Étude visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du rilzabrutinib chez des participants adultes atteints de la maladie de Graves

Il s’agit d’une étude de phase 2, à 2 bras, en groupes parallèles, visant à mesurer l’effet du traitement et la sécurité d’emploi de la dose 1 de rilzabrutinib ou de la dose 2 de rilzabrutinib chez des participants atteints de la maladie de Graves, avec et sans orbitopathie de Graves, âgés de 18 ans ou plus.

Les détails de l’étude comprennent :

• Période de sélection (jusqu’à 4 semaines).
• Période de traitement (jusqu’à 16 semaines).
• Période de suivi (4 semaines). Le nombre de visites sera de 13 au maximum.

Critères d’inclusion :

• Participants présentant un diagnostic confirmé de maladie de Graves-Basedow avec hyperthyroïdie active, avec ou sans orbitopathie de Graves-Basedow active au moment de la sélection.
• Un sous-ensemble de participants aura un diagnostic d’orbitopathie de Graves active, confirmée par un examen ophtalmique à la sélection et un score d’activité clinique (SAC) ≥ 3 pour l’œil le plus sévèrement atteint, et associée à un ou plusieurs des éléments suivants : rétraction de la paupière ≥ 2 mm, atteinte modérée ou sévère des tissus mous, proptose ≥ 2 mm et/ou diplopie intermittente ou constante.
• L’utilisation de contraceptifs par les hommes et les femmes doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant à des études cliniques.

Critères d’exclusion :

• Antécédents d’hyperthyroïdie non causée par la maladie de Graves (par ex., hyperthyroïdie due à un goitre multinodulaire toxique, nodule thyroïdien autonome, thyroïdite inflammatoire aiguë).
• Antécédents d’orage thyroïdien ou risque élevé de développer un orage thyroïdien déterminé par l’évaluation du clinicien.
• Goitre thyroïdien hypertrophié provoquant une obstruction des voies aériennes supérieures et/ou nécessitant une intervention chirurgicale pendant la période de l’étude.
• Pour les participants atteints d’orbitopathie de Graves, nécessite une intervention chirurgicale ophtalmologique immédiate ou prévoit une chirurgie/irradiation corrective au cours de l’étude.
• Orbitopathie de Graves menaçant la vue ou baisse de l’acuité visuelle due à une neuropathie optique au cours des 6 derniers mois.
• Décompensation cornéenne ne répondant pas à la prise en charge médicale.
• Apparition des symptômes d’orbitopathie de Graves > 9 mois avant la référence. Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations pertinentes pour la participation potentielle d’un patient à un essai clinique.