Sottoregistro sulla gravidanza di Pompe

Questo sottoregistro è un programma multicentrico, internazionale, longitudinale, osservazionale e volontario progettato per monitorare gli esiti della gravidanza di qualsiasi donna incinta arruolata nel Registro Pompe, indipendentemente dal fatto che stia ricevendo una terapia specifica per la malattia (come la ERT con alglucosidasi alfa o avalglucosidasi alfa) e indipendentemente dal prodotto commerciale con cui potrebbe essere trattata. Non viene fornito alcun intervento sperimentale; pertanto, un paziente sarà sottoposto a valutazioni cliniche e riceverà il trattamento standard di cura come stabilito dal medico del paziente.

L’obiettivo primario di questo Sottoregistro è monitorare gli esiti della gravidanza, comprese le complicanze e la crescita del neonato, in tutte le donne con malattia di Pompe durante la gravidanza, indipendentemente dal fatto che ricevano una terapia specifica per la malattia, come la ERT con alglucosidasi alfa o avalglucosidasi alfa.

Prospettiva temporale del disegno dello studio: retrospettiva e prospettica

Criteri di inclusione:

Le donne idonee devono:

• essere iscritti al registro di Pompe (NCT00231400)
• essere in gravidanza o essere stati in stato di gravidanza con adeguata documentazione medica disponibile.
• fornire un modulo (o moduli) di consenso informato e di autorizzazione a partecipare al Sottoregistro prima che venga eseguita qualsiasi raccolta di dati relativa al Sottoregistro.

Nota: si raccomanda di raccogliere i dati sulla gravidanza delle donne idonee, indipendentemente dall’arruolamento del neonato. In caso di pazienti con gravidanze multiple, la partecipazione a questo Sottoregistro è incoraggiata per ogni singola gravidanza.

Criteri di esclusione:

Non sono presenti criteri di esclusione per questo sottoregistro