, doivent être en mesure de comprendre et de remplir les questionnaires liés à l’étude
• Poids corporel à la sélection et à la randomisation > 5 kg et < 30 kg.
• Parents, soignants ou tuteur légal capables de donner un consentement éclairé signé.

Critères d’exclusion :

Les participants sont exclus de l’étude si l’un des critères suivants s’applique :

• Asthme sévère avec nécessité d’une utilisation chronique de corticoïdes oraux/systémiques (> 1 mois continu) au moment de l’inclusion à la sélection.
• Antécédents de réaction d’hypersensibilité systémique ou d’anaphylaxie au traitement biologique, y compris tout excipient.
• Antécédents de prématurité (< 34 semaines de gestation).
• Toute autre maladie pulmonaire chronique qui pourrait altérer la fonction pulmonaire (par ex., mucoviscidose, dysplasie bronchopulmonaire) ou maladie pulmonaire chronique de prématurité ou nécessité d’oxygène pendant plus de 5 jours au cours de la période néonatale.
• Antécédents d’asthme engageant le pronostic vital (par ex., nécessitant une intubation).

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations pertinentes pour la participation potentielle d’un patient à un essai clinique.