Étude chinoise sur l’engagement post-approbation (PAC) de l’avalglucosidase alfa chez des participants atteints d’IOPD

Il s’agit d’une étude de phase 4, en ouvert, à bras unique, à un seul groupe, de traitement de 52 semaines, visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité de l’avalglucosidase alfa en perfusion IV chez des participants chinois de sexe masculin et féminin atteints d’IOPD qui sont naïfs de traitement ou qui ont été précédemment traités par TES.

Les détails de l’étude comprennent :

• Durée de l’étude : la durée totale de l’étude est d’environ 64 semaines.

  • Période de sélection allant jusqu’à 8 semaines
  • Période de traitement de 52 semaines
  • Période de suivi de 4 semaines.
• Le nombre de visites sera de 30, dont 29 visites au centre et 1 visite de suivi par téléphone.

Critères d’inclusion :

• Le participant doit être âgé de < 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
• Les participantes présentent un début documenté des symptômes de la maladie de Pompe avant l’âge de 12 mois (corrigé pour la gestation si elles sont nées avant 40 semaines) ; et le diagnostic d’IOPD est confirmé par un déficit en enzyme GAA provenant de n’importe quelle source tissulaire et des mutations pathogènes du gène GAA.
• Les participants doivent présenter une cardiomyopathie documentée au moment du diagnostic.
• L’utilisation d’une contraception doit être conforme aux réglementations locales. Le parent/représentant légal (RL) du participant doit être capable de donner un consentement éclairé signé.

Critères d’exclusion : les participants sont exclus de l’étude si l’un des critères suivants s’applique :

• Participants présentant une anomalie congénitale majeure qui, de l’avis de l’investigateur, empêcherait la participation à l’étude ou diminuerait potentiellement la survie.
• Participants atteints d’une maladie organique cliniquement significative (à l’exception des symptômes liés à la maladie de Pompe).
• Participants ayant reçu un TES autre que l’alglucosidase alfa ou l’avalglucosidase alfa, ou tout autre traitement pour la maladie de Pompe, y compris une thérapie génique avant l’inclusion.
• Participants ayant reçu de l’alglucosidase alpha ou de l’avalglucosidase alpha moins d’une semaine avant la première dose d’avalglucosidase alpha administrée en tant que participants au ME qui devraient prendre un traitement interdit (c.-à-d. tout autre traitement pour la maladie de Pompe) pendant cette étude.
• Participants ayant pris d’autres médicaments expérimentaux (non spécifiques à la maladie de Pompe) dans les 30 jours ou 5 demi-vies d’élimination dans le sang de ce médicament avant l’inclusion, selon la période la plus longue, ou devant prendre tout autre traitement expérimental concomitant.
• Participants ne pouvant pas participer, quelle qu’en soit la raison, selon l’avis de l’investigateur, y compris les affections médicales ou cliniques, ou participants potentiellement à risque de non-observance des procédures de l’étude.