Étude visant à évaluer l’impact de l’éfanesoctocog alfa sur la santé articulaire à long terme chez des participants atteints d’hémophilie A à Taïwan

Il s’agit d’une étude observationnelle nationale, multicentrique, rétrospective/prospective, à Taïwan, conçue pour évaluer l’efficacité, la sécurité d’emploi et l’utilisation du traitement prophylactique par épanésoctocog alfa chez des participants atteints d’hémophilie A. Les données relatives à l’efficacité, la sécurité d’emploi et l’utilisation de l’épanésoctocog alfa seront enregistrées de manière prospective pendant les visites de routine jusqu’à 5 ans après le début de l’inclusion et les données rétrospectives seront recueillies au moins 12 mois et jusqu’à 24 mois avant le début de l’épanésoctocog alfa. Les données d’imagerie articulaire seront recueillies dans les centres réalisant des examens articulaires U/S et/ou IRM (≥ 6 ans). Au moins 12 mois de données rétrospectives seront également recueillis à partir des dossiers médicaux, le cas échéant. Les données recueillies de manière prospective seront enregistrées lors des visites cliniques de routine pendant une période de suivi de cinq ans. La fin de l’étude est définie comme la dernière visite du dernier participant. Aucune intervention ne sera administrée et aucune visite liée à l’étude n’est requise.

Critères d’inclusion :

• Participants de tous âges et ayant reçu un diagnostic d’hémophilie A modérée à sévère sans inhibiteur actuel et/ou indétectable depuis au moins trois ans (< 0,6 UB)
• Participants atteints d’hémophilie A modérée à sévère, définie par un taux de FVIII ≤ 5 %
• Participants commençant un traitement prophylactique par épanésoctocog alfa conformément au traitement standard pas plus de trois mois avant la date d’inclusion
• Les participants âgés de 6 ans et plus peuvent passer des examens IRM (sédation administrée, si nécessaire, et à la discrétion de l’investigateur)
• Les participants peuvent subir des examens articulaires
• La décision du médecin de traiter le participant par épanésoctocog alfa est prise avant et indépendamment de sa participation à l’étude
• Consentement éclairé signé et daté fourni par le participant, ou par le représentant légal du participant pour les participants âgés de moins de ans avant toute activité liée à l’étude. L’assentiment doit être obtenu pour les participants pédiatriques conformément aux réglementations locales

Critères d’exclusion :

• Participants atteints de troubles de la coagulation autres que l’hémophilie A
• Participants ayant reçu un diagnostic d’autre trouble hémorragique connu
• Les participants reçoivent actuellement un traitement par facteur et présentent des signes de diminution de la réponse au traitement par FVIII
• Participants avec un score radiologique de Pettersson (PS) de référence supérieur à 6 pour chaque cheville individuelle
• Inclusion dans une autre étude clinique interventionnelle concomitante, ou prise d’un médicament expérimental dans les 3 mois précédant l’inclusion dans cette étude
• Participantes enceintes

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations pertinentes pour une participation potentielle à un essai clinique.