Prophylaxie de l’efanesoctocog alfa chez les patients atteints d’hémophilie A avec hypertrophie synoviale

L’objectif de l’étude est d’évaluer l’amélioration de l’hypertrophie synoviale au cours des 12 mois de prophylaxie par épanésoctocog alfa une fois par semaine (1x/sem.) dans les articulations présentant des signes existants d’hypertrophie synoviale chez les participants atteints d’hémophilie A.

La durée de l’étude pour chaque participant est d’environ 12 mois.

Critères d’inclusion : le participant reçoit un diagnostic d’hémophilie A modérée à sévère (définie comme étant inférieure ou égale à (≤)5 pour cent ( %) de l’activité de coagulation endogène du FVIII) au moment du consentement/de l’assentiment.

Le participant est âgé de plus ou d’un âge égal à (≥) 12 ans au moment du consentement/de l’assentiment.

Le participant présente une hypertrophie synoviale existante, définie comme au moins 1 articulation éligible* selon le score HEAD-US (score de synovite : 1 ou 2) au moment du consentement/de l’assentiment.

Le participant présente au moins 1 articulation éligible* sans procédures orthopédiques majeures prévues à l’avenir (par exemple, synovectomie arthroscopique, synoviorthèse radio-isotopique ou chimique) ou procédures orthopédiques majeures au cours des 3 mois précédant la visite de sélection (Visite 1).

*Une articulation éligible est une articulation présentant une hypertrophie synoviale existante, définie par un score de synovite HEAD-US de 1 ou 2, en considérant la synovie hypertrophique comme une indication de la présence d’une synovite. Le participant a reçu un traitement prophylactique avec des ordonnances prophylactiques pour l’hémophilie au cours des 12 derniers mois précédant la visite de référence (Visite 2).

Le participant est capable de comprendre le formulaire de consentement éclairé (FCE)/formulaire d’assentiment écrit, fournit un FCE/formulaire d’assentiment écrit signé et attesté, et accepte de se conformer aux exigences du protocole.

Si vous êtes un homme, aucune méthode contraceptive n’est requise pour cette étude.

S’il s’agit d’une femme, n’est pas enceinte ou n’allaite pas, et l’une des conditions suivantes s’applique :

Est une femme en âge de procréer (FAP) Est une femme en âge de procréer (FAP) et accepte d’utiliser une méthode de contraception hautement efficace, avec un taux d’échec inférieur à (<) 1 % pendant la période de traitement de l’étude (au moins jusqu’à la visite de la Semaine 52/Fin du traitement [FDT]).

Une femme en âge de procréer doit présenter un test de grossesse sérique négatif à la visite de sélection (Visite 1) Critères d’exclusion : les participantes sont exclues de l’étude si l’un des critères suivants s’applique :

Présente d’autres troubles de la coagulation associés au moment du consentement/de l’assentiment. Est déjà sous traitement par efanesoctocog alfa. Diagnostic actuel d’inhibiteur du facteur VIII (FVIII), défini comme un titre d’inhibiteur ≥ 0,60 UB/ml.

Présenter une ITI au cours des 2 dernières années précédant la visite de référence (Visite 2). Avoir été inclus(e) dans une étude clinique interventionnelle concomitante ou exposé à d’autres médicaments expérimentaux dans les 3 mois précédant la sélection pour cette étude.

Est actuellement dans un établissement en raison d’une ordonnance réglementaire ou légale (c’est-à-dire qu’il s’agit d’un prisonnier ou d’un patient qui est légalement institutionnalisé).

Ne convient pas à la participation, quelle qu’en soit la raison, selon l’avis de l’investigateur, y compris les affections médicales ou cliniques, ou les patients potentiellement à risque de non-observance des procédures de l’étude.

Est un employé ou un membre de la famille de l’investigateur ou du personnel du centre. Est impliqué dans une situation spécifique pendant la mise en œuvre de l’étude ou au cours de l’étude qui peut soulever des considérations éthiques.

Hypersensibilité à l’épanésoctocog alfa ou à ses composants ou à l’un de ses excipients qui, de l’avis de l’investigateur, contre-indique la participation à l’étude.